FDA C型会议后，aTyr Pharma提供了艾芬替莫德治疗肺结节病的监管和临床更新

公司将结合FDA的反馈，继续开发efzofimod治疗肺结节病。

公司计划于2026年6月提交IND，进行efzofimod在患有慢性、症状性肺结节病并限制性肺病患者中的新的3期研究，其中以肺活量为主要终点，以KSQ-Lung为关键次要终点。管理层将于今天东部时间下午4：30/太平洋时间下午1：30举办电话会议和网络广播。

圣地亚哥，2026年5月11日（环球新闻网）--aTyr Pharma，Inc.（纳斯达克：ATYR）（“aTyr”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过其专有的TLR合成酶平台发现和开发一流药物，今天宣布了其领先的治疗候选药物efzofimod治疗肺结节病（间质性肺病（ILD）的主要形式）的前进道路，收到与美国食品和药物管理局（FDA）举行的C型会议的正式会议记录后。

此次会议的目的是审查三期EFZO-FIT ™研究的结果，并确定肺结节病项目的下一步步骤。根据FDA的反馈，该公司计划在一项新的3期研究中继续开发efzofimod治疗肺结节病，该研究针对患有慢性、症状性肺结节病并伴有限制性肺病的患者，利用用力肺活量（PPV）作为研究的主要终点，并将King ' s结节病问卷（KSJ）-肺部评分作为关键次要终点。该公司选择这些终点是基于FDA的指示，即肺活量和KSQ-Lung是患有肺结节病的患者功能和感觉的直接衡量标准，并且该公司得出结论，目前肺活量是更合适的主要终点，等待对KSQ-Lung进行进一步的内容验证工作。FDA建议。该公司计划于2026年6月提交本研究的研究新药（IND）申请。

“我们很高兴从FDA收到的关于efzofimod治疗肺结节病的未来道路的反馈，以及我们对这种疾病最临床相关的终点进行的富有成效的讨论，包括肺活量是功能的直接衡量标准。为了与这一反馈保持一致，我们将在下一项研究中优先考虑FVC作为主要终点。舒克拉，医学博士，MS，aTyr Pharma总裁兼首席执行官。“EFZO-FIT ™的证据表明，与观察到的安慰剂下降相比，限制性肺病（定义为预测的肺活量百分比<80%）患者在接受efzofimod治疗时经历了具有临床意义的肺活量受益。此外，EFZO-FIT ™中的这些病情更严重的患者在多项患者报告的结局（包括KSQ-Lung评分）方面也出现了积极的改善趋势。我们相信，专注于这两个被FDA视为功能和感觉的直接衡量标准的关键终点，并在我们对efzofimod有明显益处的特定患者人群中这样做是下一步评估efzofimod作为肺结节病患者潜在的新治疗方法的适当策略。”

“作为我们与FDA讨论efzofimod获益风险概况的一部分，我们计划将5.0毫克/公斤efzofimod或安慰剂的给药频率从过去试验中的每四周一次增加到下一次试验中每三周一次。考虑到我们迄今为止在试验中看到的依佐非莫德一致的安全性特征，我们相信这种增加药物暴露的策略，加上额外的风险缓解策略和安全性监测，可能会增强依佐非莫德的效果，而不会引发额外的安全性问题。现在我们已经有了明确的前进道路，我们正准备下个月提交这项研究的IND。”

III期试验预计将是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估依佐非莫德在中重度肺结节病患者中的疗效和安全性。这项为期54周的研究将由两个平行队列组成，平均随机分配至5.0毫克/公斤的efzofimod或安慰剂，每3周静脉注射一次，总共17剂。该研究旨在招募多达372名患有症状性肺结节病并伴有限制性肺病的患者，这些患者正在接受稳定剂量的每日口服皮质类固醇（OSC）和/或背景免疫抑制剂。所有背景治疗将在整个研究期间保持稳定。研究的主要终点将是第48周时肺活量较基线的变化，关键次要终点将是第48周时KSQ-Lung评分较基线的变化。

电话会议和网络广播

aTyr将于今天5月11日美国东部时间下午4：30/太平洋时间下午1：30举办电话会议和网络广播，讨论efzofimod治疗肺结节病的监管和临床更新。感兴趣的各方可以通过在此处注册来访问通话，以获得拨入、个性化密码和网络广播信息。您可以在aTyr网站活动页面上访问实时音频网络广播和重播的链接：http://investors.atyrpharma.com/events-and-webcasts。活动结束后至少90天内将提供音频重播。

关于肺结节病

肺结节病是一种炎症性疾病，其特征是在身体的一个或多个器官中形成炎症细胞团块。大约160，000名美国人被诊断出患有肺结节病，预后范围从良性和自限性到慢性、使人衰弱的疾病、肺功能永久丧失和死亡。目前的治疗选择包括皮质类固醇和其他免疫抑制疗法，其疗效有限，并且与许多患者无法长期耐受的严重副作用有关。

关于Efzofitimod

Efzofitimod是一种新型生物免疫调节剂，临床开发用于治疗间质性肺病（ILD），一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和纤维化或瘢痕形成。Efzofitimod是一种tRNA合成酶衍生疗法，通过神经纤毛蛋白-2选择性地调节活化的骨髓细胞，以消除炎症而无免疫抑制，并可能预防纤维化的进展。Efzofimod目前正在针对系统性硬化症（SSc或硬皮病）相关ILD患者进行的2期EFZO-CLARECT ™研究中进行研究， aTyr计划于2026年6月提交一份研究性新药（IND）申请，用于在肺结节病（一种主要形式）患者中开展一项efzofimod的全球III期研究。这些形式的ILD的治疗选择有限，需要更安全、更有效的疾病改善治疗来改善结果。

关于aTyr

aTyr是一家临床阶段生物技术公司，利用进化智能将TLR合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法。TLR合成酶是一种古老的必需蛋白质，它进化出了调节人类细胞外多种途径的新结构域。aTyr的发现平台专注于通过揭示其源自所有20种TLR合成酶的专有结构域库驱动的信号途径来解锁隐藏的治疗干预点。aTyr的主要候选治疗药物是efzofimod，这是一种正在临床开发的新型生物免疫调节剂，用于治疗间质性肺病，这是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和进行性纤维化或疤痕形成。欲了解更多信息，请访问www.atyrpharma.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常通过使用“预期”、“相信”、“可以”、“可能”、“设计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“即将”、“将”等词语或类似表达的变体来识别。我们希望这些前瞻性陈述涵盖在此类前瞻性陈述的安全港条款中，并为了遵守这些安全港条款而做出本声明。这些前瞻性陈述包括有关我们在肺结节病中继续开发efzofimod的声明、efzofimod的潜在治疗益处和应用、我们有关某些开发活动和目标的时间表和计划，包括提交2026年6月，efzofimod治疗肺结节病的3期研究的IND（以及计划提交的时间），我们计划的依佐非莫德治疗肺结节病的3期研究的拟议设计，包括给药方案、入组预期、目标终点、专注于更有限患者人群的策略以及减轻额外安全性问题的策略，以及我们对EFZO-FIT™研究结果的解释以及这些解释对我们计划的3期研究的意义。这些前瞻性陈述还反映了我们当前对我们的计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法基于我们当前可用的信息和我们做出的假设。尽管我们相信这些前瞻性陈述所反映或建议的我们的计划、意图、期望、策略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望、策略或前景将得到实现或实现。所有前瞻性陈述均基于我们管理层的估计和假设，尽管我们认为这些估计和假设是合理的，但本质上是不确定的。此外，实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到我们无法控制的各种风险和因素的影响，包括但不限于与FDA总体互动相关的不确定性、地缘政治和宏观经济事件的不确定性、与efzofimod的发现、开发和监管相关的风险，在我们计划的efzofimod治疗肺结节病的III期研究中，针对更有限的患者人群相关的风险，我们或我们的合作伙伴可能因各种原因停止或推迟efzofimod的临床前或临床开发活动的风险（包括计划的临床试验中患者入组困难或延迟）、现有合作可能提前终止的可能性，以及我们可能无法筹集业务和产品开发计划所需额外资金的风险，以及我们最新的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和我们的其他SEC文件中列出的风险。除法律要求外，我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。