欧盟委员会授予Pharming的Joenja®（leniolisib）上市授权--欧盟首个批准的AADS治疗方法

荷兰莱顿，2026年5月22日：Pharming Group（“制药”或“公司”）（EURONE阿姆斯特丹：PHARM/纳斯达克：PHAR）今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予Joenja®的营销授权（Leniolisib），一种口服选择性磷酸肌苷3-蛋白酶（PI 3 K）Delta抑制剂，用于治疗激活的PI 3 K Delta综合征（AADS），一种罕见的初级免疫缺陷，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。Joenja是欧盟（EU）第一种也是唯一一种批准的AADS治疗方法。首次欧洲发射预计将于2026年第三季度在德国发射，预计还会有更多发射，等待国家报销谈判完成。

Pharming首席商务官Leverne Marsh评论道：“AADS是一种进行性疾病，可以对患有该病的人及其家人产生深远的终身影响，显着影响生活质量，并强调了对有针对性的治疗选择的必要性。今天的批准标志着欧洲AADS界的一个重要里程碑，使Joenja成为欧洲第一种专门用于治疗这种疾病的疗法。

这一里程碑强化了我们对应对迫切需要新选择的罕见疾病挑战的承诺。Joenja有潜力有意义地改变这种复杂疾病的管理方式。我们很自豪能够与医疗保健提供者、患者社区和报销当局合作，支持欧洲各地符合条件的个人及时获得医疗服务。”

EC的批准基于一项跨国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果，该试验在31名12岁及以上AADS患者中评估了来尼奥利西布。该研究表明免疫调节失调和免疫缺陷标志物在统计学上显着改善。该申请还包括37名接受来尼奥利西治疗的患者的长期、开放标签扩展数据，中位时间为三年。

德国汉诺威医学院儿科呼吸病学、过敏学和新生儿病学系高级执行医师Ulrich Baumann教授评论道：

“关于Leniolisib的现有临床数据一致表明，AADS患者免疫调节失调的关键参数有显着改善。特别值得注意的是它的有针对性的方法，它直接针对潜在的病理生理学。在以前治疗选择有限的背景下，这次批准代表着该患者群体管理的重要进步。”

该批准在所有27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登均有效。Joenja目前在美国和英国上市，针对12岁及以上的AADS患者。

关于活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被鉴定。AADS是由两种已确定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的变体引起的，这些基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变体导致PI 3 K δ过度活跃（磷酸核苷3-kinase Delta）途径，导致免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，导致免疫缺陷和失调1，2，3 AADS的特征是多种症状，包括严重的、复发性鼻窦炎感染、淋巴细胞增生、自身免疫和胃病。4、5由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原始免疫缺陷，因此据报道，AADS患者经常被误诊，并且诊断延迟中位数为7年。6由于AADS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损伤随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4 -7可以通过基因测试做出明确的诊断。AADS影响全球每百万人中约有1至2人。8

关于Joenja®（leniolisib）Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷酸核苷3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）抑制剂，被批准为美国第一种也是唯一一种治疗激活磷酸核苷3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）综合征（AADS）的药物，英国，澳大利亚、以色列和欧盟适用于12岁及以上的成人和儿科患者，日本适用于4岁及以上的患者。Joenja®可以抑制磷代利诺-3-4-5-三磷酸的产生，它是重要的细胞信使，调节多种细胞功能，例如增生、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照III期临床试验的结果表明，共同主要终点有统计学显着的改善，反映了对这些患者中观察到的免疫调节失调和缺陷的有利影响，并且开放标签扩展数据支持长期来尼奥利西布给药的安全性和耐受性。9，10

Leniolisib目前正在加拿大和其他几个国家接受AADS治疗的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫调节失调的初级免疫缺陷（DID）的II期临床试验中进行了评估。莱尼奥利西布对于AADS以外免疫调节失调的PED的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Group NV Pharming Group NV（EUROUTE Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。我们开发和商业化创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming总部位于荷兰莱顿，在美国和欧洲设有业务。

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