Ascendis将在ICCBH 2026上展示软骨发育不全的治疗进展

丹麦哥本哈根，2026年6月25日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，其治疗软骨发育不全儿童临床开发项目的最新数据将在ICCBH 2026上以口头演讲和两张海报的形式分享，第12届国际儿童骨骼健康会议将于6月27日至30日在蒙特利尔举行。这些数据包括第104周数据的口头介绍，显示最近完成的TranCon ® ANP（navepegritide）关键ApproaCH试验的下肢对齐有所改善，由Leanne Ward医学博士，渥太华大学（加拿大）医学院儿科教授，以及最新的放射学和人体测量数据海报，该海报来自GSK ANP和Transcon GH（lonapegsomatropin）联合治疗的COACH试验第52周。

“这些随访数据强化了单独使用Transcon ANP以及与Transcon GH联合使用在患有软骨发育不全的儿童中的独特益处，这些领域包括肢体短、脊柱管尺寸狭窄和下肢错位，这可能会导致某些个体出现需要高侵入性手术的并发症，”医学博士Aimee Shu说，Ascendis Pharma执行副总裁兼首席医疗官。“我们期待在单药治疗和联合治疗计划推出后分享更多数据。”

ICCBH 2026上的Ascendis数据演示包括：

Transcon ANP是C型利钠肽（ANP）的前药，每周给药一次，使活性ANP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体。Transcon GH是一种每周给药一次的生长激素前药，可持续释放活性、未修饰的生长激素。Transcon ANP于2026年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为YUVIWEL®，目前正在接受欧洲药品管理局的审查，作为软骨发育不全儿童的单药治疗。Transcon GH已获得FDA、欧盟委员会和其他监管机构批准，并以SKYTROFA®的名称上市，用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症（在美国）;它对软骨发育不全和其他适应症进行研究。

关于软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）变体引起，该变体导致FGFR 3和ANP信号途径的影响失衡，估计影响全球超过25万人。虽然历史上被认为是一种骨生长障碍，但在软骨发育不全中发现的FGFR 3变体在全身组织中表达，除了骨骼发育不良外，还与肌肉、神经和心肺并发症的风险增加有关。软骨发育不全的医学并发症因人而异，不同的人生阶段也各不相同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、心室增大、肌肉力量受损和耐力下降、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、臀部问题、腿弓和慢性疼痛;其中一些持续或在成年后恶化。这些医疗并发症会影响身体健康和生活质量，并且可能受到一系列个人、临床和社会因素的影响。一些患有软骨发育不全的人需要多次手术和手术来解决特定的功能或解剖问题。

关于Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用我们创新的Transcon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他工厂。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

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