Disc Medicine宣布完成Bitopertin在红细胞生成性原卟啉症中的III期APOLLO试验招募

• 在治疗红细胞生成性原卟啉病 (EPP) 的 bitopertin 的 3 期 APOLLO 研究中，最后一名参与者已完成随机分组和给药。
• 由于患者和医生的需求，研究规模扩大到183名参与者。
• APOLLO 研究结果预计将于 2026 年第四季度公布。
  

美国马萨诸塞州沃特敦，2026年3月26日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病新疗法的临床阶段生物制药公司Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）今日宣布，其治疗红细胞生成性紫癜（EPP）的关键性III期APOLLO试验中，bitopertin的最后一名受试者已完成随机分组并接受给药。该试验最初计划纳入150名受试者，但由于患者和医生的需求，最终扩大至183名受试者。

“我们很高兴在不到一年的时间内完成了APOLLO研究的患者招募，并衷心感谢EPP患者群体对bitopertin研发的持续贡献，”Disc公司首席执行官兼总裁John Quisel博士表示。“APOLLO研究的快速招募凸显了EPP患者对新疗法的迫切需求和强烈愿望。我们期待完成这项研究，并继续与监管机构合作，推动bitopertin上市。”

APOLLO 是一项双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 bitopertin 对 12 岁及以上患有红细胞生成性卟啉病 (EPP) 和 X 连锁原卟啉病 (XLP) 患者的疗效。该试验在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚均设有研究中心。共同主要终点包括：在为期 6 个月的治疗期中，最后一个月患者在上午 10:00 至下午 6:00 之间无疼痛的平均日光照射总时间，以及治疗 6 个月后全血中无金属原卟啉IX (PPIX) 水平较基线的百分比变化。更多研究设计细节，包括统计效能假设，请参阅 Disc 公司网站上的企业演示文稿。APOLLO 试验数据预计将于 2026 年第四季度公布，之后将提交完整回复函 (CRL)，预计 FDA 将于 2027 年年中做出决定。

关于Bitopertin

Bitopertin 是一种处于临床研究阶段的口服甘氨酸转运蛋白 1 (GlyT1) 抑制剂，旨在调节血红素生物合成。GlyT1 是一种表达于发育中红细胞上的膜转运蛋白，是提供充足甘氨酸以进行血红素生物合成并支持红细胞生成所必需的。Disc 公司正在开发 Bitopertin，希望将其作为治疗多种血液系统疾病（包括红细胞生成性卟啉病）的潜在疗法，并有望成为首个针对该疾病的疾病修饰疗法。Bitopertin 已在多项针对红细胞生成性卟啉病 (EPP) 患者的临床试验中进行了研究，包括 II 期开放标签 BEACON 试验、II 期双盲安慰剂对照 AURORA 试验、开放标签扩展 HELIOS 试验以及 III 期双盲安慰剂对照 APOLLO 试验。

Bitopertin 是一种研究性药物，尚未在全球任何司法管辖区获准用于治疗。Disc 公司于 2021 年 5 月根据与罗氏公司达成的许可协议获得了 bitopertin 的全球权益。

关于椎间盘医学

Disc Medicine（纳斯达克股票代码：IRON）是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法。我们正在构建一个创新且可能成为同类首创的候选疗法组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物通路，特别是血红素生物合成和铁稳态，来应对多种血液疾病。更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下内容的明示或暗示陈述：APOLLO临床试验，包括完成时间及结果；以及与监管机构就bitopertin上市事宜进行的沟通，包括Disc公司计划对FDA完整回复函的回应、FDA任何批准决定的时间，以及APOLLO试验结果可能作为任何此类批准决定的依据。诸如“相信”、“预期”、“估计”、“预计”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可以”等词语及其否定形式以及其他类似词语或表达旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既非历史事实，亦非对未来业绩的保证。相反，这些前瞻性陈述是基于Disc公司目前对公司业务未来发展、未来计划和战略、临床结果以及其他未来状况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，而且不可能预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们不作任何明示或暗示的陈述或保证。

Disc公司可能无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性声明。由于诸多重大风险和不确定性，实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于：Disc公司是否有充足的资金支持其未来运营以及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc公司的性质、战略和重点；难以预测Disc公司候选产品的开发时间和成本；Disc公司对其当前和未来候选产品进行研究、开发和商业化的计划；Disc公司计划开展的临床前研究和临床试验的启动时间；Disc公司临床试验数据的可用时间；Disc公司识别具有显著商业潜力的其他候选产品并扩展其血液疾病产品线的能力； Disc公司临床前研究和临床试验的时间安排和预期结果，以及Disc公司临床前研究和临床试验结果可能无法预测未来研究或临床试验结果，且可能无法支持进一步开发和上市审批的风险；以及Disc公司向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括Disc公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告“风险因素”部分以及后续的10-Q表格季度报告中描述的风险和不确定性。任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点。除法律要求外，Disc公司及其关联公司、顾问或代表均不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订任何前瞻性陈述的义务。

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