Neurogene宣布1/2期临床试验的更新数据，评估SEN-401基因疗法治疗患有Rett综合征的女性

10名参与者总共获得了47个发育里程碑，治疗效果持久，经过30个月的随访，没有平台期或里程碑丧失

100%的参与者CGI-I评分有所提高，并获得至少1个发展里程碑，平均每位参与者有4.7个里程碑，并且在过去12个月内均获得至少1个发展里程碑

发育里程碑是以渐进的、逐步的顺序获得的，这表明治疗后发育的重新开始

截至数据截止日期2026年6月16日，1 E15 vg剂量的SEN-401总体耐受良好（N=35）

截至数据截止日期2026年6月16日，在EmboldenTM注册试验中完成给药，未发生治疗相关SAE或DLT，预计在2027年下半年获得基线数据

公司将于美国东部时间今天上午8点举办投资者/分析师网络直播

神经基因公司纳斯达克股票代码：NGNE）是一家临床阶段公司，旨在为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭带来改变生活的遗传药物，今天宣布其1/2期临床试验的最新积极数据，该试验评估了用于治疗Rett综合征女性的NGN-401基因疗法。

10名参与者总共获得了47个发育里程碑（平均每位参与者4.7个），儿科和青少年/成人参与者在30个月的随访中均表现出临床反应，并且持续、渐进性改善，没有观察到里程碑的稳定期或丧失。