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2026-06-13 00:29
Ascendis Pharma A/S(纳斯达克股票代码:ASND)周四报告了其II期PaTH Forward试验的五年结果,表明Transcon PATH(palopegteripartium)在患有甲状旁腺功能减退症的成年人中具有持续的疗效和安全性。
消息公布后,该股在周五交易中上涨。PaTH Forward试验招募了59名患有甲状旁腺功能减退症的成年人,56名参与者完成了为期五年的研究。
Transcon PATH在美国被批准为YORVIPACH,欧盟、欧洲经济区和成人甲状旁腺功能减退症患者的某些其他市场。
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该公司表示,该疗法继续复制内源性甲状旁腺激素(甲状旁腺激素)的作用,支持稳定的钙控制、肾脏健康、骨骼健康和生活质量,同时允许大多数患者停止传统治疗。
第266周的数据显示,82%的患者达到了复合反应终点,包括维持正常的血清钙水平、避免活性维生素D以及将钙补充剂限制在每天少于600毫克。
此外,88%的患者维持正常的白蛋白调整血清钙水平,而96%的患者实现了对活性维生素D治疗的独立。几乎所有患者(95%)都能够停止服用治疗剂量的钙补充剂。
该研究还显示了持久的肾脏益处。平均估计肾小球滤过率较基线增加9.4 mL/min/1.73 m²,并在治疗5年内保持升高。
平均24小时尿钙水平大幅下降,在26周内恢复正常,并在第266周前保持在正常范围内。
患者还报告症状、日常功能和认知健康状况持续改善。
据该公司称,Transcon PTA总体耐受性良好,在五年的随访中没有发现新的安全信号。
大多数治疗后出现的不良事件为轻度至中度,没有患者因研究药物而停止治疗。
ASND股价活动:根据Benzinga Pro数据,截至周五发布时,Ascendis Pharma股价上涨3.60%,至223.37美元。
图片来自Shutterstock
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