Ascendis将在ENDO 2026上展示罕见内分泌疾病治疗的进展

哥本哈根，丹麦，2026年6月8日（GLOBE NEWSWIRE）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）今天宣布，其内分泌罕见病项目在甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和儿科生长激素缺乏症方面的最新数据将在ENDO 2026上的两次口头演讲和三张海报中分享，ENDO 2026是内分泌学会年会，将于6月13日至16日在芝加哥举行，2026.

“作为罕见内分泌疾病的领导者，我们致力于在同行评审论坛上分享全面的临床试验结果，以增强我们创新疗法的变革潜力，”医学博士Aimee Shu说，Ascendis Pharma执行副总裁兼首席医疗官。“今年在ENDO上，我们期待展示通过多项临床试验证明的Transcon甲状旁腺素的长期安全性和有效性，以及证明Transcon ANP单独使用以及与Transcon GH联合使用对患有软骨发育不全的儿童的长期益处的数据。”

Ascendis在ENDO 2026上的演讲包括：

关于甲状旁腺功能减退症甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素（甲状旁腺激素）水平不足引起的内分泌疾病，甲状旁腺激素是体内钙和磷平衡的主要调节因子，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙和认知障碍。手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70-80%），而其他病因包括自身免疫性、特发性和遗传性原因，包括ADHD 1。

关于软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）变体引起，该变体导致FGFR 3和ANP信号途径的影响失衡，估计影响全球超过25万人。虽然历史上被认为是一种骨生长障碍，但在软骨发育不全中发现的FGFR 3变体在全身组织中表达，除了骨骼发育不良外，还与肌肉、神经和心肺并发症的风险增加有关。软骨发育不全的医学并发症因人而异，不同的人生阶段也各不相同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、心室增大、肌肉力量受损和耐力下降、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、臀部问题、腿弓和慢性疼痛;其中一些持续或在成年后恶化。这些医疗并发症会影响身体健康和生活质量，并且可能受到一系列个人、临床和社会因素的影响。一些患有软骨发育不全的人需要多次手术和手术来解决特定的功能或解剖问题。

关于儿科生长激素缺乏症生长激素在儿童和成人的健康中发挥着至关重要的作用，促进儿童的生长并维持所有年龄段的健康身体成分、心血管功能和新陈代谢。脑垂体前叶生长激素分泌不足导致体内许多生长激素活跃的器官和组织的生长和功能受损，包括肝脏、肌肉、脂肪和骨骼。小儿生长激素缺乏症（小儿GHD），可能存在于出生时（先天性GHD）或可能在婴儿期，儿童期或青春期的任何时间发展，最明显的迹象是明显的生长放缓;它可能是孤立的或与多种垂体激素缺乏症一起发生。

前瞻性陈述本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的有关Ascendis未来运营、计划和管理目标的所有陈述（历史事实陈述除外）都是经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的前瞻性陈述。此类声明的示例包括但不限于与以下方面相关的声明：（i）Ascendis计划在ENDO 2026上的演讲和海报，（ii）Ascendis承诺在同行评审论坛上分享全面的临床试验结果，以增强其创新疗法的变革潜力，（iii）在患有软骨发育不全的儿童中，Transcon甲状旁腺素的长期安全性和有效性以及Transcon ANP单独治疗和与Transcon GH联合治疗的长期益处，（iv）Ascendis有能力应用其Transcon技术平台为患者带来有意义的改变，以及（v）Ascendis有能力应用Transcon开发新疗法，这些疗法具有一流的潜力，以解决未满足的医疗需求。Ascendis可能无法真正实现前瞻性陈述中披露的计划、实现意图或满足预期或预测，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括但不限于：Ascendis产品和候选产品依赖第三方制造商、分销商和服务提供商;与监管审查和批准相关的风险，包括延迟的可能性、额外数据或分析的请求、使用的限制或限制，标签的批准比预期更有限，或未能在美国、欧盟或其他司法管辖区获得批准;临床开发风险，包括正在进行或未来试验的结果可能无法证实早期数据;开发计划或上市产品中不可预见的安全性或有效性发现;可能推迟开发或商业化的制造、供应链、质量或物流问题;与任何已批准的Ascendis产品商业化相关的不可预见费用;不可预见的研发或销售、一般和行政费用以及其他对Ascendis业务产生总体影响的成本;市场接受度、定价和报销挑战，包括付款人覆盖范围决策和卫生技术评估;竞争发展，包括新的或改进的疗法;知识产权保护、运营自由和诉讼风险; Ascendis在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力;网络安全、数据隐私和信息技术中断;以及国际经济、政治、法律、合规、公共卫生和商业因素的影响，包括关税、贸易政策、货币波动和地缘政治事件。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis总体业务相关的风险，请参阅Ascendis于2026年2月11日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis提交或提交的其他未来报告SEC。前瞻性陈述并不反映Ascendis可能进入或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。Ascendis 除非法律要求，否则不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

关于Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用我们创新的Transcon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他工厂。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma徽标、公司徽标和TranCon是Ascendis Pharma集团拥有的商标。© 2026年6月Ascendis Pharma A/S。