热门资讯> 正文
2026-06-30 20:06
设计治疗公司(纳斯达克:DSGN)是一家开发严重退行性遗传病治疗方法的临床阶段生物技术公司,今天宣布开始在其I期多次剂量上升(MAD)临床试验中对患者进行给药,该试验评估DT-818在患有强直性肌营养不良症1型(DM 1)的成人中的作用。DT-818是一种GeneTAC®小分子,旨在选择性地减少突变DMPK基因的转录并解决DM 1的根本原因。