Design Therapeutics公布2026年第一季度财务业绩和最新业务更新

前瞻性陈述本新闻稿中并非纯粹历史性质的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于：早期项目的预测、非临床数据和早期临床数据;某些开发活动的进展或完成，包括开发候选者的选择; DT-216 P2、DT-168和DT-818研究和临床试验的启动和进展及其时间;数据读出的预期时间; DT-818的潜在属性和潜在的最佳疾病特征;为任何候选产品建立临床概念证明; Design推进GeneTAC®平台的能力; Design的估计现金跑道及其资源支持其计划运营的充足性;以及Design GenetTAC ®分子管道的能力和潜在优势。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“旨在”、“预期”、“有能力”、“计划”、“预计”、“估计”、“打算”、“将”、“潜在”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Design的当前预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们从早期临床和非临床研究中观察到的数据可能会影响我们的临床开发计划;由于目前批准的生物标记特定疗法数量有限，因此追求生物标记驱动的临床开发策略风险会增加;非临床开发活动和非临床研究的结果;进行临床试验以及患者招募和保留受多种因素影响，此类临床试验或患者入组或保留遇到的任何困难或延迟都可能会延迟或以其他方式产生不利影响Design的临床开发计划;发现和开发安全有效地用作人类治疗药物并作为开发阶段公司运营的疗法的过程;不良副作用或其他不良性质，可能导致设计或监管机构暂停或停止临床试验，从而延迟或阻止Design候选产品的开发或监管批准; Design有能力在预期的时间内或完全完成其候选产品的非临床研究和临床试验;有希望的早期研究或临床试验是否会在后期临床试验中证明安全性和/或有效性; Design开发其候选产品的计划发生变化;依赖第三方成功进行临床试验和非临床研究;有竞争力的产品，这可能会使我们开发或寻求开发的任何产品过时或无竞争力; Design对第三方的依赖，包括合同制造商和合同研究组织; Design筹集继续开展业务和产品开发计划所需的任何额外资金的能力;美国和外国的监管发展; Design为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力;以及Design招募和留住关键科学或管理人员的能力。有关这些和其他因素的更详细讨论，请参阅Design向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件， 包括Design于2026年3月9日向SEC提交的截至2025年12月31日财年10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下的内容，以及Design截至2026年3月31日季度10-Q表格季度报告中的“风险因素”标题下的内容，该季度报告将于今天晚些时候向SEC提交。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。所有前瞻性陈述均受到本警示声明的全部限制，Design没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿日期之后的事件或情况，除非法律要求。

为RESTORE-FA（DT-216 P2）试验设计、给药和终点提供了更多详细信息

大卫·夏皮罗，医学博士，被任命为董事会成员，加强临床和监管专业知识

季度末提供2.228亿美元现金和证券支持持续临床执行

加利福尼亚州卡尔斯巴德2026年4月28日（GLOBE NEWSWIRE）-- Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）是一家开发严重退行性遗传疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天公布了2026年第一季度财务业绩，并强调了其GeneTAC®产品组合的业务更新和即将到来的里程碑。

Pratik Shah博士表示：“随着我们的临床项目的进展，第一季度的特点是我们的产品组合持续运营执行，包括我们正在进行的评估DT-216 P2的RESTORE-FA多次剂量上升试验。”Design Therapeutics董事长兼首席执行官。“DT-216 P2旨在恢复内源性共济失调，有可能解决弗里德赖希共济失调的根本原因并提供差异化的治疗方法。我们相信我们的GeneTAC®平台代表了一种调节基因表达的新型方法，有可能为广泛的罕见遗传性疾病开辟新的治疗机会。我们也很高兴欢迎大卫·夏皮罗医学博士，感谢我们的董事会，他的经验将支持我们临床项目的持续进步。”

企业亮点

2026年第一季度财务业绩

关于Design Therapeutics Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，基于其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平台开发一类新型疗法。该公司的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了针对Friedreich共济失调患者开发的临床阶段GeneTAC®项目DT-216 P2、针对Fuchs内皮角膜营养不良症的DT-168和针对1型肌张力性营养不良症的DT-818外，该公司还在推进亨廷顿病的项目。多种基因组药物的发现工作正在进行中。欲了解更多信息，请访问designtx.com。

联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com