Sarepta Therapeutics表示FDA接受用于治疗杜氏肌营养不良症的AMONYS 45和VYONDYS 53的sNDA; PDUFA目标行动数据2027年2月28日

- 接受审查，目标行动日期为2027年2月28日

Sarepta Therapeutics公司罕见疾病精确遗传医学领域的领导者（纳斯达克股票代码：SRPT）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受AMONDYS 45®（casimersen）和VYONDYYS 53®（golodirsen）提交补充新药申请（sNDA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMZ）。FDA已指定2027年2月28日的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动数据。

sNDA提交的申请寻求将MONDYS 45和VYONDYS 53的加速批准转换为传统批准。这些应用得到了ESSEENCE验证性研究的数据以及已发表的大量现实世界证据以及两种突变疗法有利且一致的安全性特征的支持。