Capricor Therapeutics在美国神经病学学会2026年年会上宣布HOPE-3第三阶段结果的最新发布

圣地亚哥，2026年4月22日（环球新闻）-- Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家为罕见疾病开发基于变革细胞和外来体的疗法的生物技术公司，今天宣布在美国神经病学学会（AAN）2026年年会上展示了其在杜氏肌营养不良症（DID）中进行的Deramiocel三期HOPE-3临床试验的数据。伊利诺伊州芝加哥。这些数据由阿肯色州儿童医院副教授兼综合神经肌肉项目主任Aravindhan Veerapandiyan博士在2026年4月21日星期二的最新科学2会议上介绍。

AAN演讲亮点

阿肯色州儿童医院综合神经肌肉项目副教授兼主任Aravindhan Veerapandiyan博士说：“没有任何治疗方法在上肢功能主要终点（PUL v2.0）方面产生了统计学和临床上有意义的差异。”“这些发现得到了上肢功能的替代测量，特别是在家执行任务的视频记录（杜兴视频评估，或DVA）的进一步支持，它表明自我进食能力的疾病进展有意义地减缓，这是患者独立性的核心功能。这些数据强化了Deramiocel在Duchenne患者生活中产生有意义的变化的潜力。"

“把这些结果带到AAN反映了Deramiocel背后的巨大动力和我们对Duchenne社区的坚定承诺，”Linda Marbán博士说，摩羯座的首席执行官“HOPE-3数据讲述了一个令人信服的故事，即保留功能，减缓衰退，以及对患者日常生活的现实影响，我们认为Deramiocel是Duchenne的潜在变革性疗法。由于我们的BLA目前正在接受FDA审查，PDUFA的目标行动日期为2026年8月22日，我们仍在努力，并专注于尽快将这种疗法带给需要它的患者。"

本次演讲的数据于美国东部时间2026年4月21日下午4点45分在AAN禁运下发布。

有关2026年AAN年会的更多信息，请访问www.aan.com。该公司的演示文稿将很快在Capricor网站的投资者部分提供。

杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是影响骨骼肌、呼吸肌和心肌的进行性肌肉变性。它是由于缺乏功能性肌萎缩蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）引起的。DMZ影响美国约15，000人，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的恶化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMZ死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。

关于Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同种异源心脏球源细胞（CDC）组成，这是一种罕见的心脏细胞群，临床前和临床研究表明，在保存肌营养不良症（如DMZ）中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC通过分泌称为外来体的细胞外小泡发挥作用，外来体针对巨噬细胞并改变其表达谱，以采用治愈表型而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中对250多名人类受试者进行了治疗。

Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗DMZ的孤儿药称号。此外，它还在美国获得再生医学高级治疗（RMAT）称号，欧洲的高级治疗药品（ATMP）称号，以及FDA的罕见儿科疾病称号，Capricor在批准后可能有资格获得优先审查申请。

关于Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于变革性细胞和外来体的疗法，以重新定义罕见疾病的治疗格局。处于我们创新前沿的是我们的领先候选产品Deramiocel，这是一种异基因心脏源性细胞疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DID）的后期开发。大量的临床前和临床数据表明，Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于保护DMZ患者的心脏和骨骼肌功能。Capricor还利用其exosome技术的力量，使用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，重点关注疫苗学以及寡聚酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，有可能治疗和预防各种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和X上关注Capricor。

关于前瞻性陈述的警告

本新闻稿中有关Capricor候选产品的有效性、安全性和预期利用的声明;临床试验的启动、进行、规模、时间和结果;临床试验的入组速度;有关监管备案、未来研究和临床试验的计划;涉及产品的监管发展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力;制造能力;监管会议的日期;所需的监管检查可能会被推迟或不成功，从而推迟或阻止产品批准;实现产品里程碑并从商业合作伙伴处收到里程碑付款的能力;以及有关Capricor管理团队未来期望、信念、目标的任何其他声明，计划或前景构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何不是历史事实陈述的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果或事件存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些和其他风险的更多信息，请参阅Capricor截至2025年12月31日年度的10-K表格年度报告，该报告于2026年3月17日提交给美国证券交易委员会。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿之日可用的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor已与Nippon Shinyaku Co.达成协议，在美国和日本独家商业化和分销用于DMZ的Deramiocel，有限公司（美国子公司：NS Pharma，Inc.）、须经监管机构批准。Deramiocel和StealthX™疫苗是研究候选疫苗，尚未被批准用于任何适应症的商业用途。

欲了解更多信息，请联系：

Capricor媒体联系人：Caitlin Kasunich KCSA战略传播ckasunich@kcsa.com 212.896.1241

Capricor公司联系人：AJ Bergmann，首席财务官abergmann@capricor.com 858.727.1755