Medus Pharma将SkinJect®推进Gorlin综合征的注册开发

新药申请（NDA）使2b期方案能够向美国FDA提交，目标是需要重大未满足且终生重复皮肤癌手术负担的罕见病人群

费城，2026年6月3日（环球新闻网）-- Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克：MDCX）（“Medicus”或“公司”）是一家生物技术/生命科学公司，专注于推进新型和潜在破坏性治疗资产的临床开发计划，今天宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交方案SKNJCT-005根据该公司现有的研究性新药（IND）申请，SkinJect®进入Gorlin综合征（也称为Nevoid Basal Cell Cancer Syndrome，NBCS）患者的注册开发阶段，Gorlin综合征是一种罕见的遗传性疾病，与多发性基础细胞癌和复发性皮肤癌的终身发展相关，经常导致重复的外科手术。

提交的方案概述了一项2b期开放标签研究，旨在生成疗效和安全性数据，旨在支持SkinJect®未来治疗Gorlin综合征的新药申请（NDA）。此次提交是该公司将SkinJect®临床计划战略扩展到高度未满足需求的孤儿适应症的最新一步，该适应症的治疗选择有限，目前还没有FDA批准的专门为Gorlin综合症患者开发的病变定向疗法。

“FDA提交的这份文件标志着我们的SkinJect®战略的一个重要里程碑，我们认为该战略可能成为FDA批准的针对戈林综合症患者的首个针对病变的治疗方法，”Medus执行董事长兼首席执行官Raza Bokhari博士说，“戈林综合症患者一生中经常面临反复手术。使用局部精确疗法同时治疗多个病变，同时可能保留美容效果的能力代表着一个重要的进步，我们相信这可能成为该患者群体的新护理标准。”

戈林综合症的重大未满足需求

戈林综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，主要由影响刺猬信号途径的突变引起。患者一生中可能会患上数十、数百甚至一千多个基础细胞癌。这些病变通常出现在儿童早期和青春期，并在一生中持续发展。据估计，全球约有30，000至60，000人中有1人受到这种疾病的影响，相当于美国患者人数估计约为6，000至12，000人，全球主要市场的可治疗人群要大得多。

该公司相信戈林综合症计划代表了一个有吸引力的发展机会。成功开发SkinJect®治疗Gorlin综合症可以为SkinJect®在非黑色素瘤皮肤癌适应症中更广泛的扩展提供初始孤儿药适应症和潜在的商业切入点。如果获得批准，SkinJect®有可能成为FDA批准的第一个专门为戈林综合征患者开发的病变定向疗法，也是第一个旨在实现具有临床意义的基础细胞癌病变视觉清除的微针化疗平台。

作为SkinJect®治疗Gorlin综合症更广泛监管策略的一部分，该公司此前于2026年4月向FDA申请了孤儿药指定，并打算在2026年第二季度末之前申请罕见儿科疾病优先审查申请表。这些提交的材料源于该公司的评估，即SkinJect®符合FDA的孤儿药指定和罕见儿科疾病优先审查收件箱，因为Gorlin综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传突变，影响不到20万美国人，并且经常在幼儿和青少年时期表现出来。

如果获得批准，孤儿药指定可能会提供重要的开发激励措施，包括豁免目前超过500万美元的FDA新药申请（NDA）费用的资格以及批准后七（7）年的美国市场独占权。罕见儿科疾病优先审查申请如果获得批准，可能会将FDA NDA审查期缩短数月，压缩市场进入和商业化的时间，这可能会为患有这种罕见疾病的戈林综合症患者提供有意义的抢先体验，同时提高SkinJect®计划的商业价值和资本效率。

围绕临床有意义的视觉清晰度设计的注册研究：

SKNJCT-005是一项2b期、开放标签、多中心注册研究，评估多达50名Gorlin综合征和多发性基础细胞癌患者的SkinJect® 200微克。

该研究专门设计用于使用标准化临床摄影的盲法独立中心审查来评估治疗病变的临床清除率或视觉清除率。主要终点衡量第10周至少50%前瞻性选择的靶病变实现完全临床清除的患者比例，代表多病变疾病中具有临床意义的患者水平结局。

重要的是，该研究的重点是视觉清晰度，因为完全消除可见病变对于戈林综合症患者来说是一个有临床意义的结果，其中许多人一生都接受过反复的手术干预。该公司相信，成功的视力清除可以为患者提供减轻手术负担的机会，同时保留未来的治疗选择。

患者可以同时接受两到四个目标病变的治疗，这反映了戈林综合症的现实管理。每个目标病变将在第1、8和15天接受三次SkinJect®治疗，如果尚未达到视觉清除率，则在第22天可选进行第四次治疗。患者将接受第24周的随访，以评估反应的持久性。

该方案包括盲法中心审查、标准化摄影、病变水平评估、反射共焦显微镜（RCM）、线场光学相干断层扫描（LF-OCR）和耐久性随访，旨在生成支持潜在注册的稳健有效性和安全性数据。

该研究是在领先的皮肤科肿瘤学专家的意见下进行的，其中包括首席研究员Babar Rao博士，医学博士，FAAD，全球公认的莫氏外科医生，并结合了Gorlin综合症联盟患者倡导代表的反馈。

SKNJCT-005基于增强的2期SkinJect®数据集的研究设计

根据适用的证券法，本新闻稿中的某些信息构成“前瞻性信息”。“前瞻性信息”被定义为基于对未来经济状况和行动方针的假设的有关可能事件、状况或财务业绩的披露，包括但不限于有关与GSA合作的声明，包括其对GSA、Gorlin综合症患者和Medicus患者的潜在好处（包括与SkinJect®的开发有关）、获得注册IND计划批准的能力，使Gorlin综合症患者能够根据医生监督的治疗方案获得SkinJect®，提交方案SKNJCT-005和设计，SKNJCT-005 2b期注册研究的时间、进行和结果，包括所得数据是否足以支持SkinJect®未来治疗Gorlin综合征的新药申请、SkinJect®成为FDA批准的第一种针对Gorlin综合征患者的病变定向疗法的可能性以及该患者人群的新护理标准;以及公司打算申请罕见儿科疾病优先审查凭证以及此类凭证的潜在发放和好处、SkinJect®的孤儿药物指定、Teverelix的开发以及与Teverelix for AURr的开发、进步和商业化相关的期望和未来结果，高CV风险前列腺癌、子宫内膜异位症等女性健康适应症以及与之相关的潜在市场机会，与HelixNano的谅解备忘录，包括Medus和HelixNano之间可能签署最终协议，以及通过将HelixNano的专有mRNA疫苗平台与Medus的专有疫苗相结合开发热稳定传染病疫苗微针阵列（MNA）交付平台，该公司的目标是快速跟踪临床开发计划并将SKNJCT-003探索性临床试验转化为关键临床试验，以及FDA的批准及其时间安排，包括公司提交FDA专员的国家优先事项审批计划计划和预期以及未来结果SkinJect®通过SKNJCT-003和SKNJCT-004的开发、进步和商业化，以及与之相关的潜在市场机会，公司对报告的疗效结果、总体反应率和潜在变化的预期，以及其报告的SKNJCT-003背线结果是否会发生重大变化，并确保在2026年上半年与FDA举行EOP 2会议，与Reliant签订最终文件及其预期条款，参与Reliant非约束性意向书中目前考虑的拟议Medicus申办的研究及其预期获益，将SKNJCT-003扩展到英国及其潜在获益，推进SKNJCT-004研究及其潜在结果和获益。前瞻性陈述通常但并不总是通过使用诸如“可能”、“在轨道上”、“目标”、“可能”、“将”、“将可能产生”、“可能”、“设计”、”将”、“应该”、“估计”、“计划”、“项目”、“预测”、“打算”、“预期”、“预期”、“相信”、“寻求”、“继续”、“目标”、“预期”、“可能”、“预期”预期“、”预期“预期”“潜在”或此类术语或其他类似表达的否定和/或相反。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与此类陈述中表达或暗示的情况存在重大差异，包括公司截至2025年12月31日的年度10-K表格年度报告中描述的风险因素以及公司其他公开文件中描述的风险因素EDGAR和SEDART+的影响，这可能会影响公司普通股的交易价格和流动性等。本新闻稿中包含的前瞻性陈述明确受到本警示声明的限制，并反映了我们截至本新闻稿之日的预期，因此此后可能会发生变化。公司否认更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。进一步警告读者不要过度依赖前瞻性陈述，因为无法保证前瞻性陈述所依据的计划、意图或期望会发生。尽管管理层在准备时认为此类信息是合理的，但可能被证明是不正确的，实际结果可能与预期结果存在重大差异。

SKNJCT-005注册计划建立在该公司已完成的SKNJCT-003结节性基础细胞癌（nBCC）II期研究的基础上，评估含阿霉素的微针阵列（D-MNA）的安全性和有效性。之前报告的第57天200微克D-MNA队列评价结果表明，临床清除率为64%，组织学清除率为55%，治疗活性明显，安全性良好，没有报告治疗相关的严重不良事件。

该公司相信，这些发现支持将200微克D-MNA方案推进到皮肤nBCC的注册开发计划中，并为Gorlin综合症人群的评估提供了令人信服的基础。

欲了解更多信息，请联系：

卡罗琳·邦纳（Carolyn Bonner），总裁兼首席财务官（610）636-0184 cbonner@medicuspharma.com

Anna Baran-Djokovic，投资者关系高级副总裁（305）615-9162 adjokovic@medicuspharma.com

关于Medicus Pharma Ltd.

Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：MDCX）是一家精确指导的生物技术/生命科学公司，专注于加速新型和潜在破坏性治疗资产的临床开发计划。该公司积极涉足三大洲的多个国家。

公司当前的关键治疗资产是：

SkinJect®是一种新型局部免疫肿瘤学精确产品，专注于非黑色素瘤皮肤病，特别是基础细胞癌（BCC）和戈林综合征（一种罕见的常染色体优势疾病，也称为痣状BCC综合征），共同代表着约20亿美元的市场机会。

Teverelix®是一种下一代GnRH受体阻滞剂，是市场上首款产品，用于心血管高危晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大导致急性尿滞留复发（AURr）的患者，总共代表着约60亿美元的市场机会。

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