Pasithea Therapeutics宣布FDA授予PAS-004罕见儿科疾病称号（RPDD），用于治疗1型神经纤维瘤病（NF 1）

罕见儿科疾病指定可能使帕西西娅有资格获得优先审查收件箱（PPV）

迈阿密，2026年4月20日（环球新闻网）--帕西西娅治疗公司（纳斯达克：KTTA）（“Pasithea”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，开发下一代大环MEK抑制剂PAS-004，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PAS-004罕见儿科疾病称号，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF 1）.

FDA为严重或危及生命的疾病授予RPDD，其中严重或危及生命的症状主要影响出生至18岁的个体，影响美国不到200，000人。美国约有115，000人患有NF 1。

根据FDA的罕见儿科疾病优先审查收件箱计划，获得罕见儿科疾病新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）批准的申办者可能有资格获得优先审查收件箱（“PPV”），该收件箱可以兑换以获得优先审查收件箱，以获得不同产品后续上市申请的优先审查。PPV可能会出售或转让给另一家赞助商。过去12个月，披露的PPV销售额在1.5亿至2.05亿美元之间。

Pasithea首席执行官Tiago Reis Marques博士表示：“我们很高兴获得美国FDA针对NF 1患者的PAS-004项目的罕见儿科疾病认定。”“PAS-004的指定强化了PAS-004解决这种严重疾病的潜力。”

PAS-004迄今为止已获得以下FDA监管机构认定：孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定。

该公司目前正在患有症状性、无法手术、切除不完全或复发性NF 1-PN的成年参与者中进行一项PAS-004的1/1b期多中心、开放标签、剂量增加试验（NCT 06961565）。

关于NF 1- PN丛状神经纤维瘤（PN）是起源于神经髓鞘的肿瘤，穿过神经和周围生长，可能涉及多个神经分支。百分之三十至五十（30-50%）的NF 1患者会携带PN，从而可能发生恶性转化。与PN相关的疾病主要是由肿瘤对周围结构的直接影响引起的，当它们压迫重要器官或变得恶性时，可能会危及生命。

Pasithea是一家临床阶段的生物技术公司，主要专注于其主要候选药物PAS-004的研究和开发，PAS-004是一种下一代大环MEK抑制剂，用于治疗RASopathies，MAPK通路驱动的肿瘤和其他疾病。该公司目前正在对晚期癌症患者进行1期临床试验（NCT 06299839），并在1型神经纤维瘤病（NF 1）相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验，这些患者有症状和不可手术，不完全切除或复发性PN（NCT 06961565）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含构成根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款做出的“前瞻性陈述”的声明。这些前瞻性陈述包括有关公司正在进行的PAS-004在晚期癌症患者中的1期临床试验、公司正在进行的PAS-004在成人NF 1患者中的1/1b期临床试验以及PAS-004的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步疗效的陈述，以及所有其他陈述，除了历史事实陈述之外，有关公司对其业务未来事件的当前观点和假设，以及有关公司计划、假设、期望、信念和目标、公司当前和未来业务战略的成功的其他陈述、产品开发、临床前研究，临床研究、临床和监管时间表、市场机会、竞争地位、业务战略、潜在增长和融资机会以及其他具有预测性的陈述。前瞻性陈述受多种条件的约束，其中许多条件超出了公司的控制范围。虽然公司认为这些前瞻性陈述是合理的，但不应过度依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述基于本新闻稿发布之日公司获得的信息。这些前瞻性陈述基于当前的估计和假设，并受到各种风险和不确定性的影响，包括未来的临床试验结果可能与迄今为止观察到的结果不匹配、可能是负面或模糊的，或可能达不到监管机构批准所需的统计意义水平的风险，以及公司最新年度报告中规定的其他因素10-K表格，向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告和其他文件。因此，实际结果可能会有重大差异。除法律要求外，公司没有义务在本新闻稿发布之日后更新这些声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

帕西西娅治疗联系人

Patrick Gaynes投资者关系pgaynes@pasithea.com