Passage Bio报告更新了upliFT-D试验的中期数据并提供监管和企业更新

与自然史相比，PBFT 02给药导致两种疾病进展生物标志物得到改善，减少脑萎缩并稳定血浆NfL水平

FDA从最近的C型会议上获得的反馈表明，FTD-GRN中的PBFT 02需要进行随机对照注册试验

公司启动了战略审查程序，旨在最大化股东价值

费城，2026年4月20日（环球新闻）-- Passage Bio，Inc.（纳斯达克：PasG）是一家专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段遗传药物公司，今天报告了正在进行的1/2期uplFT-D临床试验的更新数据，该试验评估了PBFT 02治疗伴有颗粒蛋白（GRN）突变的额颞叶痴呆（GPT）的效果。此外，该公司还分享了最近与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的C型会议的反馈，讨论了PBFT 02在FTD-GRN中的可能注册途径。该公司还宣布已聘请Wedbush PacGrow担任财务顾问，并已启动对战略替代方案的审查，以最大化股东价值。

Will Chou，医学博士，Passage Bio总裁兼首席执行官评论道：“今天分享的数据表明，PBFT 02可能会减缓FTD-GRN患者的神经退行性病变，观察到脑萎缩和血浆神经丝水平的改善，这是两种公认的疾病进展生物标志物。此外，我们继续观察到目标蛋白粒蛋白原的持久和强劲的升高，并对第2剂患者的新数据感到鼓舞，这表明这种较低剂量水平可以实现与第1剂（我们的较高剂量）观察到的类似的粒蛋白原的表达。”

Chou博士继续说道：“随着我们对该项目后期开发的展望，我们最近与FDA完成了一次C型会议，以获得对未来在FTD-GRN中进行PBFT 02注册试验设计的反馈。尽管这种毁灭性疾病的罕见性和服务不足性，以及强大的自然史数据的可用性，FDA不支持该适应症的单组试验设计，而是表示需要进行随机对照试验以进行注册。鉴于这一结果以及相关的伦理、后勤和财务挑战，我们目前正在评估PBFT 02临床开发计划和公司的潜在下一步。

更新了接受PBFT 02治疗的FTD-GRN患者的中期uplFT-D数据：

通过体积磁共振成像（vMRI）测量的脑萎缩

与处于疾病进展同一阶段的患者的自然病史数据相比，接受PBFT 02的患者在疾病进展早期（临床痴呆症评级量表（CDR）基线时的全球评分为1分）的全脑萎缩和额颞叶皮质萎缩的发生率降低。疾病进展。相比之下，疾病进展更晚期的患者（基线时全球CDR评分为2）的萎缩指标与来自可比全球CDR 2人群的自然史数据相比均没有改善。基线时全球CDR评分为0.5和1的患者是PBFT 02的预期目标人群，全球CDR评分为2或以上的患者已被排除在正在进行的upliFT-D研究的未来入组之外。

全脑萎缩

额颞叶皮质萎缩

血浆神经丝（NfL）

接受PBFT 02的患者在治疗后12个月显示血浆NfL水平稳定，与自然史相比有利。

脑脊髓液（CSF）颗粒蛋白原（PGRN）

安全性（截至2026年3月23日; n=10名FTD-GRN患者和n=1名FTD-C9 orf 72患者）

总结中期数据更新的演示文稿可在公司网站投资者和新闻部分的活动和演示页面上访问。

监管和计划更新

该公司已与FDA完成了C型会议，以寻求有关FTD-GRN患者PBFT 02未来注册试验关键要素的指导。根据收到的反馈，FDA表示需要对PBFT 02进行随机对照注册研究设计。随机对照登记试验给患者及其家人带来了巨大的道德问题，以及后勤和财务挑战。因此，该公司正在评估FTD-GRN中PBFT 02和upliFT-D试验中FTD-C9 orf72临床开发的潜在后续步骤。

公司更新

该公司已开始审查战略替代方案，以最大化股东价值。这些战略替代方案可能包括合并或收购交易、反向合并、公司资产出售、战略合作伙伴关系、许可机会或其他潜在途径。

战略审查正在进行中，在董事会批准具体行动或以其他方式确定披露是适当或需要之前，公司不打算提供更新。无法保证该过程会导致任何此类交易。

该公司已聘请Wedbush PacGrow担任财务顾问，协助战略审查流程。

关于通道生物

Passage Bio（纳斯达克：PasG）是一家临床阶段基因药物公司，其使命是改善神经退行性疾病患者的生活。我们的主要重点是开发和进步尖端的一次性疗法，旨在针对这些疾病的潜在病理。Passage Bio的主要候选产品PBFT 02旨在通过提高颗粒蛋白原水平来恢复髓鞘功能并减缓疾病进展来治疗神经退行性疾病，包括额颞叶痴呆。

要了解更多有关Passage Bio以及我们保护患者和家人免受神经退行性疾病损失的坚定承诺，请访问：Deliverbio.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义范围内的“前瞻性陈述”，并根据该法案的安全港条款做出，包括但不限于：我们对战略替代方案的评估、任何战略替代交易的进入或完成、我们对预期里程碑的时间和执行的期望，包括临床研究的进展和此类试验的临床数据的可用性;招募时间;与监管机构接触的时间和来自监管机构的反馈;我们对合作者和合作伙伴执行关键举措的能力的期望;我们对现金跑道的期望;我们的候选产品治疗各自目标中枢神经系统疾病的能力;以及其他候选产品的潜在开发。这些前瞻性陈述可能伴随“目标”、“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“应该”、“目标”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“意图”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“可能”、“将”、“将”以及其他具有类似含义的词语和术语。这些陈述涉及可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异的风险和不确定性，包括：战略审查流程中固有的不确定性，例如没有确定或完善合适的战略替代方案的风险;我们为我们的候选产品开发和获得监管机构批准的能力;临床前研究和临床试验的时间和结果;与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能产生的意外担忧、监管机构可能需要额外信息或进一步研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物;不良安全事件的发生;临床前研究或临床试验的积极结果可能无法在后续试验中复制，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期临床试验的结果;未能保护和执行我们的知识产权和其他专有权利;我们依赖合作者和其他第三方开发和制造候选产品以及我们业务的其他方面，这些方面超出了我们的完全控制范围;与当前和潜在的延误、停工或供应链中断相关的风险;以及公司不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中“风险因素”部分描述的其他风险和不确定性，以及向SEC提交的其他报告。Passage Bio没有义务公开更新可能不时做出的任何前瞻性陈述（无论是书面还是口头），无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

欲了解更多信息，请联系：

投资者：Stuart Henderson Passage Bio shenderson@passagebio.com

Passage Bio Media：Mike Beyer Sam Brown Inc.医疗保健通讯312.961.2502 mikebeyer@sambrown.com