研究公司表示，美国FDA加速批准药物需要更高的透明度

作者：Sneha SK

4月16日（路透社）--有影响力的药品定价机构临床与经济审查研究所（ICER）在周四的一份报告中表示，美国食品和药物管理局在加速批准某些药物时应该更加透明。

FDA的加速批准途径通过使用替代终点，加快了对未获得批准治疗的严重疾病药物的授权，替代终点是无需直接测量临床益处即可预测临床益处的标志物，从而显着缩短了赢得监管机构批准所需的时间。

然而，在加速批准途径下获得批准的药物的制造商仍必须进行确认性试验，以验证预期的临床效益。

今年获得加速批准的药物包括Denali Therapeutics的DNLI.O罕见病药物Avlayah和Rocket Pharmaceuticals的RCKT.O针对儿童疾病的基因疗法Kresladi。

加速批准该途径下的药物引起了有关这些治疗的安全性和有效性的问题。例如，2021年，Biogen的阿尔茨海默病药物Aduhelm因FDA在没有明确证据证明患者受益的情况下加速批准而面临争议。三年后，制药商放弃了这种治疗。

ICER首席执行官莎拉·埃蒙德（Sarah Emond）告诉路透社，一些人担心，更严格的证据标准意味着在该途径下批准的药物减少，而另一些人则表示，太多药物在证据薄弱且没有必要的确认后续行动的情况下获得批准。

去年，FDA发布了新的指南，澄清了其对加速批准的临床证据要求的立场，例如开发“合理可能”预测临床益处的替代终点。

更清楚

ICER的报告建议了几项政策选择和检查来改善加速批准途径，例如加强替代终点的选择、要求咨询委员会进行加速批准审查以及提高决策透明度。

报告称：“临床试验和证据质量的评分系统可以使FDA能够跟踪AA途径随时间和研究申办者之间的表现，并可以作为预警系统，以识别存在延迟或未能提供必要数据以转换为完全批准的风险的试验。”

它还建议将加速批准药物的覆盖范围与公平、基于价值的定价联系起来，随着更多证据的出现更新价格，并在没有替代治疗方法时限制患者的费用分担。

其他提案包括提高执行要求，以完成确认性试验，并按药物类别或疾病领域进行有针对性的重新审查，优先考虑证据中最不确定性的药物。

（Sneha SK在班加罗尔报道; Diti Pujara编辑）

（（Sneha. thomsonreuters.com;））