Vertex表示儿科CASGEVY数据显示对罕见血液疾病具有一致的益处

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）报告了新的临床数据，表明CASGEVY（Thomamglogene autotemcel）在5至11岁患有严重镰状细胞病（BCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）的儿童中提供了疗效和安全性结果

这些数据与之前在青少年和成人患者中观察到的结果一致。

在患有严重BCD的儿童中进行的3期CLIMB-151研究的中期分析显示，所有11名接受治疗的患者均未出现血管阻塞性危象（VOC）。

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在获得充分随访的8名患者中，100%达到了至少连续12个月保持无VOC的主要终点。平均无VOC持续时间达到19个月。

在评估TDT儿童的III期CLIMB-141研究中，15名患者接受了CASGEVY。

所有8名随访充分的患者均至少连续12个月实现了输血独立，同时加权平均血红蛋白水平保持在至少9 g/dL。输血独立的平均持续时间为23.4个月。

Vertex表示，在年轻患者中观察到的安全性特征与接受清骨髓条件处理和自身移植手术的老年人的研究结果一致。

该公司重申，之前披露的一起TDT儿童死亡事件与白硫磺安条件处理引起的严重静脉阻塞性疾病有关，与CASGEVY无关。

CASGEVY目前已在多个国家获得批准，适用于符合条件的12岁及以上ASD伴复发性VOC或TDT患者。

Vertex表示，美国食品和药物管理局正在审查将该疗法的使用范围扩大到幼儿的申请。该公司还在英国和沙特阿拉伯提交了申请，寻求类似的品牌扩张。

CASGEVY仍在对5至11岁儿童进行调查。

VRTX Price Action：根据Benzinga Pro数据，周四发布时Vertex Pharmaceuticals股价上涨0.89%，至439.59美元。

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