Beam Therapeutics报告2026年第一季度财务业绩和最新业务更新

最近的BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的总体数据表明单次给药具有较强的安全性和有效性，60毫克被选为最佳生物剂量;全球关键队列预计将于2026年下半年启动

Risto-cel治疗镰状细胞病的BEACON 1/2期临床试验的数据发表在4月1日的《新英格兰医学杂志》上;预计最早将于2026年年底提交美国生物制品许可申请（BLA）

BEAM-304在PKU的研究新药（IND）申请和BEAM-301在GSDIA的数据预计将于2026年发布

截至2026年第一季度，现金、现金等值物和有价证券为12亿美元; Cash Runway预计将支持2029年中期之前的运营计划

马萨诸塞州剑桥，2026年5月7日（环球新闻网）--Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天报告了2026年第一季度的财务业绩，并提供了该公司血液学和遗传疾病特许经营权的最新信息。

“2026年第一季度对Beam来说是一个决定性的时期，其标志是我们的产品组合取得了有意义的临床进展，以及迈向成为商业阶段公司的关键步骤。BEAM-302更新的顶线数据--包括总AAT的强劲增加和良好的耐受安全性特征--使我们对60毫克的最佳生物剂量充满信心，并为今年下半年启动关键队列提供了明确的途径，”Beam Therapeutics首席执行官John Evans说道。“《新英格兰医学杂志》上发表的BEACON试验数据强调了risto-cel的差异化特征，我们仍有望最早在2026年底提交BLA，这是为镰状细胞病患者带来潜在变革性治疗的里程碑。通过在北京大学使用BEAM-304，我们正在扩大我们临床验证的碱基编辑平台的范围，以直接纠正新适应症中的致病突变，进一步展示了精准遗传医学可以实现的广度。凭借强大的现金状况，我们的跑道将延长到2029年年中，我们有足够的财务基础来执行所有这些优先事项，并履行我们的使命，为最需要的患者提供精准的遗传药物。

2026年第一季度及近期进展和预期里程碑

企业

肝脏靶向遗传病特许经营权

BEAM-302：Beam的领先遗传性疾病项目旨在成为一种针对阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的一流和一流的肝脏靶向疗法，解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学问题。

BEAM-304：BEAM-304利用Beam的专有和临床验证的基础编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送能力，直接和持久地纠正导致苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变。

BEAM-301：BEAM-301旨在纠正Ia型糖原累积病（GSDIa）患者中最常见的致病突变R83C。

血液学特许经营

里斯托-塞尔：Ristoglogene autogetemcel（Risto-cel，以前称为BEAM-101）是一种研究性自体细胞疗法，具有治疗镰状细胞病（SCD）的潜在同类最佳特征。

镰状细胞病和血液学的下一代计划：

2026年第一季度财务业绩

Cash Runway Beam预计，截至2026年3月31日，其现金、现金等值物和有价证券（包括公司与第六街融资协议结束后的1亿美元），以及第六街设施预计额外的1亿美元，将为2029年中期的预期运营费用和资本支出需求提供资金，通过预期在BCD推出risto-cel、在AATD执行BEAM-302关键开发计划以及在PKU进行BEAM-304的临床概念验证为公司提供资金。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现广泛的潜在治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多元化组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与SPD、AATD、PKU、ESCAPE和GSDIA相关的陈述;我们推进我们的项目和预期时间以及正在进行的临床试验的数据; Risto-cel、BEAM-103、BEAM-301、BEAM-302和BEAM-304的临床试验设计和期望;我们计划提交Risto-cel的BLA;我们预计在即将举行的医学会议上的演讲，包括ATS 2026;我们预期的监管互动和备案;我们的资本资源是否足以为运营费用和资本支出要求提供资金，以及此类资源预计可用的期限;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品，包括我们所依赖的管理方式，可能会导致严重的不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

联系人：投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒体：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com