Praxis的癫痫药在试验结果积极后走向更快的开发

Praxis精密药品公司（纳斯达克股票代码：PRAX）周一表示，美国食品和药物管理局授予elsunersen（PRAX-222）突破疗法称号，该药物用于治疗与SEN 2A发育性癫痫脑病（SEN 2A-DEE）相关的癫痫发作，由SEN 2A基因功能获得性变体引起。

SEN 2A-DEE是一种罕见的遗传性癫痫，通常在婴儿期开始，并与严重的发育和神经功能障碍有关。

该指定标志着该公司后期管道的第三个突破性治疗指定，预计将加速实验治疗的开发和监管审查过程。

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Praxis总裁兼首席执行官Marcio Souza表示，EmbRAVE Part A研究的结果支持elsunersen有潜力成为第一种针对SEN 2A功能获得性疾病患者的疾病改善、靶向治疗。

FDA的决定得到了随机、假对照12期EmbRAVE A部分试验的总体结果的支持，该试验在9名2至12岁的早期癫痫发作的儿科患者中评估了elsunersen剂量的增加。SEN 2A-DEE。

据Praxis称，elsunersen治疗使每月癫痫发作的假手术调整后较基线减少了77%。此外，71%的治疗患者癫痫发作减少了50%以上，而57%的患者在六个月的治疗期间至少连续28天没有癫痫发作。

该公司表示，在正在进行的开放标签扩展研究中，治疗益处可维持长达一年。

Praxis还报告称，所有接受elsunersen的患者至少在一项额外的临床指标上都表现出改善，包括睡眠、运动功能、肌肉张力、注意力或神经精神发育。假手术组中没有患者出现类似的改善。

该公司表示，艾苏纳生总体耐受性良好，没有与药物相关的严重不良事件，没有治疗中断，并且剂量高达8毫克时没有神经炎症迹象。大多数治疗后出现的不良事件为轻度至中度。

继2025年12月宣布与FDA讨论后，Praxis将关键的EmbRAVE 3研究修改为单组基线受控设计。

该研究目前正在招募大约30名患者，所有患者都将接受24周的elsunersen治疗，然后再延长24周的治疗。

PRAX价格走势：根据Beninga Pro数据，周一发布时，Praxis精密医疗股价上涨4.70%，至295.58美元。

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