Pasithea Therapeutics宣布FDA指定PAS-004用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的孤儿药物

孤儿药物指定旨在支持开发治疗美国影响不到20万人的罕见疾病的疗法

迈阿密，2026年6月2日（环球新闻网）--帕西西娅治疗公司（纳斯达克：KTTA）（“Pasithea”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，开发下一代大环MEK抑制剂PAS-004，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PAS-004孤儿药称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。

Pasithea首席执行官Tiago Reis Marques博士说：“ALS仍然是一种毁灭性的神经退行性疾病，治疗选择有限，医疗需求严重未得到满足。”“这一指定进一步支持了我们探索PAS-004在ALS和其他严重疾病中的潜力的努力，这些疾病中，MEK途径的失调可能发挥重要作用。”

FDA授予用于治疗、预防或诊断影响美国少于20万人的疾病或病症的疗法孤儿药称号。孤儿药指定为药物开发商提供了几个潜在的好处，包括合格临床试验的税收抵免资格，免除某些FDA费用，以及批准后七年的市场独占权。

2025年11月，该公司宣布从ALS协会获得100万美元的拨款，用于研究PAS-004治疗ALS的有效性、安全性和耐受性。

关于ALS

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。在疾病的过程中，人们失去了行动、说话并最终失去了呼吸的能力。这种疾病总是致命的，通常在诊断后五年内。治疗选择很少，导致对解决功能缺陷和疾病进展的新疗法的需求高度未得到满足。

关于帕西西娅治疗公司

Pasithea是一家临床阶段生物技术公司，主要专注于其主要候选药物PAS-004的研究和开发，PAS-004是一种下一代大环MEK抑制剂，旨在治疗RASopathies、MEK途径驱动的肿瘤和其他疾病。该公司目前正在晚期癌症患者的1期临床试验（NCT 06299839）中测试PAS-004，并在1型神经纤维瘤病（NF 1）相关丛状神经纤维瘤患者中测试1/1b期临床试验（NCT 06961565）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含构成根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款做出的“前瞻性陈述”的声明。这些前瞻性陈述包括有关公司正在进行的PAS-004在晚期癌症患者中的1期临床试验、公司正在进行的PAS-004在成人NF 1患者中的1/1b期临床试验以及PAS-004的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步疗效的陈述，以及所有其他陈述，除了历史事实陈述之外，有关公司对其业务未来事件的当前观点和假设，以及有关公司计划、假设、期望、信念和目标、公司当前和未来业务战略的成功的其他陈述、产品开发、临床前研究，临床研究、临床和监管时间表、市场机会、竞争地位、业务战略、潜在增长和融资机会以及其他具有预测性的陈述。前瞻性陈述受多种条件的约束，其中许多条件超出了公司的控制范围。虽然本公司认为这些前瞻性陈述是合理的，但不应过度依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述是基于本新闻稿发布之日本公司可获得的信息。这些前瞻性陈述基于当前的估计和假设，并受到各种风险和不确定性的影响，包括未来的临床试验结果可能与迄今为止观察到的结果不匹配、可能是负面或模糊的，或可能达不到监管机构批准所需的统计学意义水平的风险，以及公司最新年度报告中规定的其他因素10-K表格，向美国证券交易委员会提交的10-Q表格季度报告和其他文件。因此，实际结果可能会有重大差异。除法律要求外，公司没有义务在本新闻稿发布之日后更新这些声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

帕西西娅治疗联系人

Patrick Gaynes投资者关系pgaynes@pasithea.com