Tvardi Thereutics将溃疡性结肠炎定为TI-109的初始适应症

STAT 3充当溃疡性结肠炎（UC）涉及的多个信号途径下游的汇聚节点，整合免疫失调、炎症和组织重塑

超过70%的患者无法使用目前批准的针对个体上游途径的UC疗法实现临床缓解; TI-109旨在在这些途径交叉处直接抑制STAT 3

选择是在完成TI-109 1期健康志愿者研究后进行的，该研究证明了与UC病理相关的细胞和体液免疫细胞亚群的安慰剂调整减少

公司将与Randy Longman博士一起举办KOL网络研讨会，医学博士博士美国东部时间8月19日星期三上午11：00讨论当前的治疗格局并分享支持TI-109在UC中潜力的新数据

休斯顿，2026年7月30日（环球新闻网）-- Tvardi Therapeutics，Inc.（“Tvardi”或“公司”）（纳斯达克股票代码：TVRD）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对STAT 3治疗炎症和增生性疾病的新型口服小分子疗法，今天宣布已选择溃疡性结肠炎（UC）作为下一代STAT 3抑制剂的初始疾病适应症，RTI-109。

Tvardi的决定是在其成功的第一阶段健康志愿者研究之后做出的，其中TI-109成功调节了多种STAT 3驱动的免疫细胞群，包括Th 17、T毛囊辅助细胞（Tfh）和B细胞。已知这些相同的细胞类型会随着UC疾病的严重程度而扩张并渗透炎症的结肠。

对活性剂量范围内免疫细胞群的进一步分析阐明了：

STAT 3位于驱动UC的三个相互关联的过程的中心：免疫调节失调、慢性炎症和导致纤维化的组织重塑，将其定位为具有多种潜在驱动因素的疾病的单一、收敛的治疗目标。这些发现进一步得到了已发表的临床研究的支持，这些研究将激活的STAT 3的减少与多种UC治疗类别的更高的临床缓解率联系起来。

UC是一个庞大且服务不足的市场。美国有超过125万患者被诊断出患有UC，代表着美国约30亿美元、全球约90亿美元的潜在市场。目前批准的治疗方法，包括抗肿瘤坏死因子、抗整联蛋白、抗IL-12/23、S1 P和JAK抑制剂，经安慰剂调整的临床缓解率低于30%，并且大多数是胃肠外给药。此外，JAK抑制剂还带有重大不良心血管事件、死亡率、血栓形成、严重感染和恶性肿瘤的黑匣子警告。

相比之下，TI-109是一种口服小分子，旨在直接抑制STAT 3，解决单途径疗法未解决的炎症、免疫失调和增生问题。迄今为止，在400多名接受Tvardi STAT 3抑制剂的受试者中，表现出与JAK抑制剂不同的安全性特征。在不使用负荷剂量的情况下口服给予TI-109，在UC的临床前模型中，靶组织中的药物浓度比血浆高出八倍多。

Imran Alibhai，博士，Tvardi的首席执行官说：“在我们的健康志愿者研究中，我们观察到免疫细胞群体的减少，已发表的文献表明UC发病机制，我们在活性剂量范围内一致地看到它们。STAT 3位于驱动UC的细胞因子（包括IL-23、IL-6和IL-17）的下游。我们相信，在该收敛点起作用的单一口服药物有可能帮助对生物或JAK抑制剂没有充分反应的患者。这就是为什么我们优先考虑UC作为TI-109的初始适应症。”

计划中的UC临床试验

Tvardi计划于2027年在中重度UC患者中开展TTI-109研究，但需获得研究性新药（IND）申请和额外资金的批准。主要终点为安全性，次要终点为12周时的临床缓解。探索性药效学终点将包括血清/组织生物标志物和单核苷酸多态性（SNP）分析。

主要意见领袖网络研讨会

Tvardi将于美国东部时间8月19日星期三上午11：00举办一场关键意见领袖（KOL）网络研讨会，由威尔康奈尔医学院的兰迪·朗曼（Randy Longman）医学博士和博士参加。活动期间，Tvardi管理层将展示支持TI-109在溃疡性结肠炎中治疗潜力的新数据，而Longman博士将概述不断发展的UC治疗格局、剩余未满足的需求以及新型疗法的潜在作用。

要注册网络研讨会，请点击此处或访问Tvardi网站的投资者关系部分。

KOL传记-兰迪·朗曼，医学博士，博士

兰迪·朗曼（Randy Longman）是吉尔·罗伯茨（Jill Roberts）性病中心主任，也是威尔康奈尔医学院吉尔·罗伯茨（Jill Roberts）性病研究所的医学副教授。他获得了耶鲁大学的本科学位，威尔康奈尔医学院的博士学位免疫学博士他在哥伦比亚大学医学中心完成了内科和胃肠病学的临床培训，并在纽约大学医学院Skirball研究所与Dan Littman博士一起完成了博士后研究。他的研究重点是定义宿主与微生物群相互作用背后的细胞和分子机制，这些相互作用驱动了炎症的发病机制。他获得了许多基金会的研究资助，包括NIH、Rainin基金会以及Crohn ' s and Colitis基金会。为了表彰他的研究，他获得了Irma T。赫歇尔职业科学家奖，最近当选为美国临床研究学会成员。他目前是《克罗恩病和结肠炎杂志》的副主编，也是克罗恩病和结肠炎基金会国家科学咨询委员会成员。

关于Tvardi Therapeutics

Tvardi是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对STAT 3的新型口服小分子疗法，以治疗尚未满足的炎症和增生性疾病。STAT 3是关键信号通路中的一个重要介质，可驱动不受控制的增殖、存活和免疫失调。STAT 3也位于许多信号通路的交叉点，这些信号通路与癌细胞的存活和免疫逃避是不可或缺的。该公司已完成了一项针对TI-109的1期健康志愿者研究，并计划启动一项针对其初始适应症溃疡性结肠炎的临床试验，等待IND批准和额外资金的可用性。该公司还正在进行TTI-101在肝细胞癌中的1b/2期临床试验（NCT 05440708）。要了解更多信息，请访问tvarditherapeutics.com或在LinkedIn和X（Twitter）上关注我们。

联系人：

Tvardi：Tvardi投资者关系ir@tvardi.com

PJ Kelleher LifeSci Advisors 617-430-7579 pkelleher@lifesciadvisors.com

关于前瞻性陈述的警示性声明

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的声明是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性声明”。这些前瞻性陈述的例子包括关于Tvardi的候选产品的预期益处的陈述，包括TTI-109在皮肤病和GI治疗领域和公司的STAT 3抑制剂，包括与单途径生物制剂相比; TTI-109与TTI-101相比的潜在益处，包括改善的递送和耐受性;其正在进行和计划进行的临床试验，包括正在进行的RTI-101在肝细胞癌中的1b/2期临床试验以及计划进行的未来TT-109试验; TI-109 1期试验的结果验证了公司的前药策略并支持其持续开发途径;公司计划在UC开发TI-109，但须获得IND申请的批准并收到额外资金;以及有关管理层的意图、计划、信念、预期或未来预测的其他声明，因此，警告您不要过度依赖它们。

由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述面临许多风险，其中包括：与Tvardi候选产品相关的不确定性，以及与候选产品的临床开发和监管批准相关的风险，包括临床试验完成的潜在延迟或与其候选产品相关的安全性或其他并发症;能够在预期的时间表内或根本上获得UC中的TI-109的IND许可;需要额外资本来继续推进这些候选产品，这些产品可能无法以优惠的条款或根本无法获得; Tvardi自成立以来发生的重大净损失; Tvardi启动和完成正在进行的和计划中的临床前研究和临床试验，并通过临床开发推进其候选产品的能力; Tvardi临床试验数据的可用时间; Tvardi候选产品的临床前测试和临床试验的结果，包括这些试验满足相关政府或监管要求的能力; Tvardi研究、开发和商业化其当前和未来候选产品的计划; Tvardi候选产品的临床实用性、潜在效益和市场接受度; Tvardi寻求开发其候选产品适应症的估计患者人群和总可达市场; Tvardi的预期现金跑道; Tvardi吸引、雇用和留住熟练的高管和员工的能力; Tvardi保护其知识产权和专有技术的能力; Tvardi对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖; Tvardi可能受到其他经济、商业或竞争因素不利影响的可能性;与适用法律或法规变化相关的风险;特瓦尔迪向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了这些因素，包括截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告中的“风险因素”部分，以及Tvardi的其他文件随后提交给或提供给SEC，所有这些文件均可在SEC网站www.sec.gov上查看。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅限于其发表之日。除非法律要求，否则公司没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日后发生的事件或存在的情况。