Actuate Therapeutics宣布FDA批准口服Elraglusib的IND，并采取战略举措推进Elraglusib开发计划

芝加哥和德克萨斯州沃思堡，2026年5月11日（环球新闻网）--Actuate Therapeutics，Inc.（纳斯达克：ACTU）（“Actuate”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗高影响力、难以治疗的癌症的疗法，今天宣布了推进和扩大elraglusib开发计划潜力的关键举措。

Actuate优先开发elraglusib口服片剂，旨在提高患者的便利性，扩大潜在的临床用途，并改善elraglusib在多种肿瘤适应症中的药代动力学暴露。这一策略得到了对最近完成的转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）II期研究患者数据的分析的支持，该研究发现药物暴露与临床结果之间存在正相关性，包括总体生存期的有意义的改善。

为了支持这一举措，该公司最近获得了FDA的研究性新药（IND）许可，进行了一项1/2期研究，旨在证明与IV制剂相比，口服制剂可以实现更高的elraglusib总体暴露量。该研究将基于之前临床研究和机器学习治疗目标分析中静脉注射制剂的有效性证据，评估该口服制剂作为实体瘤患者（包括转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌患者）的单药治疗的安全性和潜在疗效。

该公司已与欧洲药品管理局（EMA）合作，以获得有关mPDAC IV治疗的潜在单一注册研究的试验设计要素的具体指导。如发表在Nature Medicine上的阳性2期结果所证明的，在每周一次接受elaglusib的IV制剂的患者中，elaglusib与吉西他滨加nab-紫杉醇（GNP）的组合显示出总生存期的统计学显著改善。展望未来，该公司将与EMA和FDA合作，制定关于Elraglusib口服片剂潜在单一注册研究试验设计要素的具体指南。

Actuate总裁兼首席执行官Daniel Schmitt表示：“推进elraglusib口服片是我们整体发展战略成功的重要因素。”“从elraglusib静脉注射过渡到口服制剂，通过改善患者便利性和扩大临床和潜在商业用途，更好地定位该计划，得到了对elraglusib在mPDAC中完成的第二阶段数据的分析的支持，表明更高的暴露量与改善的临床活动有关。随着口腔项目IND的授权，我们计划在2026年下半年进入临床开发，重点是优化暴露、剂量和反应。”

施密特先生继续说道：“与此同时，我们正在积极探索elraglusib在SAS驱动的癌症中的联合潜力，早期临床前数据显示与ras抑制剂具有协同作用的潜力。凭借针对关键生存和耐药性途径的强大机制原理，我们相信口服elraglusib有潜力增强ras靶向疗法的活性并解决适应性耐药性，使其成为联合治疗方案中潜在的主干药物。我们期待进一步完善这些数据，预计将在2026年中期进行更多更新。

本新闻稿包含有关我们的前瞻性陈述，包括我们和其他方的临床试验和开发计划以及我们的行业。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”或这些术语或其他类似术语的否定旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中包含的所有陈述，除与当前事实、现状或历史事实相关的陈述外，均为前瞻性陈述。因此，这些陈述涉及估计，假设，重大风险和不确定性，可能导致实际结果与其中所表达的结果存在重大差异，包括但不限于初步和未公布的数据可能会在获得更多数据或对数据进行更全面的审查后发生变化和进一步解释，不应依赖于最终分析;临床和临床前药物开发涉及具有不确定的时间表和结果的漫长且昂贵的过程，先前的临床前研究、早期临床试验和亚组研究的结果不一定预测未来的结果并且可能与改善的反应不相关，并且Elaglusib可能不能实现积极的临床结果或有利的临床前结果或及时获得监管批准，如果有的话;我们可能无法成功招募更多患者或制定或推进进一步开发的计划，包括通过与FDA或EMA的对话以及这些机构可能对此类开发实施的标准; elraglusib可能与副作用、不良事件或其他性质或安全风险有关，这可能会推迟或阻止监管机构的批准，导致我们暂停或停止临床试验或导致其他负面后果;我们依赖第三方进行非临床研究和临床试验;我们依赖第三方许可人以及维护和保护我们知识产权的能力;我们面临来自其他生物技术和制药公司的重大竞争;我们为发展活动提供资金的能力，包括因为我们的财务状况对我们继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑，并且我们需要额外的资本来为2026年7月之后的运营提供资金，并且未能在短期内以可接受的条款获得必要的资本，或根本可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的开发计划、商业化努力或其他运营。此外，任何前瞻性陈述均通过参考“第1A项”标题下讨论的因素进行完整限定。我们于2026年3月26日向SEC提交的截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告、我们的10-Q表格季度报告以及向SEC提交的其他文件中包含了风险因素”。由于上述风险因素可能导致实际结果或结果与我们或代表我们做出的任何前瞻性陈述中表达的结果存在重大差异，因此您不应过度依赖任何前瞻性陈述。此外，任何前瞻性陈述仅限于其发表之日。新的因素时有发生，我们无法预测会出现哪些因素。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的程度。除非法律要求，否则我们不承担任何义务公开发布对此类前瞻性陈述的任何修订以r反映本新闻稿发布日期之后的事件或情况或反映意外事件的发生。

计划中的1/2期研究将初步评估口服elraglusib作为晚期实体瘤患者的单药治疗。该研究旨在确定最大耐受剂量（MTD）和推荐的II期剂量（RP 2D），同时评估安全性、药代动力学（PK）和抗肿瘤活性的初步信号。在第二阶段部分，该研究将招募从elraglusib治疗中受益的可能性较高的患者，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌（SOC）、结直肠癌和/或胰腺癌患者。”

最后，新董事会成员Martin Huber医学博士的加入进一步增强了我们的战略和执行能力，他是一位经验丰富的生物技术领导者，在肿瘤药物开发方面拥有丰富的经验。Huber博士目前还是Syndax Pharmaceuticals的董事会成员，最近担任Mersana Therapeutics的总裁兼首席执行官，直到2026年1月被Day One Pharmaceuticals收购。他的指导将有助于我们推进口服elraglusib计划并执行其下一阶段的增长。Actuate Therapeutics，Inc.主任、医学博士Martin Huber说：“我很高兴加入一个团队，该团队成功证明接受elraglusib治疗的胰腺癌患者的生存率有所提高。”“我期待着帮助Actuate团队在不断变化的胰腺治疗领域中推进新的口服制剂，并有可能将elraglusib带给更多患者。”

关于Actuate Therapeutics，Inc.

Actuate是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗高影响、难以治疗的癌症的疗法。Actuate的主要研究药物elraglusib（一种新型GSK-3β抑制剂）靶向癌症中的分子途径，这些途径通过抑制激活B细胞的核因子kappa-轻链增强剂（NF-kB）和DNA损伤反应（DDR），参与促进肿瘤生长和对化疗等常规抗癌药物的耐药性。Elraglusib还可以通过调节多个免疫检查点和免疫细胞功能来介导抗肿瘤免疫。

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前瞻性陈述

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