Gain Therapeutics报告2026年第一季度财务业绩并提供公司更新

马里兰州贝塞斯达2026年5月11日（环球新闻网）-- Gain Therapeutics，Inc.（纳斯达克：GANX）（“Gain”或“公司”）是一家领先下一代变构小分子疗法发现和开发的临床阶段生物技术公司，今天公布了截至2026年3月31日的季度财务业绩，并提供了公司更新。

“2026年第一季度是Gain又一个令人兴奋的季度，我们继续在2025年取得的与我们的主要候选药物GT-02287的科学理解和临床开发相关的重要进展的基础上再接再厉，该药物正在开发用于治疗有或没有GBA 1突变的帕金森病。我们正在进行的1b期研究中的有前途的生物标志物和早期临床证据强调了这一点，这些研究支持GT-02287的潜在疾病调节特性，我们今年三月在哥本哈根举行的AD/PD™ 2026上展示了该研究，”Gene Mack说道。Gain Therapeutics总裁兼首席执行官。

麦克先生补充道：“在1b期研究为期九个月的延长期内，生物标志物和疗效临床证据的分析正在进行，该研究预计将于2026年10月完成。MDS-CLARS评分迄今为止仍然具有持久性，我们期待在本月晚些时候在亚利桑那州凤凰城举行的第三届国际GBA 1会议上分享更多细节。我们相信，总体数据支持GT-02287治疗特发性和GBA 1帕金森病的潜力，我们仍然专注于帮助将治疗范式从管理帕金森病的症状转向疾病修饰并解决导致这些症状的潜在生物学问题。我们预计将在2026年第二季度获得FDA对IND的批准，并有望在2026年第三季度开始第二阶段研究。”

2026年第一季度及近期公司和管道亮点

管道更新

GT-02287

GT-04686

企业更新

即将到来的预期里程碑

2026年第一季度财务业绩

截至2026年3月31日的三个月，研究与开发（R & D）费用增加了50万美元至280万美元，而截至2025年3月31日的三个月为230万美元。研发费用的增加主要与公司用于治疗帕金森病的主导项目化合物GT-02287相关的成本、瑞士法郎和澳元兑美元走强对外汇汇率不利以及研发人员成本增加有关。

截至2026年3月31日的三个月，一般和行政（G & A）费用增加了50万美元，达到260万美元，而截至2025年3月31日的三个月为210万美元。本期一般和行政费用的增加主要归因于专业费用上涨、人员成本上涨以及瑞士法郎和澳元兑美元走强导致的外汇兑换不利。

截至2026年3月31日止三个月的基本和稀释净亏损为每股0.13美元，而截至2025年3月31日止三个月的基本和稀释净亏损为每股0.16美元。

截至2026年3月31日，现金、现金等值物和有价证券为1，650万美元，而截至2025年12月31日为2，080万美元。

关于GT-02287 Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病（PD）。口服给药的脑渗透小分子是一种变构酶调节剂，可以恢复三体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，GCase由于GBA 1基因突变而变得错误折叠和受损，GBA 1基因突变是与PD相关的最常见的遗传异常，或其他与年龄相关的应激因素。

在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了ER应激、髓鞘和线粒体病理、聚集的a-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NfL）水平（神经退行性病变的生物标志物）。在GBA 1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态的缺陷，并防止复杂行为（如筑巢）缺陷的发展。这些模型中令人信服的数据证明了GT-02287的疾病改善作用，表明候选药物可能有潜力减缓或阻止帕金森病的进展。

在健康志愿者中进行的GT-02287 I期研究的结果表明，在临床相关剂量下接受GT-02287的受试者中，具有良好的安全性和耐受性，血浆和CNS暴露量在预期治疗范围内，并且靶点参与GCase活性增加。

GT-02287目前正在一项1b期临床试验中进行评估，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病。该试验招募了澳大利亚七个地点的参与者，其主要终点是评估GT-02287在帕金森病患者中给药三个月后的安全性和耐受性。最近开始的1b期研究扩展允许参与者继续接受GT-02287治疗，总共长达12个月。

在帕金森病患者中进行的1b期临床试验的初步结果表明，中枢神经系统的目标参与度、预先指定的终点葡萄糖醇（GluSph）降低至基线水平，并且MDS-CLARRS评分有所改善或稳定。此外，GluCSF Sph水平升高的参与者还表现出DOPA脱卡酶（DDA）水平升高，在接受GT-02287治疗后下降。

Gain的帕金森病主导项目在开发初期就获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会（MJFF）和Silverstein帕金森病基金会与GBA以及Eurostar-2联合项目的资金支持，并获得了欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士创新机构共同资助的项目。

关于Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物GT-02287目前正在1b期临床试验中评估治疗有或没有GBA 1突变的帕金森病。GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步的潜力。Gain拥有多项未公开的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain的独特方法能够发现可以恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain部署其高度先进的Magellan™平台，正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病（包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学）开辟新型疾病改善疗法。

前瞻性陈述本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常前面有“相信”、“期望”、“预期”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”等词语。这些前瞻性陈述反映了管理层对未来业绩或事件的当前了解、假设、判断和预期。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但他们并不保证此类预期将被证明是正确的或这些目标将会实现，并且您应该意识到，实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。此类前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：公司当前或未来候选产品（包括GT-02287和GT-04686）的开发;对GT-02287的1b期临床研究（包括任何扩展研究）结果的完成和时间的预期;关于GT-02287 Ib期临床研究（包括任何扩展研究）患者入组时间的预期;向FDA或其他监管机构提交任何资料的时间以及FDA或其他监管机构作出任何回复的时间; GT-02287的任何2期临床研究的开始时间;以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处，包括GT-02287和GT-04686。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司总体业务相关的风险，请参阅公司截至2025年12月31日的年度10-K表格以及向SEC提交的其他文件。所有前瞻性陈述均由本警示通知明确限定。请您不要过度依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅限于本新闻稿发布之日。我们没有义务并明确否认任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投资者关系和公共关系总监www.example.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala常务董事www.example.com

媒体：Russo Partners LLC Nic Johnson和Elio Ambrosio nic. johnson@www.example.com elio. ambrosio@www.example.com（760）846 - 9256