ProQR宣布与Ginkgo Bioworks合作并组建人工智能咨询委员会

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥2026年4月8日（环球新闻网）-- ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法改变生活的公司，今天宣布了其人工智能战略，以增强Axiomer平台上的发现能力，包括与Ginkgo Bioworks的合作伙伴关系以及成立人工智能顾问委员会。

该公司将于美国东部时间2026年4月8日上午10点举办虚拟投资者和分析师活动，会上将进一步讨论这些进展，作为对其管道和平台更广泛更新的一部分。

“在过去的18个月里，我们开发了一种人工智能模型，该模型显着加速和改进了药物发现中编辑寡聚核酸的速度，”丹尼尔·A·说。de Boer，ProQR创始人兼首席执行官。“我们欢迎人工智能咨询委员会的杰出成员，他们正在帮助我们最大限度地发挥人工智能支持的药物发现对患者的影响。”

德波尔继续说道：“我们很高兴宣布与Ginkgo Bioworks建立合作伙伴关系，为我们提供了访问他们最先进的自主实验室的机会，从而实现高通量数据生成，以进一步扩大我们基于人工智能的药物发现规模。”

与Ginkgo Bioworks的战略合作伙伴关系

ProQR与Ginkgo Bioworks的合作使ProQR可以访问Ginkgo的50多台仪器自主实验室Nebula。Ginkgo的自主实验室通过提高数据生成吞吐量和速度，消除了人工智能药物发现的主要瓶颈。这一能力预计将提高实验数据生成的规模和速度，实现更高效的发现时间表，并提高ProQR发现人工智能模型预测候选药物的能力。Ginkgo针对该合作伙伴关系对ProQR进行了战略股权投资。

支持人工智能的程序

ProQR预计将将使用其人工智能发现方法生成的第一个程序推进到临床中，预计将于2026年中期提交临床试验申请（MTA），预计将于2026年底获得初步临床数据。该公司将在今天晚些时候的投资者和分析师活动上提供有关其人工智能支持的药物发现、人工智能生成的开发候选产品及其临床试验计划的更多细节（详情如下）。

人工智能咨询委员会

ProQR成立了一个由人工智能和techbio领域的领导者组成的人工智能咨询委员会，以支持公司Axiomer人工智能战略的制定。咨询委员会将就ProQR如何在其发现工作中应用人工智能提供指导，包括最佳实践、新兴方法和该领域的见解，帮助加速药物发现和Axiomer编辑寡聚酸的优化。

ProQR AI咨询委员会成员包括：

2026年4月8日虚拟投资者和分析师活动

ProQR将于今天举办投资者和分析师活动。在此次活动中，ProQR将展示其更广泛的RNA编辑管道和平台，宣布将在跑道上读取临床数据的新项目，并公布AX-0810的主要适应症。

活动详情和注册

关于Axiomer™

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“意图”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”和类似表达方式来表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们的业务、技术、战略、临床前和临床模型数据的陈述;我们的管道目标和即将到来的战略优先事项以及与之相关的里程碑;我们的领先开发管道计划的持续推进，包括正在进行和计划中的临床试验;我们与Ginkgo的合作伙伴关系及其预期收益;关于AI加速Axiomer™发现的能力的预期;关于预期CTA备案和我们新项目初始临床数据发布的预期和时间安排;关于AI顾问委员会的作用及其预期受益的预期;正在进行的AX-0810在NCP中治疗胆汁郁积性疾病的I期临床研究，包括AX-0810的主要适应症;我们的Axiomer平台的持续开发和进步;我们的Axiomer RNA编辑寡聚酸和候选产品的治疗潜力;我们的临床前研究以及其他开发和管道活动的时间、进展和结果，包括与此相关的数据的发布;以及我们技术和候选产品的潜力。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。由于多种原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们最近提交的年度报告的某些部分20-F表格。这些风险和不确定性包括，我们和我们的合作伙伴的临床前研究和临床试验以及其他开发活动的成本、时间和结果，其运营和活动可能会放缓或停止，短缺以及全球市场供应和物流的压力、经济制裁和国际关税;我们的临床前和临床项目按规定的时间表启动和执行的可能性，以及对我们的合同研究组织的依赖以及及时招募受试者和患者以推进我们的临床试验的可预测性，维持自己的运营;我们依赖合同制造商供应研发材料以及合同制造商供应中断的风险;未来数据改变早期临床试验的初始和初步结果的可能性;启动并继续推进和进展所需的申请或许可监管审查的持续时间和结果的不可预测性我们的临床项目;确保、维护和实现与合作伙伴合作（包括与礼来合作）的预期利益的能力;知识产权可能受到损害、无法获得以及获得知识产权的成本;在研发中生成新数据时可能出现的安全性或有效性问题;一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方的诉讼和纠纷相关的风险;以及全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境发生重大变化的可能性。鉴于这些风险， 由于不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，并且即使未来出现新信息，我们也没有义务更新这些前瞻性陈述，除非法律要求。

ProQR正在开创一种名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术，该技术可能会为不同类型疾病开发出一类新型药物。Axiomer™“编辑寡核苷酸”（EON）使用人类细胞中存在的称为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和靶向的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer™ EON旨在招募和引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷（A）改变为肌苷（I）-肌苷被翻译为鸟苷（G）-将具有致病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA、调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创一种名为Axiomer™的下一代RNA技术，该技术使用细胞自身名为ADAR的编辑机制在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一类新型药物，用于治疗罕见和流行疾病，但需求未得到满足。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在考虑患者和亲人的情况来发展我们的管道。

请访问www.proqr.com了解有关ProQR的更多信息。

前瞻性陈述

ProQR Therapeutics NV

投资者和媒体联系方式：Sarah Kiely ProQR Therapeutics NV T：+1 617 599 6228 skiely@proqr.com或投资者联系方式：Peter Kelleher LifeSci Advisors T：+1 617 430 7579 pkelleher@lifesciadvisors.com