Benitec Bizarma宣布在2026年美国基因与细胞治疗学会年会上口头介绍高剂量BB-301的中期1b/2a期临床研究结果以及低剂量BB-301的持续持久改善

- BB-301 1b/2a期研究的中期临床结果包括前四名队列1完成者的12个月治疗后随访结果、首例队列1患者的24个月治疗后随访结果以及首例队列2患者的中期临床结果

- BB-301是唯一正在开发的用于治疗诊断患有OPMD的患者吞咽困难的临床阶段治疗药物

加利福尼亚州海沃德，2026年4月28日（环球新闻网）-- Benitec Bizerma Inc.（纳斯达克：BNMC）（“Benitec”或“公司”），一家以基因治疗为重点的临床阶段生物技术公司，基于其专有的“沉默并替换”DNA定向RNA干扰（“ddRTI”）平台开发新型遗传药物，今天宣布接受正在进行的BB-301 1b/2a期首次人体眼咽肌营养不良症（OPMD）研究的中期临床结果患有中度吞咽困难，在2026年美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）上进行口头演讲。ASGCT将于2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行，口头报告中讨论入组队列1和队列2的患者的中期临床结果。

有关BB-301口头演讲的详细信息如下：会议名称：细胞和基因治疗的长期安全性和持久疗效演讲日期和时间：2026年5月15日上午09：15-上午09：30地点：MCEC室257 AB（2级）摘要ID：448演讲者：Jeel A.班克斯，医学博士，博士，贝尼特斯·比安马执行主席兼首席执行官

关于OPMD目前尚无批准的治疗OPMD的疗法，OPMD是一种罕见的常染色体主导的退行性肌肉疾病，影响北美、欧洲和以色列的近15，000名患者。OPMD是由多聚（A）结合蛋白核1（PABPN 1）基因突变引起的; PABPN 1是一种普遍存在的蛋白质，控制mRNA多聚（A）尾部的长度、mRNA从核的输出和替代多聚（A）位点的使用。OPMD是一种使人衰弱的进行性疾病，会削弱咽肌，导致严重的吞咽困难（吞咽困难）。1进行性吞咽困难影响97%的OPMD患者，是OPMD的一种严重、危及生命的并发症，可导致慢性窒息、营养不良、吸入性肺炎和死亡。

关于BB-301 BB-301是一种新型的、修饰的AAC 9病毒，表达一种独特的、单一的双功能构建体，促进密码子优化的Poly-A结合蛋白核-1（PAABPN 1）和两种针对突变体PAABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表达。这两种siRNA被建模为microRNA骨架，以沉默有缺陷的突变体PABPN 1的表达，同时允许密码子优化的PABPN 1的表达，以用蛋白质的功能版本取代突变体。我们相信BB-301的沉默和替代机制在治疗OPMD方面具有独特的地位，可以阻止突变PABPN 1的表达，同时提供功能性替代蛋白。BB-301已获得EMA的孤儿药认定以及FDA的孤儿药和快速通道认定。

关于Benitec Bizerma Inc.贝尼特斯·比斯马公司（“Benitec”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，专注于新型基因药物的进步，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的“沉默并取代”DNA指导的RNA干扰平台将RNA干扰（RTI）与基因疗法相结合，以创造出同时促进致病基因的持续沉默和野生型替代基因的同时递送的药物。治疗构建物单次给药。该公司正在开发基于沉默和替代的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症（OPMD）。公司的全面概况可在Benitec网站www.benitec.com上找到。

前瞻性声明除本文中规定的历史信息外，本新闻稿中规定的事项包括前瞻性声明，包括有关贝尼特斯开发和商业化其候选产品的计划、临床前和临床试验的完成时间、临床试验数据的可用时间的声明。临床试验中患者入组和给药的时间和充分性、预期监管备案和其他监管步骤的时间、ddRTI和Benitec候选产品的临床实用性和潜在属性和好处，以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，并受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响，包括与以下方面相关的意外进展和风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划的成功;临床前研究和临床试验的完成时间;未来临床试验中患者入组和给药的时间和充分性;我们临床试验数据的可用时间;监管机构备案和批准的时间和结果;新型AAC载体的开发;我们未来潜在的对外许可和合作;我们技术被许可者的计划; ddRTI和我们候选产品的临床实用性以及潜在属性和好处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次”治愈的潜力;我们的知识产权地位和我们专利组合的持续时间;费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素的情况下获得额外融资的能力;我们预计现金和现金等值物足以执行我们的业务计划的时间长度;意外延迟;进一步的研究和开发以及临床试验的结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或值得继续开发;在临床试验中招募足够数量的受试者的能力; FDA和其他政府当局做出的决定以及其他监管动态;公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力;公司对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖;公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性;公司产品和公司在市场上合作伙伴产品的接受度;市场竞争;销售、营销、制造和分销要求;高于预期的费用;与诉讼或战略活动相关的费用;我们对财务报告的内部控制中已确定的重大缺陷的影响以及我们补救的能力;地方、区域以及国家和国际经济状况和事件的影响;以及公司提交给美国证券交易委员会的报告中不时详述的其他风险。本公司不承担任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。

参考文献：

投资者关系联系人：Candice Masse Astr Partners（978）879-7273 candice.@ astrpartners.com

媒体联系方式：Audra Friis Sam Brown Healthcare Communications（917）519-9577 audrafriis@sambrown.com