Design Therapeutics宣布开始在DT-818治疗1型肌萎缩症的I期多次剂量渐增试验中为患者接种

本新闻稿中并非纯粹历史性质的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于：早期项目的预测、非临床数据和早期临床数据;某些开发活动的进展或完成; DT-216 P2、DT-168和DT-818研究和临床试验的启动和进展及其时间;数据读出的预期时间; DT-818的潜在属性和潜在的最佳疾病特征;为任何候选产品建立临床概念证明; Design推进GeneTAC®平台的能力;以及Design的GeneTAC®分子管道的能力和潜在优势。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“旨在”、“预期”、“有能力”、“计划”、“预计”、“估计”、“打算”、“将”、“潜在”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Design的当前预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们从早期临床和非临床研究中观察到的数据可能会影响我们的临床开发计划;由于目前批准的生物标记特定疗法数量有限，因此追求生物标记驱动的临床开发策略风险会增加;非临床开发活动和非临床研究的结果;进行临床试验以及患者招募和保留受多种因素影响，此类临床试验或患者入组或保留遇到的任何困难或延迟都可能会延迟或以其他方式产生不利影响Design的临床开发计划;发现和开发安全有效地用作人类治疗药物并作为开发阶段公司运营的疗法的过程;不良副作用或其他不良性质，可能导致设计或监管机构暂停或停止临床试验，从而延迟或阻止Design候选产品的开发或监管批准; Design有能力在预期的时间内或根本没有为其候选产品开发、启动或完成非临床研究和临床试验;无论有希望的早期研究、临床前数据或早期临床结果是否会在后期临床试验中证明安全性和/或有效性; Design开发其候选产品计划的变化;依赖第三方成功进行临床试验和非临床研究;有竞争力的产品，这可能使我们开发或寻求开发的任何产品过时或无竞争力;设计对第三方的依赖，包括合同制造商和合同研究组织; Design筹集继续推行业务和产品开发计划所需的任何额外资金的能力;美国和外国的监管动态; Design为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力;以及Design招募和留住关键科学或管理人员的能力。有关这些和其他因素的更详细讨论，请参阅Design向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件，包括Design截至2026年3月31日季度10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下，该季度报告于4月2日提交给美国证券交易委员会2026年8月8日。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。所有前瞻性陈述均受到本警示声明的全部限制，Design没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿日期之后的事件或情况，除非法律要求。

GeneTAC®小分子旨在选择性地减少突变DMPK基因的转录并解决DM 1的根本原因

加利福尼亚州卡尔斯巴德2026年6月30日（环球新闻网）-- Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）是一家开发严重退行性遗传病治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天宣布开始在其I期多次剂量上升（MAD）临床试验中对患者进行给药，该试验评估DT-818在患有强直性肌营养不良症1型（DM 1）的成人中的作用。DT-818是一种GeneTAC®小分子，旨在选择性地减少突变DMPK基因的转录并解决DM 1的根本原因。

Pratik Shah博士说：“开始使用DT-818给药是Design和DM 1社区的一个重要里程碑。”Design Therapeutics董事长兼首席执行官。“DT-818的设计目的是通过选择性地减少突变DMPK基因的转录来解决DM 1的潜在遗传原因，DMPK基因会导致有毒RNA灶和下游拼接病。我们相信DT-818有潜力成为DM 1患者的最佳疾病治疗方法，并得到其差异化的临床前特征的支持，我们期待着推进其临床开发。”

1期试验是一项开放标签、MAD研究，旨在评估DT-818在DM 1成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学作用。设计部门预计将于2027年报告本研究的数据。

关于1型强直性肌营养不良症和DT-818 DM 1是一种单基因、常染色体显性、进行性神经肌肉疾病，影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官。主要特征包括肌肉无力、肌张力（肌肉缓慢放松）和早期白内障。此外，受影响的个人经常出现心律失常和神经心理功能变化。DM 1由DMPK基因突变引起，估计影响美国超过70，000人。DT-818是一种GeneTAC®小分子，旨在通过阻止突变基因产物的表达以及随后的病原性核灶的表达来解决DM 1的遗传原因。在临床前研究中，DT-818表现出广泛的组织分布、对突变DMPK的选择性靶向和强大的药效学活性，支持其作为DM 1患者的最佳疾病治疗方法的潜力。

关于设计治疗学

Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，基于其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平台开发一类新型疗法。该公司的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了针对Friedreich共济失调患者开发的临床阶段GeneTAC®项目DT-216 P2、针对Fuchs内皮角膜营养不良症的DT-168和针对1型肌张力性营养不良症的DT-818外，该公司还在推进亨廷顿病的项目。多种基因组药物的发现工作正在进行中。欲了解更多信息，请访问designtx.com

前瞻性陈述

联系人：Renee Leck，THRUST

renee@thrustsc.com