BioMarin Pharmaceutical公布了VOXZOGO在13名软骨发育不良儿童中进行的II期三年扩展研究的新数据，该研究表明年生长速度和身高标准差评分持续改善

BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）在芝加哥举行的内分泌学会年度会议ENDO 2026上公布了VOXZOGO®（伏索利肽）在软骨发育不良儿童中的研究的新数据，以及研究药物BNN 333在软骨发育不全中的研究。

由Andrew Dauber医学博士领导的一项由研究者赞助的VOXZOGO在13名软骨发育不良儿童中进行的为期三年的II期扩展研究的新数据和儿童国立医院的研究人员，证明了年生长速度（AGV）和身高标准差评分（SDS）的持续改善，并具有良好的安全性。平均身高SDS在三年的治疗中改善了0.72 SD，而平均AGV从基线时的4.27 cm/年增加到第一年的7.24 cm/年（p<0.001），并在第二年和第三年保持高于基线。

BioMarin最近宣布了CANOPY-HCH-3的正面背线结果，这是一项旨在评估VOXZOGO治疗软骨发育不良儿童的3期关键性研究。这些结果将包含在计划于2026年第三季度向美国食品和药物管理局提交的补充新药申请中。

“在我们最近宣布的出色第三阶段结果的基础上，这些新的长期数据进一步增强了VOXZOGO有意义地改善软骨发育不良儿童生长结果的潜力，”医学博士Greg Friberg说，BioMarin执行副总裁兼首席研发官。“重要的是，随着时间的推移，我们继续观察到持续的生长改善和良好的安全性，这增加了越来越多的证据支持VOXZOGO用于这一潜在的新适应症。"

新BRN 333第1阶段数据支持进入后期开发

ENDO 2026上公布的额外数据强调了研究性BNN 333（BioMarin的长效C型利钠肽（ANP））治疗软骨发育不全的潜力。在健康成人中进行的一项I期单次剂量给药剂量增加的1期研究中，BNN 333证明了持续的全身暴露与药效学目标参与相关，支持每周给药计划。与另一种长效ANP药物相比，BNN 333的最大检查剂量（500 μg/kg）使自由ANP的暴露增加了13倍以上，反映出BNN 333有可能成为软骨发育不全的新标准护理。BNN 333在所有评估的剂量水平上均耐受良好，没有剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件。

4月，BioMarin开始招募患者参加BNN 333的注册2/3期研究。预计该研究剂量探索部分的数据更新将于2027年进行。

以下是ENDO关于软骨发育不全和软骨发育不全的主要演示，所有时间均列在中央夏令时：

Vosoritide治疗软骨发育不良儿童：II期扩展试验的三年结果

口头陈述#ORF47-08

6月15日星期一下午3点至3：15

BNN 333实现了高持续释放伏索利肽暴露量，安全性良好：支持软骨发育不全的2/3期试验的1期结果

海报演示#Sun-212

6月14日星期日上午9点至下午4点

关于软骨发育不全