Intelligence的一次性基因编辑疗法在罕见肿胀症中与竞争对手取得了进展

Intelligence Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：NTLA）周一股价走高，原因是其全球三期HAELO试验评估了lonvo-z（其基于CRISPR的遗传性血管性脑病（HAE）研究治疗方法）。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，会导致反复且不可预测的肿胀发作。

该公司周六在2026年欧洲过敏与临床免疫学学会年会的最后会议上公布了这些数据，结果也发表在《新英格兰医学杂志》上。

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最新数据基于之前宣布的结果，表明该研究达到了主要终点。

在第5周至第28周的疗效评估期间，与接受安慰剂的患者相比，接受lonvo-z治疗的患者每月平均HAE发作减少了87%。

研究人员还报告称，在整个六个月的评估期内，lonvo-z组62%的患者保持无攻击和无治疗，而安慰剂组的这一比例为11%。这一差异符合具有统计学意义的关键次要终点。

据Intelligence称，lonvo-z在整个研究中表现出良好的安全性和耐受性。

主要观察期内观察到的所有治疗后出现的不良事件均被归类为轻度或中度。该公司报告称，接受lonvo-z的患者没有出现严重不良事件。

Lonvo-z（以前称为NTLA-2002）被设计为一次性体内CRISPR基因编辑疗法。该治疗旨在通过单剂后失活KLKB 1基因来永久降低血管释放酶水平。

威廉·布莱尔（William Blair）在周一的一份投资者报告中写道：“在EAACI上提交的有关lonvo-z的额外数据进一步证实了lonvo-z与Q4 W donidalorsen在多个次要终点的安慰剂调整HAE发作率降低方面的竞争力。"

分析师迈尔斯·明特进一步补充道：“我们认为这些数据进一步发展

在预计于2026年下半年完成lonvo-z的滚动BLA后，Illia将寻求监管机构批准。

FDA批准Ionis Pharmaceuticals Inc. ' s（NASDAQ：IONS）DAWNZERA（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作。

NTLA股价活动：根据Benzinga Pro的数据，周一最后一次检查，Intelligence Therapeutics股价上涨10.57%，至13.39美元。

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