Solid Biosciences宣布收到欧盟委员会SGT-003的孤儿药物指定，用于治疗杜兴氏肌营养不良症

- 欧盟委员会的孤儿药物指定强调了Solid致力于通过针对杜兴氏肌营养不良症患者的全球开发努力来推进SGT-003-

马萨诸塞州查尔斯顿，2026年4月28日（环球新闻网）-- Solid Biosciences Inc.（纳斯达克：SLDB）（“公司”或“Solid”）是一家开发治疗神经肌肉和心脏疾病的精确遗传药物的生命科学公司，今天宣布，欧盟委员会（EC）根据欧洲药品管理局孤儿药品委员会的积极意见，已授予SGT-003孤儿药物称号，用于治疗杜兴肌营养不良症（杜兴）。

Jessie Hanrahan博士表示：“这一孤儿称号认识到SGT-003在解决杜兴肌营养不良症中未满足需求方面的潜力，并支持我们为全球患者推进SGT-003的坚定承诺。”Solid Biosciences首席监管和临床前运营官。“这一称号建立在SGT-003的临床和监管势头的基础上，并补充了我们之前在英国授予的创新许可和访问路径（Ivana）称号，这使得能够尽早并加强与监管机构和其他利益相关者的接触，作为我们更广泛的国际发展努力的一部分。”

SGT-003已获得全球卫生当局的多项监管指定，反映了协调一致的跨国发展战略，并在关键地区进行了深入的监管参与。除了新英国下的EC孤儿称号和创新护照称号外Ivana计划SGT-003还获得了美国食品和药物管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号。

SGT-003正在两项正在进行的临床试验中进行评估，旨在支持多个国家的潜在监管授权：INSPIRE DUCHENNE，一项1/2期临床试验，和IMPACT DUCHENNE，一项3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。

关于欧盟的孤儿药指定欧盟对旨在治疗危及生命或慢性衰弱疾病的药品授予孤儿药指定，该疾病影响欧盟每10，000人中不超过5人，前提是没有其他令人满意的治疗选择或该药物可以对受特定疾病影响的人产生显着益处。如果获得批准，指定药物将获得某些激励措施，包括降低监管费用、科学和方案援助以及欧盟10年的市场独占权。

关于杜兴氏症是一种遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响男孩，症状通常出现在三到五岁之间。杜氏病是一种进行性、不可逆转且最终致命的疾病，大约每5，000名活男婴中就有1人受到感染，仅在美国就估计患病率为10，000至15，000例。

关于SGT-003 SGT-003是一种研究性基因疗法，包含分化的微肌营养不良蛋白构建体和专有的下一代外壳POLARIS-101 TM（以前称为AAV-SLB 101），其被合理地设计为靶向整联蛋白受体，并且在来自I期/II期研究的数据中显示了增强的心脏和骨骼肌转导，2 INSPIRE DUCHENNE临床试验和非临床研究。SGT-003的微肌营养不良蛋白构建体独特地包括R16/17结构域，该结构域将nNOS定位于肌肉。非临床研究表明，nNOS可以改善流向肌肉的血液流动，从而减少因缺血和肌肉疲劳而导致的肌肉损伤。总而言之，这些设计特征表明SGT-003可能成为治疗杜兴的潜在同类最佳研究性基因疗法。

关于INSPIRE DUCHENNE INSPIRE DUCHENNE是一项首次在人体、开放标签、单剂量、多中心1/2期临床试验，旨在评估SGT-003在患有遗传学确诊杜兴氏诊断且有记录的肌萎缩蛋白基因突变的儿科参与者中的安全性、耐受性和有效性。INSPIRE DUCHENNE是一项跨国试验，旨在招募美国、加拿大、英国和意大利的参与者。

关于IMPACT DUCHENNE IMPACT DUCHENNE是一项3期随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估单剂SGT-003在7至12岁以下患有遗传学证实杜兴氏诊断的门诊参与者中的疗效。Impact DUCHENNE是一项跨国试验，旨在支持潜在的监管授权。

关于Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精确遗传医学公司，专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的候选基因治疗组合，包括治疗杜兴肌营养不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治疗弗里德赖希共济失调（FA），SGT-501治疗氯喹能多态性室性心动过速（CPVT），SGT-601治疗TNNT 2介导的扩张型心肌病和其他致命的遗传性心脏病。该公司还专注于开发创新的遗传调节剂库和其他使能技术，具有显着影响跨行业基因治疗交付的潜力。Solid正在推进其多元化的管道和交付平台，以寻求团结科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由Duchenne直接影响的人创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病的患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述;成功实现和执行公司目标的能力; SGT-003的预期收益;对公司SGT-003计划的策略和期望;对SGT-003的计划入组、计划的监管互动和潜在批准途径的期望;以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“应该”、“目标”、“会”、“工作”等类似表达。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司按预期或根本推进SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601和其他临床前项目、病毒库和其他使能技术的能力相关的风险;获得并维护FDA和其他监管机构的必要批准;在临床试验中复制公司候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果;及时生产足够数量的药品并保持充足的供应，以支持我们的临床开发和潜在的商业化;获取、维护或保护与其候选产品相关的知识产权;在此类试验的最终数据中复制临床试验的初步或中期数据;与寻求开发Duchenne、FA、CPVT和其他神经肌肉和心脏治疗和基因治疗的其他公司成功竞争;管理费用;并在必要的时间轴内筹集所需的大量额外资金，以继续开发SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601和其他候选产品;实现其其他业务目标并继续持续经营。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中所包含的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应依赖于本新闻稿发布之日后任何日期的公司观点。公司预计，后续事件和发展将导致公司的观点发生变化。然而，虽然公司可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但公司明确否认有任何义务这样做。

Solid Biosciences投资者联系人：Nicole Anderson投资者关系和企业传播高级总监Solid Biosciences Inc. investors@solidbio.com