Zevra Therapeutics宣布发表分子遗传学和代谢领域的“Arimoclomol在NPC患者中的长期现实安全性和有效性：美国抢先体验计划4年内的结果”

泽夫拉治疗公司纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra，或公司），一家专注于为罕见疾病患者提供改变生活的治疗方法的商业化公司，今天宣布在《分子遗传学和代谢》杂志上发表“arimoclomol在NPC患者中的长期真实世界安全性和有效性：美国抢先体验计划4年的结果”。

这项纵向研究在广泛的美国NPC人群中评估了arimoclomol，涵盖了广泛的年龄和疾病严重程度，并从常规临床实践中产生了长达四年的随访数据。该研究包括首次发表的真实世界数据，该数据评估了成人NPC（历史上研究不足的人群）的阿利莫克罗莫。