Inhibikase Therapeutics表示，FDA授予其主要候选产品IKT-001（甲横酸奥马替尼的前药）孤儿药称号，用于治疗肺动脉高压

Inhibikase Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：IKT）（“Inhibikase”或“公司”）是一家开发IKT-001治疗肺动脉高压（“WH”）的临床阶段制药公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予其主导产品候选IKT-001孤儿药称号（“ODD”），用于治疗肺动脉高压。

Inhikase首席执行官Mark Iwicki表示：“FDA授予IKT-001孤儿药称号是Inhikase的另一个重要里程碑，反映了美国约50，000名多环高压患者的医疗需求未得到满足。” “肺动脉高压是一种进行性、危及生命的疾病，生活质量大幅下降，其原因是肺部血管细胞异常增生。最近，在奥兰多举行的美国胸科学会国际会议上展示的IKT-001临床前数据表明，与甲磺酸Imatini相比，该药物在肺血管和血流动力学标志物方面有所改善，并且胃肠道毒性的可能性较低，我们相信IKT-001成为第一种每日一次的口服增生药物的潜力可能会为患者人群提供显着的潜在益处。"

孤儿药称号由FDA孤儿产品开发办公室授予。正如FDA指出的那样，孤儿指定适用于IKT-001的活性部分，即奥马替尼，而不是特定的制剂。ODD还提供潜在的发展激励措施，包括合格临床试验成本的税收抵免资格、免除某些FDA用户费用，以及在监管机构批准后享有七年市场独占权的潜力。

孤儿药指定授予旨在治疗影响美国不到20万患者的罕见疾病的研究性疗法。