Alterity Therapeutics与美国FDA就ATH 434治疗多系统萎缩的关键3期项目达成一致

- 与FDA成功举行第二阶段结束会议，就拟议的第三阶段设计的关键要素达成一致，包括研究人群、给药方案和治疗持续时间-

- 在II期研究中，ATS 434与安慰剂相比可以减缓48%的疾病进展，FDA同意将UMSARS第I部分作为主要终点-

- FDA同意50毫克剂量水平，该剂量水平在2期研究中取得了临床和统计学显着的疗效-

- 第三阶段试验活动有望于2026年底启动-

澳大利亚墨尔本和旧金山，2026年6月9日（环球新闻）-- Alterity Therapeutics（ASX：ASH，6月12日之前以ASX代码ATHDA交易;纳斯达克：亚瑟）（“Alterity”或“公司”）是一家致力于开发神经退行性疾病的疾病修饰疗法的生物技术公司，今天宣布了与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的第二阶段结束（EOP 2）会议的成功结果，实现了公司ATH 434在多系统萎缩（DSA）中注册第三阶段计划的关键要素的一致，一种罕见且快速进展的神经退行性疾病，尚无批准的治疗方法。该关键计划旨在支持MTA中潜在的新药申请（NDA），代表了在美国寻求监管机构批准所需的临床开发的最后阶段。

重要的是，FDA同意拟议的3期试验设计，包括研究人群、治疗持续时间和主要终点，重新考虑了11项UMSARS第I1部分评级量表。FDA还同意Alterity提出的ATH 434 50毫克每日两次的3期剂量方案，该方案在2期对11种药物UMSARS I取得了临床和统计学上的显着疗效，与安慰剂相比，疾病进展减慢了48%。

FDA进一步表示，Alterity计划的3期研究关键次要终点适合支持疗效，包括吞咽障碍问卷、直立性低血压症状评估和严重程度的临床总体印象。此外，FDA同意Alterity提出的用于分析主要和关键次要疗效终点的统计方法，并表示第三阶段结束时预期安全性数据库的规模是合理的。

ATS 434此前已获得FDA的快速通道指定和孤儿药指定，用于治疗MCA，认识到患有这种罕见且使人衰弱的神经退行性疾病的患者的医疗需求显着未得到满足。EOP 2会议的成功结果代表了ATH 434的一个重要的去风险里程碑，并大大减少了关键第三阶段计划设计的不确定性。

医学博士David Stamler表示：“在第二阶段结束会议上实现与FDA的一致是我们第三阶段计划的关键一步，为我们进入下一阶段所需的清晰度提供了帮助。”Alterity Therapeutics的CEO“FDA与我们就我们3期计划的关键要素达成协议，即研究人群、疗效终点、治疗方案和预期安全性数据库，这让我们感到鼓舞，在我们2期数据的基础上提供了明确的注册途径。会议的成功结果是一个重要的去风险里程碑，并在我们最终确定方案并准备在2026年底前启动试验活动时给了我们信心。会议的有利结果证明了我们的团队在与FDA合作方面所积累的丰富经验，特别是在神经病学开发项目方面。我相信，ATS 434完全有能力成为MCA患者的疾病改善疗法。”

关于ATH 434

Alterity的主要候选药物ATS 434是一种口服药物，旨在重新分配多余的铁并抑制与神经退行性变相关的异常蛋白质聚集。在临床前模型中，ATH 434已被证明可以通过恢复大脑中正常的铁平衡来减少a-突触核蛋白病理并保留神经元功能。作为铁伴侣，它在治疗帕金森病以及多种帕金森病（如多系统萎缩（DSA）方面具有出色的潜力。在MCA患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验的积极结果证明了强大的临床疗效、关键生物标志物所指示的目标参与度以及良好的安全性特征。在更晚期MCA患者中进行的第二项II期开放标签生物标志物试验的积极数据证实了这些结果。ATS 434已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道指定，并获得FDA和欧盟委员会的孤儿药指定，用于治疗MCA。

关于3期临床试验

III期临床试验将是一项在具有MSA临床和生物标志物证据的受试者中进行的随机、双盲、安慰剂对照研究。大约200名患者将以1：1的比例随机分配至接受12个月的ATH 434 50 mg bid或匹配安慰剂治疗。主要终点将是11项USARS I，关键次要终点将包括吞咽障碍问卷、直立性低血压症状评估和严重程度临床总体印象。

关于ATH 434 -201 II期临床试验

ATS 434 -201 II期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，对MTA患者进行ATS 434治疗12个月。该研究评估了ATS 434的疗效、安全性和药代动力学，并评估了脑容量和铁相关参数的神经影像学测量以及蛋白质生物标志物。使用可穿戴传感器来评估诊所外的运动活动。该研究招募了77名成年人，他们被随机分配接受ATH 434 50毫克或75毫克每日两次或匹配的安慰剂。数据显示，与安慰剂相比，ATH 434在修改后的统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分（一种功能评定量表）上产生了临床和统计学上的显着改善，评估受影响的日常生活活动的残疾。额外的疗效评估表明，改善与UMSARS第一部分的阳性结果一致，包括严重程度的临床总体印象量表和评估吞咽障碍（吞咽障碍问卷）和站立低血压症状（直立性低血压症状评估）的患者报告的结果。用于评估门诊活动水平的可穿戴传感器表明，与安慰剂相比，接受ATS 434的患者的下降也较小。生物标志物被用来评估相对于安慰剂的潜在药物效应和目标参与度。这两种剂量水平都减少了MTA影响大脑区域铁积聚的不利影响，并显示了保护脑容量的趋势。与安慰剂相比，ATH 434耐受性良好，不良事件发生率相似，并且没有归因于ATH 434的严重不良事件。有关2期试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov标识符：NCT 05109091。

关于多系统萎缩

多系统萎缩症（MCA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动受损。这些症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡。这是一种快速进展的疾病，会导致严重残疾。MCA是一种帕金森病，其特征是运动减慢和/或僵硬、影响血压维持和膀胱控制等非自愿功能的自主神经功能障碍以及使患者容易跌倒的平衡和/或协调性受损的可变组合。MCA的病理学标志是少突胶质细胞（中枢神经系统的产生髓鞘的支持细胞）内蛋白质的异常聚集的积累，以及多个大脑区域的进行性神经元损失。MTA影响美国多达50，000人，虽然MCA的一些症状可以通过药物治疗，但目前还没有能够减缓疾病进展的药物，也没有治愈方法。2

关于Alterity Therapeutics Limited

Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造另一个未来。该公司专注于开发多系统萎缩（MCA）和相关帕金森病的疾病改善疗法。Alterity正准备启动一项针对MCA（一种罕见且快速进展的疾病）的III期关键试验。ATH 434是该公司的主要资产，在一项针对MCA参与者的随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验中证明了具有临床意义的功效。Alterity进一步报告了在患有晚期MCA的参与者中进行的开放标签II期临床试验中的积极数据。此外，Alterity拥有广泛的药物发现平台，可以产生可申请专利的化合物来治疗神经系统疾病的潜在病理。该公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问公司网站https://alteritytx.com。

参考文献：1 11项UMSARS第I部分（之前描述为修改的UMSARS I）：统一多系统萎缩评级量表，11项包括：直立症状、吞咽、言语、手写、切食物、穿衣、卫生、行走、跌倒、排尿和肠道功能。2多系统萎缩|国家神经系统疾病和中风研究所（nih.gov）

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