FDA批准，欧洲不相信：Omeros的干细胞移植治疗触及监管分歧

欧洲药品管理局的人类药物委员会（CHMP）周五对Omeros Corp.发表了负面看法。s（纳斯达克股票代码：OMER）纳索普利单抗。

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该公司正在寻求批准Yartemlea（narsoplimab）用于患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的成人和两岁以上儿童。

血栓性微血管病是HSCT后的一种严重且可能危及生命的并发症，HSCT是一种将患者的骨髓替换为来自供体的干细胞以形成产生健康细胞的新骨髓的手术。

Mesoblast说，大多数儿童在早期使用FDA批准的细胞疗法治疗器官移植相关并发症后存活

EMA小组表示，该公司未能提供足够的证据证明Yartemlea的有效性。

这项关键研究不包括安慰剂或活性对照药物组，患者与Yartemlea一起接受其他药物，因此很难确定观察到的任何益处是否归因于Yartemlea。

监管机构还对研究设计提出了担忧，限制了结果的可解释性。

已发表的研究表明，血栓性微血管病的其他治疗方法也产生了类似的结果，而对接受Yartemlia治疗的患者与外部未经治疗的患者的生存数据进行比较被认为对于确认该药物的益处是不可靠的。

监管机构表示，对于儿科使用，现有数据不足以支持拟议剂量或充分评估安全性和有效性。

Omeros打算要求重新审查CHMP的意见。

2025年12月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Yartemlea用于相同的适应症。

2026年1月，该公司在美国市场推出了该药物。本季度，总生产销售额为1110万美元，相关净销售额为990万美元。

4月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为Yartemlea指定了一个永久的医疗保健通用程序编码系统J代码。J代码将于2026年7月1日生效。

该更新简化了付款人之间的计费和报销。

同样在四月份，CMS在其住院前瞻性支付系统拟议规则中建议批准Yartemlea的新技术附加支付（NTAP）。

NTAP为某些高成本创新技术向医院提供额外付款，帮助弥合差距，直到标准支付系统将其纳入其中。

最终规则预计将于8月出台，NTAP预计将于2026年10月1日生效。

OMER股价活动：根据Benzinga Pro数据，截至周五发布时，Omeros股价下跌18.56%，至8.73美元。

图片来自Shutterstock/ Anusorn Nakdee

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