Prime Medicine宣布美国FDA批准PM577a治疗H1069Q突变型Wilson病的研究性新药申请

-- FDA对IND的批准，以及之前批准的MTA，为PM 577 a建立了全球1/2期临床项目--

--PM 577 a针对ATP 7 B基因的H1069 Q突变，ATP 7 B基因是北美和欧洲最常见的导致WD的基因--

--预计2027年将有初步临床数据--

马萨诸塞州剑桥2026年7月23日（环球新闻网）-- Prime Medical，Inc.（纳斯达克：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治疗遗传疗法的生物技术公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该公司针对PM 577 a的研究性新药（IND）申请，PM 577 a是威尔逊病（WD）的研究性体内Prime Editor。随着IND获得批准，PM 577 a可能会在美国进行临床研究。与该公司之前宣布的新西兰临床试验申请（MTA）批准一起，IND批准建立了全球1/2期计划，并向美国患者开放参与，H1069 Q是导致WD的最常见病原变种。

艾伦·雷恩（Allan Reine）医学博士说：“威尔逊病是一种严重的进行性疾病，没有被批准的治疗选择，当今的护理标准需要终生治疗，而且存在显着的副作用和低依从性。”Prime Medical首席执行官。“通过PM 577 a，我们有可能提供一种一次性疗法，从遗传根源上纠正疾病。此次批准与我们最近的新西兰MTA一起建立了全球1/2期计划，反映了Prime对我们体内Prime编辑方法的信心。我们预计将于2026年下半年启动1/2期试验，预计将于2027年获得初步临床数据，我们致力于以患者应得的严格程度推进这一计划。”

1/2期临床试验

1/2期临床试验是一项开放标签、全球性、首次人体研究，旨在评估PM 577 a在成人和青少年WD患者中的安全性、耐受性、生物活性和有效性。该研究最初将招募接受标准护理治疗临床稳定的成年人。生物活性和功效评估可能包括通过64 CuPET检测的铜排出、血清铜蓝蛋白、非铜蓝蛋白结合的铜、24小时尿铜排泄和通过活检检测的肝脏铜。

关于PM 577

PM 577是LNP配方的Prime Editor产品系列，旨在通过单次静脉输注纠正肝细胞中的致病性ATP 7 B突变。Prime Medicine的最初候选药物PM 577 a针对ATP 7 B H1069 Q基因，该基因约占美国和欧洲WD相关变体的30-50%。该公司打算开发更多产品来解决全球大多数病原变种。目前，后续候选基因正在临床前开发中，目标是东亚人群中最常见的突变基因R778 L。

关于威尔逊病

Wilson病是一种罕见的常染色体隐性遗传性肝铜转运障碍，由ATP 7 B基因的功能丧失突变引起，估计全球每30，000人中就有1人受到影响。胆汁排泄受损导致铜在肝脏中进行性蓄积，随后累及多器官，包括脑、肾和角膜。临床表现从无症状的肝肿大到失代偿性肝硬化和急性肝功能衰竭;神经精神并发症影响大约三分之二的患者。目前的药物治疗，铜螯合剂和锌盐，是非治愈性的，需要在严格的饮食条件下终身每日给药，进行耐受性挑战，并与高的非依从率。肝移植仍然是唯一的治疗选择，但受到器官可用性的限制，并具有很大的手术风险。

关于Prime Medical

Prime Medical是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创建和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的Prime Editor平台（一种多功能、精确和高效的基因编辑技术），以开发新型差异化一次性治疗性遗传疗法。Prime Editor旨在仅在基因内的正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修改，具有修复几乎所有类型的基因突变的潜力，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。总而言之，Prime Editor的多功能基因编辑功能可以为数千种潜在适应症带来机会。欲了解更多信息，请访问www.primemedicine.com。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. PRIME MEDICINE、Prime Medicine徽标和PassSIGGE是Prime Medicine，Inc.的商标。本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Prime Medical信念和期望的暗示和明确陈述：PM 577 a纠正WD病因突变和治愈WD的潜力; PM 577 a的全球1/2期临床试验，包括预计在2026年下半年启动试验的时间，预计在2027年获得初步临床数据;公司WD计划的持续发展和进步，包括后续候选人的培养;以及Prime Editor在数千种潜在迹象中释放机会的潜力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受到一系列风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的情况存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：与Prime Medical候选产品进入临床试验相关的不确定性;临床前和IND启用研究的授权、启动和进行以及潜在候选产品的其他开发要求，包括与开放IND和获得监管批准相关的不确定性;与新技术的开发和优化、临床前研究的结果或临床研究无法预测与未来研究相关的未来结果相关的风险; Prime Medical能够建立和维护涵盖其Prime Editor技术的知识产权的保护范围; Prime Medical识别和签订未来许可协议和合作的能力; Prime Medical对其现金跑道的预期时间轴和未来财务业绩的预期;以及总体经济、行业和市场状况。这些和其他风险和不确定性在Prime Medical最新的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中题为“风险因素”的部分中进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Prime Medical截至今天的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务，但须遵守适用法律规定的任何义务。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何陈述或保证（明确或暗示）。

投资者和媒体联系方式

格雷戈里·迪尔伯恩Prime Medical 857-209-0696 gdearborn@primemedicine.com

Hannah Deresiewicz精密AQ 212-362-1200 Hannah. precisionaq.com