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2026-06-29 20:39
首次发表的评估5-11岁遗传性血液疾病儿童基因编辑治疗的数据强调了在累积损伤之前早期干预的可能性
HCA Healthcare,Inc. (NYSE:HCA)是美国领先的医疗保健提供商之一,今天宣布了发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的新研究,该研究表明,在患有严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的5-11岁儿童中研究的基因编辑疗法取得了有希望的结果。