FDA和EMA接受Cemdisiran监管提交材料审查，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）

Cemdisiran可能是第一个被批准用于治疗gMG的siRNA，也是唯一一种每年四次皮下给药的治疗方法。

FDA接受优先审查的NDA，目标行动日期为2026年11月;欧盟委员会预计将于2027年下半年做出决定

纽约州塔里镇2026年6月22日（GLOBE NEWSWIRE）-- Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：REGN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已接受cemdisisiran的监管申请，用于治疗抗乙氧胆碱受体（AChR）抗体阳性的泛发性重症肌无力（gMG）成年患者。在使用优先审查收件箱后，FDA将在优先审查下审查新药申请（NDA），目标行动日期为2026年11月。预计欧盟委员会将于2027年下半年做出决定。

这些提交材料得到了III期NIMBLE试验的数据的支持，该试验评估了每12周皮下给药的cemdisisiran治疗有症状的gMG成人，这些成人可能根据研究者的判断正在接受标准护理免疫抑制剂。NIMBLE是迄今为止进行的全球最大的干预性gMG试验之一，其完整数据同时发表在《柳叶刀》上，并在2026年4月举行的美国神经病学学会（AAN）年会上进行了展示。日本还计划于2027年初提交监管备案。

MG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，异常的抗AChR抗体激活包括C5在内的补充系统，扰乱神经和肌肉之间的沟通，导致衰弱并可能危及生命的肌肉无力。在全球范围内，估计每100万人中就有150至200人患有MG。在美国，该疾病影响了大约85，000人。最初的表现通常是眼部的，但大约85%的MG患者会进展为其他疾病表现，然后被归类为全身性MG。对于这些患者来说，这种疾病会影响全身的肌肉，导致极度疲劳和面部表情，言语，吞咽和移动困难。对于患有gMG的患者，许多人继续经历疾病管理的挑战，包括仅解决症状的治疗，免疫抑制剂的长期负担，缺乏反应性以及有效性减弱，这些都可能影响他们的生活质量。

Cemdisiran的安全性和有效性，以及其治疗gMG的潜在用途，都是研究性的，尚未得到任何监管机构的充分评估或批准。

Regeneron通过与Alnylam达成的全球许可协议，全权负责cemdisiran作为单药治疗以及与C5抗体联合使用的开发、生产和商业化。

关于Regeneron的VelocImmune技术Regeneron的VelocImmune技术利用具有基因人源化免疫系统的专有基因工程小鼠平台来产生优化的全人抗体。当Regeneron的联合创始人、总裁兼首席科学官George D.扬科普洛斯是他的导师弗雷德里克·W·弗雷德里克·W的研究生。1985年，他们率先设想制造这种基因人源化小鼠，Regeneron花了数十年的时间发明和开发VelocImmune和相关VelociSuite®技术。

前瞻性陈述和数字媒体的使用本新闻稿包括前瞻性陈述，涉及与Regeneron Pharmaceuticals，Inc.未来事件和未来业绩相关的风险和不确定性。（“Regeneron”或“公司”），并且实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。“预期”、“期望”、“意图”、“计划”、“相信”、“寻求”、“估计”等词语以及此类词语的变体以及类似表达旨在识别此类前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些陈述涉及Regeneron和/或其合作者或被许可人销售或以其他方式商业化的产品的性质、时机以及可能的成功和治疗应用等，这些风险和不确定性包括（统称为“Regeneron的产品”）和由Regeneron和/或其合作者或被许可人开发的候选产品（统称为“Regeneron的候选产品”）以及正在进行或计划的研究和临床项目，包括但不限于cemdisisiran（一种靶向C5的研究性Siri治疗剂）; Regeneron候选产品以及Regeneron产品新适应症的可能性、时间和范围，包括本新闻稿中讨论的用于治疗美国和/或欧盟的全身性重症肌无力成人的cemdisiran，以及cemdisiran作为单药治疗或与pozelimab联合治疗（C5抗体）用于治疗其他互补介导的疾病（包括阵发性夜间血红蛋白尿和/或年龄相关性视网膜变性所致地图状萎缩）;利用的不确定性、市场接受度、和/或Regeneron产品和Regeneron产品候选产品的商业成功以及研究的影响（无论是由Regeneron或其他机构进行，无论是强制还是自愿），包括本新闻稿中讨论或引用的研究，关于Regeneron产品和Regeneron产品候选产品的上述任何或任何潜在监管批准（如cemdisiran和pozelimab）; Regeneron的合作者、被许可人、供应商或其他第三方的能力（如适用）执行与Regeneron产品和Regeneron候选产品相关的制造、灌装、整理、包装、贴标签、分销和其他步骤; Regeneron管理多种产品和候选产品供应链的能力以及与关税和其他贸易限制相关的风险; Regeneron产品和Regeneron候选产品管理引起的安全问题（例如cemdisisran和pozelimab）在患者中，包括与在临床试验中使用Regeneron产品和Regeneron候选产品相关的严重并发症或副作用;监管和行政政府当局的决定可能会推迟或限制Regeneron继续开发或商业化Regeneron产品和Regeneron候选产品的能力;影响Regeneron产品、研究和临床项目以及业务的持续监管义务和监督，包括与患者隐私相关的义务和监督;第三方付款人和其他第三方（包括私人付款人医疗保健和保险计划）为Regeneron产品提供报销或共付费用援助的可用性和范围，健康维护组织、药房福利管理公司以及医疗保险和医疗补助等政府计划;此类付款人和其他第三方的承保范围和报销决定以及此类付款人和其他第三方采用的新政策和程序;药品定价法规和要求的变更以及Regeneron的定价策略，包括与R相关的egeneron 2026年4月与美国政府达成的协议;影响医疗保健行业的法律、法规和政策的其他变化;竞争产品和候选产品（包括生物仿制药产品）可能优于Regeneron产品和Regeneron产品候选产品或更具成本效益; Regeneron和/或其合作者或许可证持有人进行的研究和开发计划的结果可以在其他研究中复制的程度和/或导致候选产品进入临床试验、治疗应用或监管批准;意外费用;开发、生产和销售产品的成本; Regeneron满足其任何财务预测或指导的能力以及对这些预测或指导所依据的假设的变更;任何许可、合作或供应协议的可能性，包括Regeneron与赛诺菲和拜耳的协议（或其各自的关联公司，如适用），将被取消或终止;公共卫生爆发、流行病或流行病对Regeneron业务的影响;以及与公司和/或其运营相关的诉讼和其他诉讼以及政府调查相关的风险（包括美国司法部和美国马萨诸塞州地区检察官办公室发起或加入的未决民事诉讼）、与其他方的知识产权相关的风险以及与之相关的未决或未来诉讼（包括但不限于与EYLEA®（阿柏西普）注射剂相关的专利诉讼和其他相关诉讼），任何此类诉讼和调查的最终结果，以及上述任何情况可能对Regeneron的业务、前景、经营业绩和财务状况产生的影响。对这些和其他重大风险的更完整描述可以在Regeneron向美国证券交易委员会提交的文件中找到，包括截至2025年12月31日止年度的10-K表格和截至2026年3月31日季度的10-Q表格。任何前瞻性陈述都是基于管理层当前的信念和判断做出的，并警告读者不要依赖Regeneron做出的任何前瞻性陈述。Regeneron不承担任何义务（公开或以其他方式）更新任何前瞻性陈述，包括但不限于任何财务预测或指导，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Yancopoulos博士和他的团队使用VelocImmune技术创建了很大一部分原始的、FDA批准或授权的全人单克隆抗体。这包括REGEN-COV®（casirivimab和imdemimab）、Dupixent®（dipilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alimab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、InMazeb®（Atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）和Veopoz®（pozelimab）。

关于Regeneron Regeneron（纳斯达克股票代码：REGN）是一家领先的生物技术公司，为患有严重疾病的人发明、开发和商业化改变生活的药物。我们由医生科学家创立和领导，反复、一致地将科学转化为医学的独特能力导致了许多已批准的治疗方法和候选产品正在开发中，其中大部分是在我们的实验室中自行开发的。我们的药品和管道旨在帮助患有眼部疾病、过敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢性疾病、神经系统疾病、血液病、传染性疾病和罕见疾病的患者。

Regeneron利用我们的专有技术（例如VelociSuite®）突破科学发现的界限并加速药物开发，该技术可生产优化的全人抗体和新型双特异性抗体。我们正在利用来自Regeneron Genetics Center®的数据驱动见解和开创性的遗传医学平台来塑造医学的下一个前沿，使我们能够识别创新目标和补充方法来潜在地治疗或治愈疾病。

欲了解更多信息，请访问www.Regeneron.com或在LinkedIn、Instagram、Facebook或X上关注Regeneron。

Regeneron使用其媒体和投资者关系网站以及社交媒体发布有关公司的重要信息，包括可能被视为对投资者重要的信息。有关Regeneron的财务和其他信息定期发布，并可在Regeneron的媒体和投资者关系网站（https：//www.example.com）及其LinkedIn页面（https：//www.linkedin.com/company/regeneron-pharmacies）上访问。investor.regeneron.com