主导药物接受FDA审查，免疫组清除了关键监管里程碑

免疫组公司（纳斯达克股票代码：IMNM）表示，美国食品和药物管理局（FDA）已接受varegacestat的新药申请，varegacestat是一种研究性口服、每日一次的γ分泌酶抑制剂，用于治疗患有硬纤维瘤的成人。

该机构将《处方药使用者费用法案》的目标行动日期定为2027年4月28日。

NDA得到了RINGSIDE三期试验的数据的支持，该试验评估了瓦雷加西他在进展性硬纤维瘤患者中的作用。

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据该公司称，与安慰剂相比，这项注册研究通过显着改善无进展生存期来实现其主要终点。

与安慰剂相比，接受varegacestat治疗的患者的疾病进展或死亡风险降低了84%，相当于0.16的风险比。

该试验还满足了所有关键次要终点。根据盲法独立中心审查的评估，Varegacestat的客观缓解率为56%，而安慰剂的客观缓解率为9%。

Immunome表示，到第12周，该治疗还表明，最严重疼痛强度有了统计学显着的改善。早在第4周的第一次评估时就观察到具有临床意义的差异。

在一项探索性分析中，接受varegacestat的患者的肿瘤体积中位数最佳变化为负83%，而安慰剂组的肿瘤体积变化为正11%。

该公司表示，varegacestat通常耐受性良好，并表现出与γ分泌酶抑制剂类一致的可管理的安全性。

硬纤维瘤是侵袭性的非转移性软组织肿瘤，易于复发。在美国，每年约有1，000 - 1，650人被诊断出患有硬纤维瘤，其中约有10，000 - 11，000名患者受到积极治疗。

今年6月，Immunome在IM-1617的I期首次人体试验中为第一位患者服用，IM-1617是一种潜在的一流ADC，针对未公开的实体瘤靶点，并结合了HC 74（Immunome的TOP1抑制剂有效负载）。

1期试验旨在确定IM-1617的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

该研究预计将包括患有晚期实体瘤的参与者，包括结直肠癌、非小细胞肺癌和乳腺癌。

IMNM Price Action：根据Benzinga Pro的数据，截至周三发布时，Immunome股价下跌1.07%，至24.13美元。

图片来自Shutterstock/ Aunt Spray

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