Can-Fite BioPharma向意大利罗马Bambino Gesbitt儿童医院提交了II期临床研究方案，首次对洛氏综合征患者进行临床评估

已提交2期临床研究方案;小型2期研究旨在支持监管互动和阳性结果后的潜在注册

以色列拉马特甘，2026年8月3日（环球新闻网）-- Can-Fite BioPharma Ltd.（纽约证券交易所代码：CANF）（TASE：CANF）是一家生物技术公司，正在开发一系列治疗肿瘤和炎症性疾病的专有小分子药物，今天宣布向意大利罗马的Bambino Gesbitum儿童医院提交了二期临床研究方案，对Piclidenson进行首次临床评估Lowe综合症患者，这是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无批准的疾病改善疗法。该研究将由国际公认的遗传性肾病专家Francesco Emma教授领导。

Lowe综合征是一种罕见的X连锁多系统遗传性疾病，由OMCR基因突变引起，导致严重的肾脏、神经和眼部表现。肾病的特征是进行性近端管功能障碍，导致范科尼综合征、慢性肾病和最终的肾衰竭。目前的管理是支持性的，没有批准的疗法可以解决潜在的疾病机制。

Piclidenson被选为临床评估的基础是令人信服的临床前研究，该研究证明了OMCR依赖的细胞功能的恢复，该研究由那不勒斯大学Federico II分子医学和医学生物技术系生物学教授、意大利Telethon遗传医学研究所（TIGEM）细胞生物学和疾病机制项目协调员Antonella De Matteis博士发现。Can-Fite和Fondazione Telethon签署了一项合作协议，用于临床开发Piclidenson以治疗Lowe综合症，这是一种医疗需求很高但没有可用药物的疾病。

第二期研究是一项开放标签、单中心临床试验，旨在评估5名患有遗传学确诊的Lowe综合症的成年患者每天两次口服Piclidenson的有效性和安全性，持续六个月。主要终点是改善肾脏对99 mTc-DMSA的吸收，作为近端管状重吸收能力的指标，次要终点评估管状功能的尿液生物标志物、范科尼综合征参数和安全性。