Taysha Gene Therapies将在ASGCT 2026年年会上提交支持TSHA-102治疗Rett综合征的结构设计的新临床前数据

体外数据表明，自互补的AAC 9（scAAC 9）使MeCP 2蛋白表达量比单链AAC 9（ssAAC 9）高出约30倍，支持通过腰IT给药将TSHA-102有效递送至中枢神经系统的能力

MiniMeCP 2在分子和生化功能方面与全长MeCP 2功能相当，两种蛋白质在神经元细胞中表现出相当的稳定表达

数据进一步验证了TSHA-102构建中scAAC 9和miniMeCP 2的选择，并为Rett综合征患者的A部分REVEAL 1/2期临床数据提供翻译支持

达拉斯，2026年4月27日（环球新闻网）--Taysha Gene Therapies，Inc.（纳斯达克：TSHA）（Taysha或该公司）是一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法治疗中枢神经系统（中枢神经系统）严重单基因疾病，今天宣布，它将提供来自TSHA-102（scAAV9-miniMeCP 2）与具有完整的类似ssAAV9构建体进行头对头评估的新临床前体外数据神经元细胞模型中的长度MCAP 2。这些数据将在即将于2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会的海报展示中展示。

TSHA-102是一种用于Rett综合征临床评估的scAAC 9基因疗法，它编码功能性、微型化的MBEP 2转基因，这是支持增强的传导效率和稳定性的关键设计特征。即将提供的数据与之前发表的载体比较一致，证明scAAC 9比ssAAC 9驱动显着更高的MeCP 2蛋白表达，这支持Taysha使用微创腰椎间盘内（IT）给药有效地将TSHA-102传递到中枢神经系统的能力。此外，数据表明，miniMeCP 2蛋白在分子和生化功能方面与全长MeCP 2蛋白在功能上相当，并且在神经元细胞中表现出相当的稳定表达。

“这些发现表明，miniMeCP 2蛋白在功能上与全长MeCP 2相当，并且scAAV9载体能够实现显着更高的蛋白质表达，在神经元细胞模型中传递的MeCP 2比相当的ssAAV9构建体高出30倍，”Sukumar Negran医学博士说，Taysha总裁兼研发主管。“scAAV 9的增强的传递效率和改善的基因组稳定性支持我们使用微创腰椎间盘内给药有效地将TSHA-102传递到中枢神经系统的能力。重要的是，这些数据为TSHA-102的差异化构建设计提供了直接的机制验证，并为我们REVEAL 1/2期试验的A部分中使用TSHA-102治疗后所表现出的早期、持续和加深的功能改善提供了翻译支持。我们期待在本季度晚些时候报告REVEAL 1/2期试验A部分的长期安全性和有效性数据。”

海报展示详情如下：

标题：自身互补性AAC的卓越表达以及迷你和全长MECA 2的可比功能支持TSHA-102基因疗法治疗Rett综合征的设计

演讲者：Ryan Chaparian，Taysha Gene Therapies生物分析首席科学家

海报发布日期和时间：5月14日星期四下午5：00 - 6：30东部时间

会议：海报接待

海报号：3481

有关会议的更多详细信息可在ASGCT年会网站上找到。

关于TSHA-102 TSHA-102是一种自我互补的椎间盘内递送的AAC 9研究性基因转移疗法，用于Rett综合征的临床评估。TSHA-102设计为一次性治疗，旨在通过将功能形式的MPEP 2传递到中枢神经系统细胞来解决疾病的遗传根本原因。TSHA-102利用一种新型的mRNA反应性自动调节元件（miRARE）技术，旨在逐细胞介导中枢神经系统中MCAP 2的水平，而没有过度表达的风险。TSHA-102已获得FDA的突破性治疗、再生医学高级治疗、快速通道和孤儿药以及罕见儿科病称号，欧盟委员会的孤儿药称号，以及药品和医疗保健产品监管局的创新许可和准入途径称号。

关于雷特综合症雷特综合症是一种罕见的神经发育障碍，由编码甲基CBP结合蛋白2（MeCP 2）的X连锁MCPC 2基因突变引起，该基因对于调节大脑中的神经元和突触功能至关重要。该疾病的特征是丧失沟通和手部功能、发育减慢和/或倒退、运动和呼吸系统障碍、癫痫发作、智力障碍和预期寿命缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段，从6至18个月大时的早发停滞开始，然后是快速消退、平台期和晚期运动衰退。雷特综合征主要发生在女性身上，是严重智力残疾最常见的遗传原因之一。目前，还没有批准的治疗疾病遗传根本原因的疾病修饰疗法。据估计，在美国，由致病性/可能致病的MECP 2突变引起的Rett综合征影响了15，000至20，000名患者，欧盟和英国

关于Taysha基因疗法Taysha基因疗法（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗中枢神经系统的严重单基因疾病。其领先的临床项目TSHA-102正在为Rett综合征开发，Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，没有批准的疾病修饰疗法来解决疾病的遗传根源。Taysha专注于开发变革性药物，旨在解决严重未满足的医疗需求，并显着改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有丰富的经验。Taysha利用这一经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的AAC 9病毒，努力将治疗从手术台快速转化为床边。欲了解更多信息，请访问www.tayshagtx.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“项目”、“计划”和“未来”等词语或类似表达旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于有关TSHA-102和Taysha的其他候选产品对生活质量产生积极影响并改变Taysha寻求治疗的患者的疾病进程的潜力的陈述、报告REVEAL 1/2期试验A部分长期安全性和有效性数据的预期时间、以及scAAV 9通过腰椎间盘内给药将TSHA-102有效递送至中枢神经系统的能力。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到各种风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述并不构成对未来业绩的保证，我们警告您不要过度依赖这些前瞻性陈述。Taysha向证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中详细描述了Taysha业务的风险，包括截至2025年12月31日的全年10-K表格年度报告，该报告可在SEC网站www.sec.gov上查看。Taysha不时向SEC提交的其他文件中提供更多信息。这些前瞻性陈述仅适用于本文日期，Taysha不承担任何更新这些陈述的义务，除非法律要求。

公司联系人：Hayleigh Collins企业传播和投资者关系高级总监Taysha Gene Therapies，Inc. hcollins@tayshagtx.com

媒体联系人：Carolyn Hawley Inizio Evoke Carolyn. inizioevoke.com