BridgeBio宣布在《新英格兰医学杂志》上发表关于口服Infigratini治疗患有软骨发育不全的儿童的3期PROPLE 3试验

- 今天在NEJM上发表的3期PROMEL 3数据同时在ICCBH上以最新的口头演示形式呈现;演示包括新的臂展Z评分数据，显示与安慰剂相比，出现了统计学显着的改善（LS平均值+0.37 SD; p <0.0001），这是第一个也是唯一一个统计学显着的安慰剂对照臂展结果52周时的软骨发育不全试验

- 这是发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的软骨发育不全临床研究的第一个也是唯一一个3期数据，标志着BridgeBio在过去三年内第二篇NEJM关于软骨发育不全的文章和第四篇NEJM出版物

- 该数据包括任何3期软骨发育不全研究中报告的与安慰剂相比ASV的最大平均增幅（观察到平均改善+2.1厘米/年）

- 在III期软骨发育不全研究中，口服因菲格拉替尼是唯一一种在统计学上证明身体比例性改善的疗法，3至8岁儿童的LS平均治疗差异为-0.05（p <0.05）

- 口服英菲格拉替尼耐受良好，没有停药或与研究药物相关的严重不良事件

- BridgeBio计划在2026年第三季度向FDA提交NDA，预计在2027年初至中期推出，并在2026年下半年向EMA提交MAA

加利福尼亚州帕洛阿尔托2026年6月28日（环球新闻网）--BridgeBio Pharma，Inc.（纳斯达克：B比奥）（“BridgeBio”或“公司”）是一家专注于开发治疗遗传性疾病的药物的商业阶段、多产品生物制药公司，今天宣布，PROPLE 3是一项关于口服因菲格拉替尼治疗患有软骨发育不全的儿童的全球3期关键研究，其积极结果已作为原创研究文章发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。这些数据还由Ravi Savarirayan医学博士在2026年国际儿童骨骼健康大会（ICCBH）上进行了最新的口头演讲，博士澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的工作人员，也是PROPLE 3的全球首席研究员。

“我们在《新英格兰医学杂志》上发表的关键试验数据（PROMEL 3）是骨骼发育不良领域的一个决定性里程碑，反映了研究人员多年来严格的临床研究以及儿童及其家人为使这项突破性科学成为可能而做出的奉献。这些显着的数据确立了口服因菲格拉替尼作为第一种直接靶向FGFR3的疗法，提供了目前治疗软骨发育不全儿童的任何疗法中最高的治疗年化生长速度和最大的身体比例性改善。在ICCBH上展示这些最新数据反映了口服、机制上独特的治疗选择的重要性，可以从根本上解决软骨发育不全和软骨发育不全的问题，”Savarirayan博士说。“我相信，我们正在朝着为患有软骨发育不全的儿童提供一流治疗的方向前进，寻求更好选择的家庭很高兴能够为他们提供这种治疗。”

PROPLE 3在NEJM中分享的积极结果包括：

除了ICCBH 2026上的最新口头演讲外，还分享了一份口头演讲、一张海报和三张安可海报。分享的新详细信息包括：

BridgeBio相信，口服infigratini有望成为第一种获得批准的口服疗法，也是患有软骨发育不全和软骨发育不全的儿童的潜在最佳选择。该公司计划在2026年第三季度向FDA提交关于软骨发育不全的NDA，并在2026年下半年向EMA提交关于软骨发育不全的MAA。该公司预计将于2027年初至中期在美国推出。

BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的声明可能包括不属于历史事实的声明，并且被视为1933年证券法（经修订）第27 A条含义内的前瞻性声明（《证券法》）和经修订的1934年证券交易法第21 E条（《交易法》），通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应该”、“将”以及此类词语或类似表达的变体，或者这些术语或其他类似术语的否定旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都一定包含这些识别词语。我们希望这些前瞻性陈述受《证券法》第27 A条和《交易法》第21 E条所载前瞻性陈述的安全港条款的管辖。这些前瞻性陈述，包括与我们对口服因菲格拉替尼治疗软骨发育不全的潜在批准的预期有关的明确和暗示陈述;向FDA提交潜在的NDA和向EMA提交的MAA以治疗软骨发育不全的时间以及可能推出的口服因菲格拉替尼;口服因菲格拉替尼有可能成为第一种批准的口服疗法，也是患有软骨发育不全和软骨发育不全的儿童的潜在最佳选择;口服因菲格拉替尼在解决软骨发育不全、软骨发育不良和其他骨骼发育不良疾病的根源以及更广泛的医学和功能影响方面的潜力;我们的观察性和定性研究结果在未来的临床研究和护理中的潜在用途;如果口服因菲格拉替尼获得批准，我们可能获得优先审查资格，这反映了我们当前对我们的计划、意图、期望和策略，基于我们当前可用的信息和我们做出的假设。虽然我们认为这些前瞻性陈述中反映或建议的计划、意图、期望和战略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略将得到实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险，不确定性和假设的影响，包括但不限于我们的临床前研究和临床试验的初始和正在进行的数据并不代表最终数据，我们的候选产品旨在治疗的目标患者人群的潜在规模并不像预期的那么大，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，临床试验入组困难，临床试验中可能遇到的不良事件，未来的监管备案，批准和/或销售，尽管正在进行和未来与FDA或其他监管机构进行互动，以讨论我们候选产品的潜在注册途径，FDA或其他监管机构不同意我们的监管批准策略、我们提交的文件的组成部分（如临床试验设计、实施和方法）或提交的数据的充分性、我们合作的持续成功、我们获得额外资金的能力，我们股价的潜在波动、当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰和中东敌对行动的情况变化、通货膨胀率上升和利率变化，对我们整体业务运营和预期，以及我们最近的10-K表格年度报告的风险因素部分中列出的风险，随后 10-Q表格季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。除适用法律要求外，我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

根据PROMEL 2临床试验的共享结果，口服因菲格拉替尼已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性治疗指定，该治疗符合FDA的要求，即在临床重要终点方面，与现有疗法相比，可能证明疗效有实质性改善。除了获得突破性治疗指定外，口服因菲格拉替尼还获得了FDA的孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。如果infigratini获得批准，BridgeBio可能有资格获得优先审查申请。

有关PROMEL婴儿和幼儿试验的信息（NCT 07169279）可在clinicaltrials. gov上找到。有关ACMEL的信息，该公司在软骨发育不良症3期研究中对口服因菲格拉替尼进行的观察性先导研究，（NCT 06410976）可在此处找到，以及有关ACMEL 2/3的信息，BridgeBio关于口服因菲格拉替尼治疗软骨发育不良的2/3期临床研究，（NCT 06873035）可以在这里找到。BridgeBio致力于探索口服infigratinib对软骨发育不全、软骨发育不良和其他骨骼发育不良疾病的更广泛的医疗和功能影响的潜力，这些疾病对家庭有着重大的未满足的需求。

软骨发育不全是不成比例身材矮小的最常见原因，在美国和欧盟（EU）约有55,000人受到影响，其中包括多达10,000名生长板开放的儿童和青少年。软骨发育不全影响整体健康和生活质量，导致医学并发症，如阻塞性睡眠呼吸暂停、中耳功能障碍、脊柱后凸和椎管狭窄。这种情况一致由FGFR 3的激活变体引起。

关于口服因菲格拉替尼口服因菲格拉替尼是一种研究性小分子，旨在抑制FGFR 3信号传递并从根源上靶向骨骼发育不良，包括软骨发育不全和软骨发育不良。过度激活的FGFR 3病原变体驱动下游MEK和STAT 1信号，导致生长板发育异常，从而导致不成比例的身材矮小和严重的健康并发症的可能性。口服因菲格拉替尼通过降低FGFR 3的过度活跃来改善骨生长。

关于BridgeBio Pharma，Inc. BridgeBio的存在是为了开发针对遗传疾病的变革性药物。全球数百万患有遗传性疾病的人缺乏治疗选择，这通常是因为针对小患者群体的药物开发可能具有商业挑战性。我们的目标是弥合遗传科学进步与为服务不足的患者群体提供有意义的药物之间的差距。我们的去中心化、中心辐射模型专为速度、精确性和可扩展性而设计。自主且授权的团队专注于个人状况，而中央中心则提供将创新推向市场所需的临床、监管和商业能力。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com并在LinkedIn、X、Facebook、Instagram、YouTube和TikTok上关注我们。

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