Voyager ASGCT迟到断路器：VY 1706单次IV给药耐受性良好，3个月GLP毒理学数据中Tau降低;阿尔茨海默病临床试验预计于2026年下半年进行

- VY 1706 IND申请过程将于2026年第二季度进行;预计2026年下半年进入临床-

- 来自八个ASGCT演示的数据突出了Voyager在基因治疗方面的持续创新-

马萨诸塞州列克星敦，2026年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）- Voyager Therapeutics，Inc.（纳斯达克：VYGR）是一家致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，今天在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年年会上发表了一份最新的演讲，介绍了VY 1706（该公司针对阿尔茨海默病（AD）的研究性tau蛋白沉默基因疗法）的三个月良好实验室规范（GLP）毒理学数据，5月11日至15日，波士顿，2026.提供的数据显示，VY 1706耐受性良好，在最高测试剂量（5 E13 vg/kg）下没有不良的临床病理学或组织病理学发现，并且单次IV给药后13周，非人灵长类动物（NHP）关键大脑区域的tau蛋白降低高达64%。

Voyager的美国食品药品监督管理局（FDA）VY 1706研究新药（IND）申请流程预计将于2026年第二季度完成，以支持2026年下半年对AD患者进行的首次人体给药。

“这些最新的tau沉默基因疗法VY 1706 3个月的GLP毒理学数据与我们迄今为止建立的强大的临床前数据包一致，我们期待在今年晚些时候推进阿尔茨海默病的临床试验，”托德·卡特博士说，Voyager Therapeutics首席科学官。“VY 1706有可能成为第一种靶向tau的基因治疗方法，我们相信通过一次性静脉注射剂量击倒细胞内和细胞外tau的能力可能会对阿尔茨海默病患者产生变革性影响。”

最新口头陈述VY 1706（一种治疗阿尔茨海默病的中枢神经系统渗透性AAC基因疗法）的静脉输注在NHP（#163）中进行了为期3个月的GLP毒理学研究，证明了令人信服的药理学和安全性。

Voyager在ASGCT上的另外七场口头和海报演讲的数据表明，通过肌肉和神经肌肉靶向、免疫逃避和可制造性，持续进行了外壳创新。

口头陈述小鼠和非人灵长类动物肌肉和神经肌肉外壳变体的指导进化（#422）。

阿尔茨海默病的目标是静脉内递送双功能AAC基因疗法，以减少内源性ApoE 4并在ApoE 4人源化小鼠中表达ApoE 2（#1460）。

利用超越中枢神经系统的TRABER并降低免疫原性工程化一种AV 9衍生的亲肌肉外壳以逃避预先存在的人中和抗体（#1028）。

利用人工智能设计针对抗体逃逸进行优化的AV突变体外壳（#2027）。

增强外壳的可开发性和制造利用AV外壳特异性受体开发稳定的细胞系，用于基因疗法的基于导频的分析（#3148）。

评估用于捕获新型血脑屏障渗透剂AAC外壳的亲和力层析媒体（#3161）。

优化的感染平台，具有提高的生产力和转基因包装，以实现可扩展的rAAC生产（#3139）。

关于TRABER ™外壳发现平台Voyager的TRABER ™（通过细胞类型特异性RNA表达对AV进行定向）外壳发现平台是一种广泛适用的基于RNA的筛选平台，可以快速发现新型的AV外壳以实现基因治疗。Voyager利用TRABER创建了多个新型外壳家族，在临床前研究中静脉输注后，这些外壳可以利用中枢神经系统（中枢神经系统）的广泛血管系统穿过血脑屏障并接种广泛的中枢神经系统区域和细胞类型。在跨物种临床前研究（啮齿动物和多种非人类灵长类动物）中，静脉内递送TRACEER产生的外壳导致以相对低的剂量在整个中枢神经系统中广泛表达有效负载，从而能够在Voyager的全资和合作的神经系统疾病基因治疗计划中选择多种开发候选者。

关于Voyager Therapeutics Voyager Therapeutics，Inc（纳斯达克：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变并最终治愈神经疾病的过程。我们的管道包括阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）和多种其他中枢神经系统疾病的项目。我们的许多项目都源自我们的TRABER ™ AAC外壳发现平台，我们使用该平台来生成新型外壳并识别相关受体，以便在静脉给药后可能实现遗传药物的高脑渗透。我们的一些项目是全资拥有的，有些项目正在与Alexion、阿斯利康罕见病公司、诺华制药公司和Neurosrine Biosciences，Inc.等合作伙伴一起推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com。

Voyager Therapeutics®是Voyager Therapeutics，Inc.的注册商标，TRABER ™和Voyager NeuroShuttle™是Voyager Therapeutics，Inc.的商标。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Voyager对Voyager推进其基于AV的基因治疗计划的信念和期望的暗示和明确陈述，包括对实现VY 1706临床前和临床开发里程碑的期望和时间安排，例如2026年第二季度的IND申请流程和实现首创2026年下半年在AD患者中进行人体给药，等待IND成功批准; VY 1706的临床前数据及其潜在的安全性和药理学作用; VY 1706成为第一种靶向tau的基因治疗方法的潜力及其在治疗AD中的变革潜力; tau作为治疗AD的重要性; Voyager的新型TRABER胶囊在人体中实现预期结果的潜力，包括通过肌肉和神经肌肉靶向将潜在适应症扩展到中枢神经系统以外，并通过免疫逃避扩大符合条件的患者群体; Voyager在制造方面的改进能够提高产量和大规模开发AV基因疗法; Voyager在我们的管道和平台上执行的能力，包括在外壳发现方面的持续创新;以及我们业务的使命、目标和价值驱动因素。使用“可能”、“将”、“可能”、“会”、“可能”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“潜在”、“意图”、“寻求”、“预测”、“估计”、“项目”、“目标”或“继续”等词语以及其他类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。

所有前瞻性陈述均基于管理层当前的估计和假设，并受到许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的任何前瞻性陈述存在重大差异。因素包括候选产品开发中固有的风险和不确定性，包括Voyager计划和未来临床试验的启动、时间、成本、进展和结果;监管机构的期望和决定; Voyager在当前或未来的临床试验中复制早期临床前研究或临床试验的积极结果的能力; Voyager可能遇到的可能对开发产生负面影响的潜在不良事件;可能影响Voyager开发计划的第三方临床前研究和临床试验的结果; Voyager证明当前或未来候选产品对其拟议适应症安全有效的能力; Voyager的科学方法和我们技术平台的持续开发，包括TRABER和非病毒发现平台;第三方开发可能与我们的平台和程序具有竞争力的病毒识别平台; Voyager创造和保护我们知识产权的能力;当前或未来的合作和许可协议下的项目的进展和成功; Voyager的现金资源是否足以资助我们的运营并实现我们的企业目标;以及我们候选产品的开发、制造和供应中的技术和其他意外障碍，可能会推迟我们的时间，改变我们的计划，增加我们的成本，或对我们的业务或为运营提供资金的现金资源的充足性产生负面影响。

Voyager最近向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告中描述了这些风险和不确定性，并在随后向美国证券交易委员会提交的文件中进行了更新。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述仅限于其发布之日。Voyager没有义务公开更新或修改此信息或任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。

联系人Trista Morrison，NACD.DC，tmorrison@vygr.com投资者：Sarah McCabe，smccabe@jpa.com媒体：Adam Silverstein，adam@scientpr.com