Beam Therapeutics宣布批准美国（U.S.）治疗苯丙酮尿症（PKU）的BEAM-304研究新药申请食品药品监督管理局

BEAM-304开发方法有潜力为大多数PKU患者创建变革性的一次性治疗方法

BEAM-304计划设计为基于平台的方法，反映了FDA关于加速开发基因组编辑疗法的新指南

BEAM-304的新临床前数据将在FASEB基因组工程：研究和应用会议上发布

马萨诸塞州剑桥2026年6月18日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确基因药物的生物技术公司，今天宣布，美国（U.S.）美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BEAM-304用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的研究新药（IND）申请。PKU是一种罕见的遗传性代谢疾病，会导致苯色素（Phe）的有毒积聚，导致严重的神经系统和神经认知障碍，需要严格的终身饮食管理。Beam正在使用一种创新的开发方法来推进BEAM-304，其中根据FDA最近加快基因组编辑治疗开发的努力，使用体内递送在单个临床项目中高效开发多个突变特异性碱基编辑器。1

“PKU影响了美国约20，000人，对解决疾病根本原因的疗法的需求严重未得到满足，”朱塞佩·Ciaramella博士说，Beam总裁。“FDA批准BEAM-304 IND支持我们通过单一临床平台计划开发多种突变特异性碱基编辑器的新颖方法，利用旨在加速碱基编辑疗法开发的FDA新指南。我们期待启动1/2期试验，旨在为PKU的碱基编辑建立临床概念证明。”

Gopi Shanker博士说：“许多导致PKU的突变都是单碱基变化，使这种疾病特别适合通过碱基编辑进行纠正。”Beam首席科学官。“通过利用相同的基础基础编辑技术，LNP递送系统和跨多个突变特异性编辑器的制造方法，我们相信我们可以建立一个可扩展的开发途径，为PKU患者扩大潜在的变革性疗法，并可能作为未来解决其他遗传多样性肝病的模型。

BEAM-304利用Beam专有且经过临床验证的碱基编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送能力，直接持久地纠正导致PKU的苯色素羟化酶（ASH）基因突变。通过纠正PAH基因的突变，BEAM-304旨在恢复PAH酶活性，以将有毒Phe降低至推荐的指导水平（<360 µ摩尔/L），同时实现饮食正常化并摆脱医疗食品。

临床前数据表明，BEAM-304在临床相关剂量下使PKU小鼠模型中的血浆Phe水平正常化，并在肝脏中进行强有力的靶向编辑。BEAM-304的更新临床前数据将在2026年7月6日至9日在葡萄牙波尔图举行的美国实验生物学协会联合会（FASEB）基因组工程：研究和应用会议上展示。

计划中的1/2期试验将首先评估具有R408 W突变的PKU患者的安全性、耐受性、血液Phe水平的降低和饮食自由化，然后设计用于解决第二种突变的碱基编辑器，目标是建立PKU碱基编辑的临床概念证据。

关于BEAM-304 BEAM-304是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）碱基编辑试剂配方，旨在纠正导致苯丙酮尿症（PKU）的苯丙酮羟化酶（ASH）基因突变。通过纠正PAH基因的突变，BEAM-304旨在将有毒Phe减少到推荐指南范围内，同时实现饮食正常化并摆脱医疗食品。BEAM-304通过静脉输注输送。BEAM-304将在1/2期、开放标签、剂量探索和剂量扩展临床试验中进行评估，以研究其在PKU患者中的安全性、耐受性、药效学、药代动力学和疗效。Beam正在使用创新的开发方法来推进BEAM-304，该方法在单个临床项目中高效开发多个突变特定的碱基编辑器。初步临床开发将重点关注基本编辑器，解决在美国近一半PKU患者中发现的两种最普遍的变体，正在进行的研究努力来解决额外的病原突变。

关于苯丙酮尿症（PKU）苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，由苯丙酮羟化酶（ASH）基因的致病性变体引起，导致无法正确代谢苯丙酮（Phe）（一种必需的氨基酸）。如果没有得到充分控制，血液Phe水平升高可能会导致严重且不可逆转的脑损伤和神经系统并发症，包括认知障碍、发育迟缓和精神症状。PKU在美国影响约20，000人，通常在婴儿期通过新生儿筛查被诊断出来。目前还没有批准的PKU治疗方法。当前的治疗选择通常需要终身饮食限制和慢性病管理，许多患者继续面临严重未满足的医疗需求。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的一套基因编辑技术以碱基编辑为基础，碱基编辑是一种专有技术，旨在实现目标基因组序列的精确，可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现广泛的潜在治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多样化组合。Beam是一家价值观驱动的组织，致力于其员工，尖端科学，以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括PKU;我们推进PKU项目的计划和预期时间; BEAM-304的临床试验设计和预期;我们预计在FASEB会议上的演讲;我们预期的监管互动和文件;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品，包括我们所依赖的管理方式，可能会导致严重的不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至2025年12月31日止年度10-K表格年度报告、截至2026年3月31日止季度10-Q表格季度报告中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性，以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

联系人：

投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒体：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com

_ 1美国食品和药物管理局。FDA发布指南草案，帮助加快患者的细胞和基因治疗。新闻稿2026年6月2日。可访问：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-help-accelerate-cell-and-gene-therapies-patients。访问于2026年6月11日。