Zevra Therapeutics宣布发表Arimoclomol治疗C型尼曼-皮克病婴儿的结果：分子遗传学和代谢报告中的2/3期开放标签儿科子研究

泽夫拉治疗公司（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra或该公司）是一家专注于为罕见疾病患者提供改变生活的治疗方法的商业阶段公司，宣布在分子遗传学和代谢报告中发表了“Arimoclomol治疗C型尼曼-皮克病婴儿：2/3期开放标签儿科子研究的结果”。这项多中心、开放标签儿科子研究在入组时评估了阿莫克罗莫以及伴随麦格司他治疗5名年龄在12至< 24个月的C型尼曼-皮克病（NPC）儿童的治疗，评估了长达36个月的安全性、耐受性和药代动力学。