Vanda Pharma表示，FDA授予VCA-894 A罕见儿科疾病名称，用于治疗Charcot-Marie-Tooth疾病，Axonal，2S型

万达制药公司（Vanda）（纳斯达克股票代码：VNDA）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予VCA-894 A罕见儿科疾病称号，VCA-894 A是Vanda的研究性反寡核寡聚酸疗法，用于治疗Charcot-Marie-Tooth病，轴突，2S型（CMT 2S），一种罕见、严重且进行性的遗传性神经系统疾病。该指定是由FDA孤儿产品开发办公室和儿科治疗办公室授予的。

VCA-894 A正在为一名在早期首次被诊断出患有一种罕见的Charcot-Marie-Tooth（RCM）亚型（称为CMT 2S）的患者开发。1 CMT 2S是一种遗传性神经肌肉疾病，会逐渐导致肌肉无力和运动功能丧失，估计患病率低于1/1，000，全球000。2 VCA-894 A的治疗目标是一种独特的CMT 2S变体，尚未在任何其他患者中观察到。CMT 2S的严重程度和临床表现受到与CMT疾病相关的各种遗传变异的影响。

FDA确定CMT 2 S符合罕见儿科疾病的资格，因为它是一种严重或危及生命的疾病，其表现主要影响从出生到18岁的个体，并且符合罕见疾病的法定定义。