Gain Therapeutics获得FDA批准IND，将GT-02287推进帕金森病的II期临床开发

IND授权为GT-02287在美国启动II期临床开发铺平了道路，预计在26年第3季度

FDA做出这一决定之前，GT-02287在健康志愿者和帕金森病患者中均取得了积极的第一阶段结果，证明生物标志物和活性的临床证据具有良好的安全性和耐受性

GT-02287是由Gain的Magellan™ AI药物发现平台开发的第一个获得IND批准的变构调节剂

马里兰州贝塞斯达2026年6月29日（环球新闻网）-- Gain Therapeutics，Inc.（纳斯达克：GANX）（“Gain”或“公司”）是一家领先下一代变构小分子疗法发现和开发的临床阶段生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授权该公司GT-02287的研究性新药（IND）申请。FDA的决定将允许该公司在美国启动GT-02287治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病的II期临床开发

GT-02287的1a期和1b期研究均在澳大利亚进行。澳大利亚的研究中心预计也将与美国的新研究中心和部分欧洲中心一起参与第二阶段研究。

Gain Therapeutics总裁兼首席执行官Gene Mack表示：“我们感谢FDA在整个IND审查过程中的指导，并期待启动我们的II期研究，预计该研究将在26年第3季度进行。”“在迄今为止的临床研究中，GT-02287证明了目标参与具有良好的安全性和耐受性。此外，不同临床地点的试验参与者最近的反馈包括嗅觉和味觉、平衡或步态以及睡眠改善的轶事报告。FDA的决定对Gain来说是一个重要的里程碑，我们相信它验证了支持GT-02287进一步开发的广泛临床前和临床工作。我们相信GT-02287代表了下一代差异化疗法，旨在解决帕金森病的潜在生物学问题，超越症状缓解，创造一种可以减缓或阻止疾病进展的新治疗支柱，”麦克先生总结道。

该公司相信，其1b期扩展数据支持GT-02287在帕金森病中的持续开发，并在五个月的治疗中观察到持续的安全性和耐受性。进入正在进行的1b期扩展研究的所有16名参与者在第150天仍留在研究中，独立数据监测委员会建议继续研究，不进行修改。生物标志物分析显示，目标参与持续，包括基线水平升高的参与者在90天后平均减少81%，同时多巴脱羟酶（DDC）也减少。

临床结果与生物标志物数据一致，基线CSF GluSph升高的参与者在第150天表现出与基线GluSph较低的参与者相比，MDS-CLARRS第II和III部分评分有更大的改善，而整个研究人群的评分保持稳定。参与者还报告了运动和非运动症状的改善，包括嗅觉、步态和睡眠，该公司预计将在计划的第二阶段研究中使用客观指标进一步评估这一点。

计划在接受治疗和未接受治疗的早期帕金森病受试者中进行口服GT-02287的2a期研究，预计将招募美国、澳大利亚和欧洲各个地点的受试者。该公司预计将于26年第3季度启动第2a阶段。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病，仅在美国就有超过110万人受到影响，每年有近9万例新诊断。尽管有可用的对症治疗，但目前还没有批准的治疗方法可以阻止或逆转疾病进展，这使得对解决帕金森病潜在生物学并改善长期患者结局的创新治疗的需求大量未得到满足。

关于GT-02287 Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病（PD）。口服给药的脑渗透性小分子是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能，GCase由于GBA 1基因突变（与PD相关的最常见遗传异常）或其他年龄相关应激因素而错误折叠和受损。

在临床前PD模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NfL）水平（神经变性的生物标志物）。在GBA 1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态的缺陷，并防止复杂行为（如筑巢）缺陷的发展。这些模型中令人信服的数据证明了GT-02287的疾病改善作用，表明候选药物可能有潜力减缓或阻止帕金森病的进展。

在帕金森病患者中进行的1b期临床试验的初步结果表明，中枢神经系统的目标参与度、预先指定的终点葡萄糖醇（GluSph）降低至基线水平，并且MDS-CLARRS评分有所改善或稳定。此外，GluCSF Sph水平升高的参与者还表现出DOPA脱卡酶（DDA）水平升高，在接受GT-02287治疗后下降。

Gain的帕金森病主导项目在开发初期就获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会（MJFF）和Silverstein帕金森病基金会与GBA以及Eurostar-2联合项目的资金支持，并获得了欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士创新机构共同资助的项目。

关于Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段生物技术公司，领导下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物GT-02287目前正在1b期临床试验中评估治疗有或没有GBA 1突变的帕金森病。GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步的潜力。Gain拥有多项未公开的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain的独特方法能够发现可以恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain部署其高度先进的Magellan™平台，正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病（包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学）开辟新型疾病改善疗法。

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投资者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投资者关系和公共关系总监ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala常务董事chuck@lifesciadvisors.com

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