更新2-美国FDA批准更高剂量的Biogen遗传性疾病药物

在整个过程中添加背景

3月30日（路透社）--美国食品和药物管理局周一表示，该公司已批准Biogen的BIIB.O药物的高剂量版本，用于治疗一种导致进行性肌肉无力的罕见遗传性疾病，为患者提供了一个可能更有效的选择。

该监管机构去年拒绝批准该公司的申请，以寻求更新的技术信息。

这种名为Spinraza的疗法在美国获得批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症，这是一组遗传性疾病，影响大脑和脊髓中控制运动的神经细胞，以及用于说话、行走、吞咽和呼吸的肌肉。

Biogen的应用得到了中后期试验数据的支持，该数据显示，与未经治疗的患者相比，高剂量版本显着改善了婴儿的运动功能，同时保持了与低剂量方案类似的安全性。

美国的SM患者还可以使用罗氏的ROPC.S口服药物Evrysdi和诺华的NOVN.S基因疗法Zolgensma（适用于两岁以下患者）和Itvisma（适用于两岁及以上患者）。

Biogen的Spinraza 2025年全球销售额为15.5亿美元，而上年同期为15.7亿美元。

该药物通过注射到脊髓液中进行给药，以提高运动神经元生存和减缓疾病进展所必需的蛋白质水平。

Biogen表示，新方案将于未来几周在美国上市，使用两剂50毫克初始剂量，间隔14天，然后每四个月注射28毫克维持剂量，而目前的标准剂量为12毫克。

（Mariam Sunny和Kunal Das在班加罗尔报道; Shailesh Kuber编辑）

（（Mariam. thomsonreuters.com;）