美国癌症诊所争先恐后地获得实验性Revolution Medicines胰腺癌药物

FDA允许扩大Revolution Pharmaceutines实验性胰腺癌药物的获取范围

肿瘤科医生在抢先体验计划中招募患者时面临后勤障碍和资源压力

药物针对90%胰腺癌中发生的突变

作者：Deena Beasley和Nancy Lapid

5月14日（路透社）-美国癌症中心正在争先恐后地招募患者参加革命药物RVMD.O的一种非常有前途的胰腺癌药物的抢先体验计划，同时等待他们希望的快速FDA批准。

美国食品和药物管理局于5月1日批准了扩大的准入计划，不到三周前，Revolution表示，在晚期胰腺癌患者的临床试验中，每日一次的药物daraxonrasib的生存率增加了一倍，晚期胰腺癌是最致命的癌症之一，也是最低的5年生存率之一。

该公司已请求FDA批准，为之前接受过治疗的胰腺癌已扩散到身体其他部位的患者免费提供该产品。

“公众听到了FDA公告的风声..这引发了大量患者的请求，”诺斯韦尔健康中心扎克伯格癌症中心的肿瘤医学学家丹尼尔·金博士说。“癌症中心都在研究如何与我们自己的机构互动，开放协议来提供访问。"

肿瘤科医生表示，获得批准和管理扩大的准入计划需要时间，并且需要癌症中心在日常运营之外投入大量资源。

该药物是FDA去年接受的首批产品之一，其新的快速审查程序，并且可能会在提交完整申请后一两个月获得批准。

总部位于加利福尼亚州雷德伍德城的Revolution Pharmaceutines没有立即回应置评请求。

首席执行官马克·戈德史密斯（Mark Goldsmith）上周在电话会议上发表讲话，拒绝估计有多少患者会寻求抢先体验该药物，也没有给出FDA完整提交的时间表。“我们正在全力以赴，”他说。

前内布拉斯加州美国参议员本·萨斯最近透露，他患有第四期胰腺癌，并告诉哥伦比亚广播公司新闻节目《60分钟》，他正在服用革命药物。

需要建立的突破

该药物针对约90%胰腺癌中发现的基因突变，临床试验表明，该药物可将中位生存期延长至13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月。

哥伦比亚/纽约长老会胰腺中心联合主任古拉姆·曼吉博士说：“与现有最好的化疗相比，生存率增加一倍是一件大事。”“这不是治愈方法，但我认为这种药物是我们可以再接再厉的新突破。"

在10年的职业生涯中，曼吉记得只为另一名患者寻求同情地使用实验药物。最近一天，这位哥伦比亚肿瘤学家在诊所里表示，七名患者向他询问有关开始使用达拉索拉西布治疗的事宜。

他和其他癌症专家表示，让他们获得药物并不像为FDA批准的药物开出处方那么简单。

City of Hope的胰腺癌专家Vincent Chung博士说：“患者已经知道了这份新闻稿，并且已经打电话了。”“现在的挑战是如何继续前进。"

郑说，该计划要求医生向Revolution Pharmaceuticals提交每个患者的请求，如果该公司认为他们是很好的候选人，那么所有这些细节都需要提交给FDA。医院监测委员会需要跟踪患者。

“考虑到数量，我不确定FDA方面会发生什么。我确信他们不想同时收到10，000份申请，”钟说，并补充说该机构可能会制定一个更通用的入学协议。

曼吉说，他的理解是，癌症中心不会被要求收集在扩大准入计划下接受治疗的患者的详细数据，但需要报告严重的副作用或其他问题。

FDA没有回应置评请求。马蒂·马卡里博士将加快代金券计划誉为标志性成就，在与特朗普政府官员发生数周冲突后，马卡里博士于周二辞去了FDA专员职务。

据美国癌症协会称，今年美国将有约67，000人被诊断出患有胰腺癌，其中53，000人将死于这种疾病。

“我们这样做是为了为患者服务，”钟说。“当然，我希望FDA能够审查这些数据，然后比通常情况更早获得批准。"

（洛杉矶Deena Beasley和图森Nancy Lapid报道;芝加哥Julie Steenhuysen补充报道;卡罗琳·Humer和）

（（deena. thomsonreuters.com; 213 955 6746deena.beasley.thomsonreuters.com @ reuters.net））