Pharming Group宣布在CIS 2026年年会上发表演讲，包括AADS中的Leniolisib儿科数据以及CVID和相关疾病的临床经验

荷兰莱顿，2026年5月7日：Pharming Group N. V.（“Pharming”或“公司”）（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR）今天宣布在5月6日至9日在路易斯安那州新奥尔良举行的临床免疫学会（CIS）2026年年会上发表演讲。

在多个演讲中，公司及其合作者将分享leniolisib在4至11岁的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI 3 K δ）综合征（APDS）儿童患者中的长期扩展研究的中期结果。演讲还将包括leniolisib用于治疗常见变异型免疫缺陷（CVID）和CVID样疾病患者免疫失调的临床数据，以及对APDS和其他原发性免疫缺陷（PID）与免疫失调的进一步了解。

目前正在进行两项II期临床试验（NCT 06897358和NCT 06549114），以正式评估来尼奥利西布在CVID和AADS以外的免疫调节失调患者中的安全性和耐受性。

Pharming首席医疗官Anurag Relan评论道：

“我们很高兴在CIS上提供数据，这些数据促进了对AADS和其他以免疫失调为特征的初级免疫缺陷的了解。临床经验观察支持正在进行的评估来尼奥利西布治疗CVID和CVID样疾病的临床试验，我们期待今年下半年的结果。”

演讲：标题：PI 3 K δ抑制剂Leniolisib治疗4-11岁激活PI 3 K δ综合征（AADS）儿科患者的开放标签长期扩展研究的中期安全性和有效性结果提交作者：Shanmuganathan Chandrakasan，医学博士，骨髓移植部，埃默里大学医学院亚特兰大儿童保健中心，Aflac癌症和血液疾病中心，美国佐治亚州亚特兰大会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月8日星期五上午11：00 - 11：30（EDT）摘要/海报号：218

标题：使用PI 3 K δ抑制剂Leniolisib治疗CVID和CVID样疾病患者免疫调节失调的临床经验提交作者：Jocelyn R。Farmer，医学博士，博士，麻省大学陈医学院医学系，马萨诸塞州伍斯特，美国，和Beth Israel Lahey Health的临床免疫缺陷项目，Lahey医院和医疗中心过敏和免疫学部门，马萨诸塞州伯灵顿会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月7日，星期四，下午1：30 - 2：30（EDT）摘要/海报号：42

标题：Leniolisib在增强PI 3 K途径信号传递的治疗初级免疫缺陷的II期临床研究：研究设计和受试者基线特征提交作者：Gulbu Uzel，MD，国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所，贝塞斯达，马里兰州，美国会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月8日星期五下午2：10-3：10（EDT）摘要/海报号：194

标题：儿科和青少年激活的磷酸核苷3-酶Delta综合征（AADS）：AADS特征和临床结果免疫登记处的人口统计学和临床结果（APDS-CHIR）演讲作者：Kelli Williams，医学博士，公共卫生硕士，儿科，南卡罗来纳州查尔斯顿，美国南卡罗来纳州医科大学儿科会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月7日星期四，下午1：30-2：30（EDT）摘要/海报号：86

标题：护理人员和临床医生报告的接受Leniolisib治疗的患有激活磷酸核苷3-Kinase Delta综合征（AADS）的儿科患者的症状提交作者：Shanmuganathan Chandrakasan，医学博士，骨髓移植科，Aflac癌症和血液疾病中心，亚特兰大儿童保健中心，埃默里大学医学院，美国佐治亚州亚特兰大会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月7日，星期四，下午1：30-2：30（美国东部时间）摘要/海报号：35

标题：接受Leniolisib治疗的激活磷酸核苷3-Kinase Delta综合征（AADS）儿科患者的症状变化提交作者：Amanda Harrington，博士，Pharming Healthcare Inc.，美国新泽西州沃伦会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月7日星期四下午1：30-2：30（EDT）摘要/海报号：105

标题：西罗莫司和免疫球蛋白替代疗法（IRT）在活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）患者中的应用：系统性文献综述（SLR）介绍作者：Nicholas Hartog，MD，Cornwell Health Pediatric Allergy and Immunology，Grand Rapids，MI，US会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月7日，星期四，下午1：30-2：30（美国东部时间）摘要/海报编号：112标题：APDS儿童的照顾者平衡复杂的医疗保健，家庭和工作责任介绍作者：克里斯蒂克莱恩，MBA，制药医疗保健公司，Warren，NJ，USA会议类型：海报会议日期/时间：2026年5月8日，星期五，下午2：10-3：10（美国东部时间）摘要/海报编号：115

关于活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被鉴定。AADS是由两种已确定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的变体引起的，这些基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变体导致PI 3 K δ过度活跃（磷酸核苷3-kinase Delta）途径，导致免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，导致免疫缺陷和失调1，2，3 AADS的特征是多种症状，包括严重的、复发性鼻窦炎感染、淋巴细胞增生、自身免疫和胃病。4、5由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原始免疫缺陷，因此据报道，AADS患者经常被误诊，并且诊断延迟中位数为7年。6由于AADS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损伤随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4 -7可以通过基因测试做出明确的诊断。AADS影响全球每百万人中约有1至2人。8

Leniolisib是一种口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI 3 K δ）抑制剂，在美国被批准为活化磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI 3 K δ）综合征（APDS）的第一个也是唯一的靶向治疗药物，英国，澳大利亚和以色列适用于12岁及以上的成人和儿科患者，日本适用于4岁及以上的患者。Leniolisib可以抑制磷酸三脂醇-3 -4-5-三磷酸的产生，后者是重要的细胞信使，调节多种细胞功能，例如增生、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照III期临床试验的结果表明，共同主要终点有统计学显着的改善，反映了对这些患者中观察到的免疫调节失调和缺陷的有利影响，并且开放标签扩展数据支持长期来尼奥利西布给药的安全性和耐受性。9，10

Leniolisib目前正在加拿大和其他几个国家接受AADS治疗的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫调节失调的初级免疫缺陷（DID）的II期临床试验中进行了评估。莱尼奥利西布对于AADS以外免疫调节失调的PED的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Group NV Pharming Group NV（EUROUTE Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。我们开发并商业化一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming总部位于荷兰莱顿，在美国和欧洲设有业务。

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