uniQure宣布计划提交用于亨廷顿舞蹈症的AST-130的BLA

I/II期研究的~ 3年分析可以作为生物制品许可申请的主要基础，以加速FDA批准~

~公司打算在2026年第三季度提交BLA ~

马萨诸塞州列克星敦和阿姆斯特丹，2026年6月17日（环球新闻）-- UniQure N. V.（纳斯达克：领先的基因治疗公司QURE）今天宣布，在最近与美国食品和药物管理局（FDA）举行的B型会议上，FDA表示，I/II期研究的3年分析可作为加速批准AMT的生物制品许可申请（BLA）的主要依据。130例亨廷顿舞蹈症此外，FDA寻求在提交BLA之前与验证性研究设计保持一致，包括考虑同时控制标准护理治疗而不是假手术。FDA表示，他们将尽快与uniQure合作开展这项工作。该公司致力于毫不拖延地进行验证性研究，并希望在提交BLA之前进一步与FDA就此类研究的细节保持一致。该公司打算在2026年第三季度提交BLA。

“今天的公告反映了我们在与FDA持续监管接触中努力取得的成果，我们非常感谢FDA真正致力于解决患有亨廷顿氏症的美国人未满足的需求，”马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示，uniQure首席执行官。“FDA同意我们当前的临床数据可以支持近期BLA提交，并承诺迅速与我们合作，以协调所需的验证性研究的设计。迄今为止生成的临床数据的一致性和强度使我们对该产品为患者带来有意义的改变的潜力充满信心。我们仍然专注于尽快、负责任地将AST-130带给美国和全球的患者和家庭。"

公司预计将在最近的B类会议后30天内收到最终会议记录。

AMT-130已被FDA授予再生医学高级治疗（RMAT）称号-亨廷顿舞蹈症的第一个RMAT称号-以及突破性治疗称号和快速通道称号。

关于AST-130 I/II期临床项目

uniQure正在进行两项多中心、剂量逐步升级、I/II期临床研究，以探索AST-130治疗亨廷顿舞蹈症的安全性、耐受性和探索性疗效信号。根据与FDA的互动，一致认为，I/II期研究中队列1和2的数据可以与根据预先指定的统计分析计划得出的来自Enroll-HD自然史数据集的倾向评分匹配外部对照进行比较，该计划可以作为BLA提交的主要基础。

在美国的这项研究中，共有26名患有早期亨廷顿氏病的患者被随机分配接受治疗（n=6低剂量; n=10高剂量）或模仿（假）手术（n=10）。接受治疗的患者通过MRI引导、对流增强立体定向神经外科输送直接进入纹状体（尾状核和壳核）接受单次AST-130给药。该研究包括为期12个月的盲法核心研究期，然后对接受治疗的患者进行为期五年的非盲长期随访。另外四名对照组患者接受治疗。欧洲开放标签的1b/2期AST-130研究招募了13名早期表现亨廷顿氏病患者（n=6低剂量; n=7高剂量）。

第三个队列在美国和欧盟的研究中心招募了另外12例患者。该队列被随机化以使用当前已建立的立体定向施用程序探索两种剂量的AMT-130与免疫抑制剂的组合。

第四个基于美国的队列招募了6名患者，并正在评估与先前队列中招募的患者相比纹状体体积较低的患者的高剂量AMT-130。

更多详细信息请访问www.clinicaltrials.gov（NCT 05243017，NCT 04120493）

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致舞蹈病、行为异常和认知能力下降等运动症状，导致身体和精神进行性恶化。该疾病是一种常染色体隐性遗传疾病，亨廷顿蛋白基因第一个exon中发生导致疾病的MAG重复序列扩展，导致大脑中异常蛋白质的产生和聚集。在美国1、欧盟2和英国3，约有75，000人患有亨廷顿病，另有数十万人面临遗传该疾病的风险。尽管亨廷顿病的病因明确，但目前还没有批准的疗法来延迟发病或减缓疾病的进展。

关于UniQure

uniQure正在兑现基因治疗的承诺--单一治疗方法具有潜在的治疗效果。UniQure针对血友病B的基因疗法的批准是十多年研究和临床开发的历史性成就，代表着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿包含《证券法》第27 A条和《交易法》第21 E条含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“意图”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”等术语来表示。“会”和类似的表达方式以及这些术语的否定词。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及管理层截至本报告日期可用的信息。这些前瞻性陈述的示例包括但不限于有关以下方面的陈述：该公司计划进行一项验证性研究，包括此类研究的设计、时间、终点和对照组，并在提交BLA之前与FDA就此类研究保持一致，可能同时使用标准护理对照组而不是假手术，以及对BLA提交时间和获得APT-130加速批准的期望。出于多种原因，公司的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性除其他外包括：与公司的AST-130 I/II期临床试验相关的风险，包括此类试验将无法继续证明足以支持进一步临床开发或监管批准的数据的风险; FDA最终得出结论认为I/II期试验数据不足以支持BLA或加速批准的风险;更多患者数据可用，导致与第三年数据分析得出的解释不同的风险;与公司与监管机构互动相关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间和进展以及监管批准的途径;公司正在评估的测量结果是否被视为疾病进展的稳健和敏感的测量结果; RMAT指定、突破疗法指定或任何加速途径（如果获得批准）是否将获得监管机构的批准;公司开展和资助任何所需的AMT-130验证性研究的能力;公司成功完成任何所需的AMT-130验证性研究的能力;加速批准（如果获得批准）可能会受到难以满足或成本高昂的批准后要求的风险;公司继续建立和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力;公司管理当前和未来临床试验和监管流程的有效性;公司在临床试验中证明其候选基因疗法治疗益处的能力;基因疗法的持续开发和接受;公司获得、维护和保护其知识产权的能力;以及公司为其运营提供资金并根据需要和可接受的条款筹集额外资本的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件中的“风险因素”标题下进行了更全面的描述，包括2026年3月2日向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告、5月5日向美国证券交易委员会提交的10-Q表格季度报告2026年以及公司不时向SEC提交的其他文件中。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，并且，除非法律要求，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用。

1 Yohrling G等人。神经病学2020;94（15 Suppl）：954。2 Medina A，et al. MovDisord 2022;37（12）：2327-2335 3 Furby H，et al. Eur J Neurol 2022;29（8）：2249-2257。