Oculis宣布FDA IND前积极反馈支持Privosegtor治疗急性多发性硬化症复发的开发策略

瑞士ZUG，2026年8月3日（环球新闻）--

Oculis Holding AG（纳斯达克：OSC/ XICE：OSC）（“Oculis”或“公司”）是一家全球生物制药公司，专注于突破性创新，以解决神经眼科和眼科领域未满足的重大医疗需求，今天宣布了美国食品和药物管理局（FDA）关于Privosegtor在急性多发性硬化症（MS）复发中的临床开发计划的积极IND前反馈。

Privosegtor是一种新型的类肽小分子候选药物，具有潜在的神经保护特性。 在之前完成的II期ACUITY研究中，Privosegtor显示出对视神经炎的明显神经保护作用，改善视功能，保持视网膜神经节细胞（RGC）层的完整性，并降低神经丝水平，这是轴突损伤的生物标志物。视神经炎经常在MS新发期间观察到或作为典型复发，并作为一种公认的病理生理学模型，可推广至潜在的所有其他急性MS复发。ACUITY研究评价了广泛的视神经炎（ON）患者人群，包括患有和不患有MS的患者。ACUITY研究为在正在进行的PIONEER全球视神经炎注册项目中研究Privosegtor提供了信心。扩展到急性MS复发是Privosegtor计划的自然演变，因为该公司希望利用ACUITY研究的积极经验，并解决其他复发类型。

Oculis请求FDA提供IND前反馈，以指导其与Privosegtor的开发计划，用于急性MS复发的潜在新适应症。FDA神经病学部门提供了指导，即Oculis可以交叉引用来自开放IND的数据，并且急性MS复发的IND提交无需额外的临床前研究。FDA的建设性反馈还支持拟议的临床开发策略和监管途径，其中将在未来的试验中包括患有视神经炎和其他复发（例如非卧床复发）的多发性硬化症患者。它还支持早在3个月的主要终点，与PIONEER-1相同，每天给予3 mg/kg剂量，持续5天。Oculis预计将在2026年第四季度提交用于治疗急性MS复发的IND申请。

里亚德谢里夫，医学博士，Oculis首席执行官表示：“我们最近与FDA的积极合作支持Privosegtor在急性多发性硬化症复发中的监管途径，这是一个高度未满足的需求领域，目前还没有批准的神经保护选择。基于视神经炎（MS复发的一种常见类型）的积极2期ACUITY数据，我们相信Privosegtor有潜力减轻神经轴突损伤并改善急性复发事件后的康复。这一里程碑极大地推进了我们建立领先神经眼科管道的战略，我们期待在今年晚些时候即将举行的研发活动上分享有关PIONEER和这个新计划的更多细节。”

Amit Bar-Or教授，医学博士，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院神经病学系多发性硬化科主任补充道：“我对Privosegtor等新型神经保护剂进入急性多发性硬化症复发临床开发的前景感到非常鼓舞。虽然在实践中越来越多地使用免疫调节剂来降低多发性硬化症患者的复发频率，但从急性事件中恢复很少完全。这些急性发作期间发生的神经退行性病变在复发后持续存在，导致残疾的积累。Privosegtor作为一种CNS渗透性神经保护剂，可能会增强复发后的恢复，并改善MS患者的长期预后。

Oculis管理层计划在2026年第四季度举办一个研发日，审查Privosegtor在急性MS复发中的关键开发计划的更多细节，并提供视神经病中的PIONEER计划的全面更新。

多发性硬化症是一种慢性免疫介导疾病，影响全球约280万人，其中仅美国就有约85万人。1 -3多发性硬化症主要有两种类型：复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和进行性多发性硬化症。虽然进行性多发性硬化症仍然是一个未满足的医疗需求，但RRMS是最常见的类型，占初次诊断患者的约85%。2目前使用免疫调节剂或疾病修饰疗法（DMZ）进行管理，以降低复发率，从而降低相关的复发相关恶化（RW）。然而，许多患者的复发仍然持续存在，据估计美国每年有170，000例多发性硬化症复发4

在急性复发期间，神经科医生通常使用短疗程的高剂量皮质类固醇来减少炎症并缩短发作时间，这也是视神经炎的标准护理。然而，皮质类固醇不会影响长期残疾，而且复发的恢复往往不完整，例如视神经炎。这些复发期间发生的组织损伤可能会导致神经轴突丧失和功能障碍随着时间的推移而积累，这凸显了对在复发期间保护神经元和轴突的疗法的需求。目前还没有被批准用于多发性硬化症复发的神经保护疗法，并且对于预防中枢神经系统损伤的治疗仍然存在紧急未满足的医疗需求。

我们最近的进步为Privosegtor创造了强大的临床开发路线图机会，建立在两个不同的支柱之上：

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关于Privosegtor

Privosegtor是一种新型的肽类小分子候选物，可以穿过血脑和视网膜屏障，有可能成为视神经炎（ON）和其他神经眼科和神经系统疾病的第一种神经保护疗法。ACUITY II期试验的阳性结果显示了Privosegtor的神经保护潜力，如视觉功能的改善所证明的，通过视网膜的解剖学保护（包括GCIPL和RNFL层）以及视神经炎急性发作后血液中神经丝水平的降低所证实的。在青光眼、视神经炎和多发性硬化症（MS）的动物模型中观察到了一致的结果，其中Privosegtor保留了视网膜神经节细胞，并与MS模型中活动性的改善（临床功能障碍）相关。

Privosegtor已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性治疗称号，欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）称号，以及FDA和EMA的孤儿药称号。Privosegtor目前正在Oculis的PIONEER中接受评估（视神经病疗效评价研究中的Privosegtor调查）计划，其中包括ON的两项注册试验和一项非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的注册试验。基于视神经炎的ACUITY 2期数据集和FDA IND前的建设性反馈，Oculis还计划向Privosegtor提交IND申请，用于治疗急性MS复发。

Privosegtor是一种研究药物，尚未在任何国家获得监管机构的商业用途批准。

关于Oculis

Oculis是一家全球性生物制药公司（纳斯达克股票代码：OCS; XICE股票代码：OCS），专注于突破性创新，以解决神经眼科和眼科领域未满足的重大医疗需求。Oculis高度差异化的后期临床管道专注于两种核心候选产品。Privosegtor是PIONEER计划中突破性的神经保护候选药物，该计划包括旨在支持视神经病治疗注册计划的研究，包括视神经炎（ON）和非动脉性前部缺血性视神经病（NAION）。Privosegtor还有潜力开发用于其他神经眼科和神经系统疾病的其他适应症。Licaminlimab是一种在注册试验中进行的新型局部抗肿瘤坏死因子a药物，目前正在采用基于基因型的方法开发用于治疗干眼病（DED）患者。总部位于瑞士，业务遍及美国，在冰岛和瑞士，Oculis由经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到领先的国际医疗保健投资者的支持。

欲了解更多信息，请访问：www.oculis.com

Oculis联系Sylvia Cheung女士，CFO sylvia. oculis.com

投资者关系生活科学顾问科里·戴维斯博士cdavis@lifesciadvisors.com

媒体关系IRC医疗保健Amber Fennell / David Daley / Sean Leous oculis@icrhealthcare.com

关于前瞻性陈述的警告声明

本新闻稿包含前瞻性陈述和信息。例如，关于公司候选产品的潜在益处的声明，包括Privosegtor成为ON和其他神经眼科和神经适应症（包括急性MS复发）的第一种神经保护疗法的潜力，当前和未来临床试验的启动、时间、进展和结果，包括Privosegtor在急性MS复发中的计划IND提交;开发针对急性MS复发适应症的关键临床项目，包括临床开发策略、试验设计和预期终点，以及Privosegtor在ON中的结果预测急性MS复发结局的潜力; Oculis的研发项目、监管和业务策略; Oculis的未来发展计划;有关市场机会和Oculis候选产品满足这些市场需求的能力的声明;以及监管互动、申报和批准的时间或可能性，均具有前瞻性。所有前瞻性陈述均基于估计和假设，虽然Oculis及其管理层认为这些估计和假设是合理的，但这些估计和假设具有内在的不确定性，并且固有地受到风险，可变性和意外事件的影响，其中许多超出了Oculis的控制范围。这些前瞻性陈述仅用于说明目的，无意作为事实或可能性的保证、保证、预测或最终陈述，投资者也不得依赖这些陈述。实际事件和情况很难或不可能预测，并且与假设不同。所有前瞻性陈述都受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的和/或此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种条件的约束，其中许多条件超出了Oculis的控制范围，包括Oculis 20-F表格年度报告的风险因素部分以及提交给美国证券交易委员会（SEC）的任何其他文件中规定的条件。这些文件的副本可在SEC的网站www.sec.gov上查阅。Oculis没有义务在本新闻稿发布之日后更新这些声明的修订或更改，除非法律要求。

参考文献：