REGENX比奥称FDA为亨特综合症基因治疗开辟道路，计划快速FDA重新提交一次性罕见病治疗

REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就加速批准NAVSUNLI™（clemidsogene lanparvovec-sngl，RGX-121）所需的后续步骤达成一致，NAVSUNLI ™是一种超罕见神经退行性疾病，也称为亨特综合症的唯一潜在一次性治疗和基因疗法。

通过最近的一次合作讨论，作为公司对2026年2月NAVSUNLI完整回应函的上诉的一部分，FDA承认现有的NAVSUNLI临床数据足以考虑加速批准途径，并且公司不需要招募额外的患者或进行额外的研究，包括FDA先前建议的纳入未经治疗的对照组。FDA要求该公司要求召开A类会议，以审查现有的长期生物标志物和临床数据，并重新提交生物制品许可申请（BLA）在这次会议之后。FDA表示，它将快速审查REGENXBIO的重新提交，并在重新提交后不久开始标签讨论。FDA强调了其在加速审批途径下推进罕见病新疗法的承诺。

REGENX比奥预计A类会议将于7月举行，并在2026年第三季度会议后迅速重新提交BLA。